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Baricitinib más danazol en dosis bajas para la trombocitopenia inmune resistente a los esteroides/recaída

11 de junio de 2023 actualizado por: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital

Baricitinib de dosis baja más danazol versus danazol para pacientes con trombocitopenia inmune resistente a esteroides/recaída: un ensayo de fase 2 multicéntrico, aleatorizado y abierto

Este es un ensayo de fase 2 prospectivo, multicéntrico, aleatorizado y controlado para comparar los perfiles de eficacia y seguridad en pacientes con PTI que reciben baricitinib más danazol con los que reciben danazol solo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un diseño prospectivo, multicéntrico, aleatorizado y controlado de 216 pacientes adultos con PTI resistente a esteroides/recidivante en China. Los pacientes se asignan al azar en una proporción de 1:1 para recibir baricitinib más danazol o danazol solo. Los pacientes en el grupo de terapia combinada reciben baricitinib oral a una dosis de 2 mg al día y danazol oral a una dosis de 200 mg dos veces al día. Los del grupo de monoterapia reciben danazol oral a 200 mg dos veces al día. El tratamiento tiene una duración de 6 meses. El tratamiento se suspenderá si se desarrollan eventos adversos muy graves o potencialmente mortales oa petición de los pacientes. El criterio principal de valoración es la respuesta duradera, definida como el mantenimiento del recuento de plaquetas ≥ 30.000/μL, al menos el doble del recuento inicial, la ausencia de hemorragia y la ausencia de medicación de rescate a los 6 meses de seguimiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

216

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Peng Zhao, MD
  • Número de teléfono: +8618810323668
  • Correo electrónico: zpeng702@163.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Xiaohui Zhang, MD
  • Número de teléfono: +8610-8832-4672
  • Correo electrónico: zhangxh@bjmu.edu.cn

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Beijing Hospital
        • Contacto:
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Chinese PLA General Hospital
        • Contacto:
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Peking University Third Hospital
        • Contacto:
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Beijing Friendship Hospital
        • Contacto:
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • China-Japan Friendship Hospital
        • Contacto:
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Peking University First Hospital
        • Contacto:
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Beijing Luhe Hospital
        • Contacto:
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Beijing Tsinghua Changgeng Hospital
        • Contacto:
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • The Sixth Medical Center of PLA General Hospital
        • Contacto:
          • Yi Liu, MD
          • Número de teléfono: +861088324577
          • Correo electrónico: drliuyi@126.com
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100010
        • Reclutamiento
        • Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
        • Contacto:
          • Xiao Hui Zhang, MD
          • Número de teléfono: +8610-8832-4672
          • Correo electrónico: zhangxh100@sina.com
        • Contacto:
          • Peng Zhao, doctor
          • Número de teléfono: +8618810323668
          • Correo electrónico: zpeng702@163.com
        • Investigador principal:
          • Xiao Hui Zhang, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Trombocitopenia inmune primaria (PTI) confirmada al excluir otras causas sobrevenidas de trombocitopenia;
  2. Pacientes con recuento bajo crónico de plaquetas (<30,000/μL) durante 6 meses que han fallado al menos en un tratamiento para el recuento bajo crónico de plaquetas;
  3. Pacientes que no lograron una respuesta sostenida al tratamiento con corticosteroides a dosis completa durante un mínimo de 4 semanas o que recayeron durante la reducción gradual de los esteroides o después de su interrupción;
  4. Pacientes con un recuento de plaquetas <30 000/μl o un recuento de plaquetas <50 000/μl con síntomas de sangrado clínicamente significativos en el momento de la inscripción;
  5. Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito, y de acuerdo con el programa de evaluación.

Criterio de exclusión:

