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Un primer estudio en humanos de trasplante de médula ósea de donante fallecido crioconservado alogénico compatible con HLA parcial o totalmente compatible para pacientes con neoplasias malignas hematológicas

8 de septiembre de 2026 actualizado por: Ossium Health, Inc.
El objetivo de este ensayo clínico es determinar la seguridad y viabilidad del trasplante alogénico con médula ósea de un donante fallecido en pacientes con leucemias agudas. Los pacientes recibirán acondicionamiento mieloablativo o un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida antes del trasplante. Los pacientes serán seguidos durante 56 días para los criterios de valoración de seguridad y permanecerán en seguimiento durante un año.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University - Winship Cancer Institute
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Cancer Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • TriStar Bone Marrow Transplant
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78745
        • St. David's South Austin Medical Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Hospital, Texas Transplant
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah - Huntsman Cancer Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 66 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente tiene la capacidad de dar su consentimiento informado de acuerdo con los requisitos normativos e institucionales locales aplicables.
  • Hombre o mujer, ≥18 años y
  • El paciente debe requerir HCT alogénico según el criterio del médico tratante
  • El paciente debe ser de alta resolución, HLA compatible parcial o totalmente (4-8/8 alelos coincidentes en HLA-A, -B, -C, DRB1) con un producto Ossium HPC, Marrow disponible
  • Voluntad declarada de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.
  • Diagnosticado con leucemia aguda [leucemia linfoblástica aguda (ALL), leucemia mieloide aguda (AML), leucemia biofenotípica aguda (ABL) o leucemia indiferenciada aguda (AUL)] en la primera remisión o más allá con ≤5% de blastos en la médula y sin blastos circulantes o enfermedad extramedular documentada por evaluación de la médula ósea dentro de los 42 días anteriores al inicio anticipado del acondicionamiento
  • Puntuación del estado funcional de Karnofsky ≥70 % (MAC) o ≥60 % (RIC)
  • Índice de comorbilidad HCT (HCT-CI)

  • Función adecuada del órgano definida como:

    1. Cardiaco: FEVI en reposo ≥45% (RIC) o FEVI en reposo ≥40% (MAC)
    2. Pulmonar: DLCO, FEV1, FVC ≥50 % previsto por las pruebas de función pulmonar (PFT). El valor de DLCO puede corregirse para la hemoglobina.
    3. Hepático: bilirrubina total ≤2,0 mg/dl y ALT, AST y ALP
    4. Renal: SCr dentro de 1,5x rango normal para la edad. Si SCr está fuera del rango normal para la edad, CrCl> 60 ml/min/1,73 m2 debe obtenerse (medida por muestra de orina de 24 horas o tasa de filtración glomerular nuclear (TFG), o TFG calculada (mediante la fórmula de Cockcroft-Gault))

Criterio de exclusión:

  • Disponibilidad de injerto adecuado de donante vivo (definido como 7/8 u 8/8 de donantes relacionados o no relacionados con HLA compatible, donantes haploidénticos o donantes de sangre de cordón umbilical)
  • HCT autólogo o alogénico previo
  • Embarazo o lactancia
  • Tratamiento en curso con un fármaco en investigación utilizado para el tratamiento relacionado con la enfermedad dentro de las 5 semividas del fármaco
  • Infección bacteriana, viral o fúngica actual no controlada definida como tomar medicación actualmente con evidencia de progresión de los síntomas clínicos o hallazgos radiológicos
  • Cualquier condición o diagnóstico, tanto físico como psicológico, o resultado del examen físico que, en opinión del investigador, impide la participación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1

Trasplante de médula ósea con Ossium HPC, médula

Tratamiento de acondicionamiento mieloablativo previo al trasplante con:

Régimen A (Mac): Busulfan y Fludarabina

[O]

Régimen B (Mac): fludarabina e irradiación total del cuerpo

[O]

Régimen C (RIC): fludarabina, ciclofosfamida e irradiación corporal total

[O]

Régimen d (RIC): fludarabina, melfalan e irradiación corporal total

Tratamiento posterior al trasplante con ciclofosfamida, tacrolimus, micofenolato mofetil y filgrastim
Otro: Ossium HPC Médula, Trasplante de Médula Ósea
Trasplante de células hematopoyéticas
Otro: Acondicionamiento previo al trasplante: mieloablativo (MAC)
Régimen A o Régimen B
Otros nombres:
  • Fludara
  • LCT
  • Busuflex
Otro: Tratamiento postrasplante
Tratamiento postrasplante
Otros nombres:
  • Filgrastim
  • Citoxano
  • CelCept
  • Mesnex
Otro: Acondicionamiento previo al trasplante: intensidad reducida (RIC)
Régimen c o régimen d
Otros nombres:
  • Fludara
  • Citoxano
  • LCT
  • Mesnex
  • Melfalán
Experimental: Cohorte 2

*Abierto a la inscripción después de la revisión DSMB de la cohorte 1 eventos de seguridad hasta el día 56*

Trasplante de médula ósea con Ossium HPC, médula

Tratamiento de acondicionamiento previo al trasplante con:

Régimen A (Mac): Busulfan y Fludarabina

[O]

Régimen B (Mac): fludarabina e irradiación total del cuerpo

[O]

