SST0001 (roneparstat) en mieloma múltiple avanzado

Criterios de inclusión:

• Mieloma múltiple (MM) refractario avanzado, muy pretratado.
• El paciente debería haber agotado todas las terapias anti MM disponibles.
• Edad ≥18 años.
• Estado funcional ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) ≤ 2.
• Esperanza de vida de más de 3 meses.
• Sin uso concomitante de anticoagulantes o medicamentos antiplaquetarios como aspirina, AINE (medicamento antiinflamatorio no esteroideo), clopidogrel, heparina no fraccionada, heparina de bajo peso molecular (p. enoxaparina), fondaparinux, dabigatrán, rivaroxabán, apixabán y warfarina.
• Sin enfermedades plaquetarias ni alergia a los anticoagulantes.
• WBC (glóbulos blancos) ≥2000/µL; Plaquetas ≥50.000/µL; Hb ≥ 8 g/dL.
• Bilirrubina total ≤ 1,5 x límite superior normal (ULN); AST (aspartato aminotransferasa) y ALT (alanina aminotransferasa) ≤ 3 x LSN; creatinina sérica ≤ 1,5 x LSN (límite superior de la normalidad).
• aPTT, TT, INR, fibrinógeno, dímero D dentro del ULN.
• Enfermedad libre de neoplasias malignas previas durante ≥ 3 años.
• Sin sangrado gastrointestinal agudo o sangrado importante (por ejemplo, SNC) en los últimos 2 años o antecedentes de sangrado significativo.
• No se conoce afectación del sistema nervioso central por mieloma.
• Capacidad de comprender la naturaleza del ensayo y dar su consentimiento informado por escrito.
• A menos que una paciente sea posmenopáusica o esterilizada quirúrgicamente, debe estar dispuesta a usar un método anticonceptivo aceptable (anticonceptivo hormonal, dispositivo intrauterino, anticonceptivo de barrera con espermicida o abstinencia) durante la duración del estudio.
• El paciente masculino debe aceptar usar un método anticonceptivo aceptable (anticonceptivo de barrera o abstinencia) durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

• Embarazo o lactancia o falta de voluntad para usar un método anticonceptivo adecuado
• Hipersensibilidad comprobada o presunta al principio activo y/o ingredientes de las formulaciones.
• Infección viral, bacteriana o fúngica activa no controlada o antecedentes de VIH, hepatitis B o C, o cualquier infección que requiera antivirales o antimicrobianos sistémicos.
• Toxicidad de grado ≥ 2 debido a terapia antineoplásica previa (excepto alopecia), y neuropatía motora o sensorial periférica de grado ≥ 3, en las 2 semanas previas al tratamiento (CTCAE V4.0).
• Menos de 2 semanas desde la quimioterapia más reciente o quimioterapia concurrente.
• Presencia de cirrosis o hepatitis crónica.
• Diagnóstico de amiloidosis o diagnóstico de leucemia de células plasmáticas.
• Presencia de trastornos cardíacos graves (insuficiencia cardíaca congestiva, angina de pecho, infarto de miocardio en el año anterior al ingreso al estudio, hipertensión no controlada o arritmia), neurológicos o psiquiátricos.
• Presencia de enfermedades intercurrentes no controladas o cualquier condición que, a juicio del investigador, pondría al sujeto en un riesgo indebido o interferiría con los resultados del estudio.