  1. Trombocitopenia inmunitaria secundaria (p. pacientes con infección por VIH, VHC, Helicobacter pylori o pacientes con enfermedad autoinmune confirmada);
  2. Activo o antecedentes de malignidad;
  3. Embarazo o lactancia;
  4. Infección viral, bacteriana, fúngica o parasitaria actual o reciente (<4 semanas antes de la selección);
  5. Antecedentes de infección sintomática por herpes zoster en las 12 semanas anteriores a la selección;
  6. Infección viral activa o crónica por el virus de la hepatitis B (VHB), el virus de la hepatitis C (VHC) o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH);
  7. Tener evidencia de tuberculosis (TB) activa, o haber tenido previamente evidencia de TB activa y no haber recibido un tratamiento adecuado y documentado, o haber tenido contacto en el hogar con una persona con TB activa y no haber recibido profilaxis adecuada y documentada para la TB;
  8. Han experimentado un evento trombótico clínicamente significativo dentro de las 24 semanas previas a la selección o están tomando anticoagulantes y, en opinión del investigador, no están bien controlados;
  9. Infarto de miocardio (IM), cardiopatía isquémica inestable, accidente cerebrovascular o insuficiencia cardíaca en estadio IV de la New York Heart Association;
  10. Antecedentes o presencia de trastornos cardiovasculares, respiratorios, hepáticos, gastrointestinales, endocrinos, neurológicos o neuropsiquiátricos o cualquier otra enfermedad grave y/o inestable que, a juicio del investigador, pudiera constituir un riesgo inaceptable al tomar el producto en investigación o interferir con la interpretación de los datos;
  11. Cualquiera de las siguientes anomalías específicas en las pruebas de laboratorio de detección:

1) ALT o AST >2 x ULN, o bilirrubina total ≥1,5 x ULN 2) hemoglobina <9 g/dL, o recuento total de glóbulos blancos (WBC) <2500/µL, o neutropenia (recuento absoluto de neutrófilos <1200/µL ), o linfopenia (recuento de linfocitos <750/µL) 3) eGFR <50 mL/min/1,73 m ^ 2.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Baricitinib en dosis bajas más danazol
El baricitinib oral se administra a una dosis de 2 mg al día durante 6 meses. Danazol se administra a una dosis de 200 mg dos veces al día durante 6 meses. El tratamiento se suspenderá si se desarrollan eventos adversos muy graves o potencialmente mortales oa petición de los pacientes.
Droga: Baricitinib 2 mg [Olumiant]
Se administró baricitinib oral a una dosis de 2 mg diarios durante 6 meses. El tratamiento se interrumpió si se desarrollaban eventos adversos muy graves o potencialmente mortales oa petición de los pacientes.
Otros nombres:
  • Olumiant
Droga: Danazol
Danazol se administró a una dosis de 200 mg dos veces al día durante 6 meses
Comparador activo: Danazol
Danazol se administra a una dosis de 200 mg dos veces al día durante 6 meses. El tratamiento se suspenderá si se desarrollan eventos adversos muy graves o potencialmente mortales oa petición de los pacientes.
Droga: Danazol
Danazol se administró a una dosis de 200 mg dos veces al día durante 6 meses

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta duradera
Periodo de tiempo: 6 meses
El mantenimiento de un recuento de plaquetas ≥30.000/μL, al menos 2 veces el recuento basal, la ausencia de sangrado y la no necesidad de medicación de rescate a los 6 meses de seguimiento.
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: 6 meses
El tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el momento de la consecución de CR o R.
6 meses
Respuesta inicial
Periodo de tiempo: 28 días
Logro de CR o R en el día 28
28 días
Respuesta completa (RC)
Periodo de tiempo: 1 mes
Recuento de plaquetas superior a 100.000/μL y ausencia de sangrado.
1 mes
Respuesta (R)
Periodo de tiempo: 1 mes
Un recuento de plaquetas superior a 30.000/μL y al menos 2 veces más que el recuento basal y ausencia de sangrado.
1 mes
Eventos de sangrado
Periodo de tiempo: 6 meses
Sangrado clínicamente significativo evaluado mediante la escala de sangrado de la organización mundial de la salud (OMS).
6 meses
Calidad de vida relacionada con la salud (CVRS)
Periodo de tiempo: 6 meses
ITP-PAQ se utiliza para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) antes y después del tratamiento.
6 meses
Eventos adversos
Periodo de tiempo: 6 meses
Los eventos adversos (EA) se informan y clasifican de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE), versión 5.0.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Peking University People's Hospital

Colaboradores

Peking University First Hospital
Beijing Friendship Hospital
Chinese PLA General Hospital
Peking University Third Hospital
Beijing Hospital
China-Japan Friendship Hospital
Navy General Hospital, Beijing
Beijing Luhe Hospital
Beijing Tsinghua Changgeng Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Xiaohui Zhang, MD, Peking University Institute of Hematology, Peking University People's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de mayo de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de mayo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de mayo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

10 de mayo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

13 de junio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de junio de 2023

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PKU-BAITP-01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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