Régimen C (RIC): fludarabina, ciclofosfamida e irradiación corporal total

[O]

Régimen d (RIC): fludarabina, melfalan e irradiación corporal total

Tratamiento posterior al trasplante con ciclofosfamida, tacrolimus, micofenolato mofetil y filgrastim
Otro: Ossium HPC Médula, Trasplante de Médula Ósea
Trasplante de células hematopoyéticas
Otro: Acondicionamiento previo al trasplante: mieloablativo (MAC)
Régimen A o Régimen B
Otros nombres:
  • Fludara
  • LCT
  • Busuflex
Otro: Tratamiento postrasplante
Tratamiento postrasplante
Otros nombres:
  • Filgrastim
  • Citoxano
  • CelCept
  • Mesnex
Otro: Acondicionamiento previo al trasplante: intensidad reducida (RIC)
Régimen c o régimen d
Otros nombres:
  • Fludara
  • Citoxano
  • LCT
  • Mesnex
  • Melfalán

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: Día 28
El injerto de neutrófilos se define como lograr un recuento absoluto de neutrófilos (ANC) mayor o igual a 500/µl durante 3 mediciones consecutivas en 3 días diferentes para el día 28.
Día 28
Eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Día 56
Ocurrencia de cualquier evento clasificado como SAE. Se registrará el tiempo de ocurrencia de cada evento adverso grave.
Día 56
Eventos adversos (AE) de grado 3/4 de CTCAE
Periodo de tiempo: Día 56
Ocurrencia de cualquier evento clasificado como EA de grado 3/4 atribuido a Ossium HPC, Marrow según las pautas CTCAE v5.0. Se registrará la hora de ocurrencia de cada evento.
Día 56
Muerte
Periodo de tiempo: Día 56
La hora de la muerte se registrará para cada paciente fallecido.
Día 56
CTCAE Grado 3/4 Eventos adversos (EA) atribuidos a la infusión de Ossium HPC, médula
Periodo de tiempo: Día 28
Ocurrencia de cualquier evento clasificado como Grado 3 o superior atribuido a Ossium HPC, infusión de médula según las pautas CTCAE V5.0. Se registrará el tiempo de la ocurrencia.
Día 28

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencias acumuladas de injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: Día 28
El injerto de neutrófilos se define como el logro de un recuento absoluto de neutrófilos (RAN) mayor o igual a 500/µl durante 3 mediciones consecutivas en días diferentes para el día 28.
Día 28
Incidencias acumuladas de recuperación de plaquetas
Periodo de tiempo: Día 56
La recuperación de plaquetas se define como plaquetas mayores o iguales a 20 000/µl durante 3 días consecutivos en ausencia de transfusión durante 7 días consecutivos para el día 56.
Día 56
Incidencia acumulada de recaídas de la enfermedad
Periodo de tiempo: Día 365
La incidencia acumulada de recaída se mide desde la fecha del trasplante (Día 0) hasta la fecha de recaída o progresión; los pacientes que no se sabe que hayan recaído se censuran en la fecha en que fueron examinados por última vez; los pacientes que fallecieron sin recaída se cuentan como una causa competitiva de fracaso.
Día 365
Mortalidad relacionada con el trasplante (TRM)
Periodo de tiempo: Día 100 y Día 365
La TRM se define como la muerte sin evidencia de progresión o recurrencia de la enfermedad.
Día 100 y Día 365
Incidencias acumuladas de enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGVHD)
Periodo de tiempo: Día 100, Día 180 y Día 365
aGVHD se define como cualquier anomalía cutánea, gastrointestinal o hepática que cumpla los criterios de los grados II-IV o los grados III-IV.
Día 100, Día 180 y Día 365
Incidencias acumuladas de enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD)
Periodo de tiempo: Día 100, Día 180 y Día 365
La cGVHD se define según los criterios de consenso de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) e incluye la afectación y la gravedad de los órganos, y la puntuación compuesta global general (leve/moderada/grave).
Día 100, Día 180 y Día 365
Incidencia de infecciones clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Día 100 y Día 365
Una infección clínicamente significativa se define como cualquier infección microbiológica o radiográfica para la cual se administró terapia antimicrobiana.
Día 100 y Día 365

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Duración de la estancia en el hospital
Periodo de tiempo: Día 100 y Día 365
Días acumulados de vida y fuera del hospital en los primeros 100 días y en el primer año postrasplante.
Día 100 y Día 365
Tiempo para proporcionar el producto Ossium al paciente a partir de la solicitud de disponibilidad del producto
Periodo de tiempo: Día 365
Tiempo desde la búsqueda preliminar para encontrar un donante compatible en el registro de Ossium y el tiempo para proporcionar Ossium HPC, producto de médula al receptor (tiempo desde la solicitud de disponibilidad del donante hasta la entrega del producto al centro de trasplante).
Día 365

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ossium Health, Inc.

Colaboradores

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Investigadores

  • Silla de estudio: Jeffery Auletta, MD, Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de agosto de 2024

Finalización primaria (Actual)

14 de julio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de mayo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de octubre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de octubre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

21 de octubre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PRESERVE I
  • 75A50124C00032 (Otro número de subvención/financiamiento: Biomedical Advanced Research and Development Authority)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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