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- Essai clinique NCT01684410
Safety and Tolerability Trial of Inhaled Alpha1-Proteinase Inhibitor (Human), Hydrophobic Chromatography Process (Alpha-1 HC) in Subjects With Cystic Fibrosis
11 janvier 2016 mis à jour par: Grifols Therapeutics LLC
A Three Week Dose Escalation, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial to Assess the Safety and Tolerability of 100 mg or 200 mg of Inhaled Alpha-1 HC, Once a Day in Subjects With Cystic Fibrosis.
This was a randomized, double-blind, placebo-controlled, dose escalation study to assess the safety and tolerability of 100 mg and 200 mg of inhaled Alpha-1 HC administered once a day for three weeks in subjects aged 18 years and older with cystic fibrosis (CF).
The treatment duration in this study was intended to provide multi-dose safety information prior to proceeding to longer durations of exposure.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
30
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- National Jewish Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- UNC at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital
-
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Inclusion Criteria:
- Age 18 years or older.
- Documentation of CF diagnosis.
- Have a pre-bronchodilator FEV1 ≥ 40% of predicted at Visit 1 and have a Visit 2 pre-investigational product FEV1 that is ≥ 40% of predicted and within ± 15% of the Visit 1 result.
- Deemed by the Investigator to be a suitable candidate for serial collection of expectorated sputum.
Exclusion Criteria:
- Had a pulmonary exacerbation during the 4 weeks before screening (Visit 1) which required the initiation of new antibiotic treatment
- Have a pulmonary exacerbation during the screening period (between Visit 1 and Visit 2) which requires the initiation of new antibiotic treatment
- FEV1 < 0.59 liters at the screening visit
- Respiratory insufficiency with continuous supplemental oxygen therapy, or carbon dioxide retention
- Elevated aspartate transaminase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) that is ≥ 3 times the upper limit of normal for age and gender
- Smoking during the past 6 months
- Lung surgery during the past 2 years
- Positive culture for Burkholderia cepacia or mycobacterium during the past two years.
- Active allergic bronchopulmonary aspergillosis
- Pre-treatment sputum collection at Visit 1 or Visit 2 (Randomization) characterized by problems such as inadequate sputum volume or quality.
- Known selective Immunoglobulin A (IgA) deficiency with known antibody against IgA (anti-IgA antibody).
- History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-proteinase inhibitor preparation or other blood product(s), or to polysorbates.
- Use of chronic oral steroids during the study. Note: Inhaled corticosteroids that had been administered for at least 4 weeks prior to Visit 1 were permissible during the study.
- Use of chronic, high dose ibuprofen therapy within 3 weeks of screening and at anytime during the study.
- Chronic maintenance therapy with systemic antibiotics within 3 weeks of screening and through last dose of investigational product.
- Use of leukotriene synthesis inhibitor (zileuton) or leukotriene receptor antagonists (montelukast, zafirlukast) within 3 weeks of screening and at anytime during the study.
- Use of roflumilast within 3 weeks of screening and at any time during the study.
- Initiation of a new chronic medication or dosage change of a chronic medication for treatment of cystic fibrosis (example: Kalydeco™ [ivacaftor]) within 3 weeks of screening (Visit 1).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: Alpha-1 HC 100 mg
100 mg of aerosolized Alpha-1 HC inhaled daily via nebulizer for 3 weeks.
|
Alpha-1 HC is a sterile, liquid preparation of purified alpha1-proteinase inhibitor prepared from pooled human plasma.
Alpha-1 HC 100 mg inhaled once daily for 21 days for a total of 21 inhaled treatments.
Autres noms:
|
Expérimental: Alpha-1 HC 200 mg
200 mg of aerosolized Alpha-1 HC inhaled daily via nebulizer for 3 weeks.
|
Alpha-1 HC is a sterile, liquid preparation of purified alpha1-proteinase inhibitor prepared from pooled human plasma.
Alpha-1 HC 200 mg inhaled once daily for 21 days for a total of 21 inhaled treatments.
Autres noms:
|
Comparateur placebo: Placebo
Placebo inhaled daily via nebulizer for 3 weeks.
Placebo (phosphate buffer saline with polysorbate).
|
Phosphate Buffer Saline with Polysorbate (placebo) composed of the same elements listed for Alpha-1 HC, minus the 50 mg/mL of Alpha-1 HC.
Placebo inhaled once daily for 21 days for a total of 21 inhaled treatments.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Adverse Events
Délai: 3 weeks
|
adverse event frequency
|
3 weeks
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Percent Change From Baseline in Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1) at Week 3
Délai: 3 weeks
|
FEV1 conducted before and after inhalation of the investigational product at study visits.
|
3 weeks
|
Percent Change From Baseline in Forced Vital Capacity (FVC) at Week 3
Délai: 3 weeks
|
FVC conducted before and after inhalation of the investigational product
|
3 weeks
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 août 2012
Achèvement primaire (Réel)
1 octobre 2013
Achèvement de l'étude (Réel)
1 octobre 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 septembre 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 septembre 2012
Première publication (Estimation)
13 septembre 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
8 février 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 janvier 2016
Dernière vérification
1 janvier 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies génétiques, innées
- Maladies pancréatiques
- Fibrose
- Fibrose kystique
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Inhibiteurs de la sérine protéinase
- Inhibiteurs de la trypsine
- Inhibiteurs de protéase
- Alpha 1-Antitrypsine
- Inhibiteur de la protéine C
Autres numéros d'identification d'étude
- T6005-201
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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