Lågdos Baricitinib Plus Danazol för steroidresistent/återfallande immun trombocytopeni

Inklusionskriterier:

1. Primär immun trombocytopeni (ITP) bekräftad genom att utesluta andra övervakade orsaker till trombocytopeni;
2. Patienter med kroniskt lågt antal trombocyter (<30 000/μL) under 6 månader som har misslyckats med minst en behandling för kroniskt lågt antal trombocyter;
3. Patienter som inte uppnådde ett ihållande svar på behandling med fulldos kortikosteroider under minst 4 veckor eller som fick återfall under steroidnedskärning eller efter att behandlingen avbröts;
4. Patienter med ett trombocytantal <30 000/μL eller ett trombocytantal <50 000/μL med kliniskt signifikanta blödningssymtom vid inskrivningen;
5. Villig och kan ge skriftligt informerat samtycke och accepterar schemat för bedömningen.

Exklusions kriterier:

1. Sekundär immun trombocytopeni (t. patienter med HIV, HCV, Helicobacter pylori-infektion eller patienter med bekräftad autoimmun sjukdom);
2. Aktiv eller tidigare malignitet;
3. Graviditet eller amning;
4. Pågående eller nyligen (<4 veckor före screening) kliniskt allvarlig virus-, bakterie-, svamp- eller parasitisk infektion;
5. En historia av symtomatisk herpes zoster-infektion inom 12 veckor före screening;
6. Aktiv eller kronisk virusinfektion från hepatit B-virus (HBV), hepatit C-virus (HCV) eller humant immunbristvirus (HIV);
7. Har bevis på aktiv tuberkulos (TB), eller har tidigare haft tecken på aktiv tuberkulos och inte fått lämplig och dokumenterad behandling, eller har haft hushållskontakt med en person med aktiv tuberkulos och inte fått lämplig och dokumenterad profylax mot tuberkulos;
8. Har upplevt en kliniskt signifikant trombotisk händelse inom 24 veckor efter screening eller är på antikoagulantia och enligt utredaren inte är välkontrollerade;
9. Myokardinfarkt (MI), instabil ischemisk hjärtsjukdom, stroke eller New York Heart Association Steg IV hjärtsvikt;
10. En historia eller förekomst av kardiovaskulära, respiratoriska, lever-, gastrointestinala, endokrina, neurologiska eller neuropsykiatriska störningar eller någon annan allvarlig och/eller instabil sjukdom som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna utgöra en oacceptabel risk vid intag av prövningsprodukt eller störa tolkning av data;
11. Någon av följande specifika avvikelser vid screening av laboratorietester:

1) ALAT eller ASAT >2 x ULN, eller totalt bilirubin ≥1,5 x ULN 2) hemoglobin <9 g/dL, eller totalt antal vita blodkroppar (WBC) <2 500/µL, eller neutropeni (absolut neutrofilantal <1 200/µL) ), eller lymfopeni (lymfocytantal <750/µL) 3) eGFR <50 ml/min/1,73 m^2.