Estudio de Seguridad y Eficacia de QL0911 para el Tratamiento de la Trombocitopenia Inmune (ITP) en Pacientes Pediátricos
2 de marzo de 2026 actualizado por: Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.
Un estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de QL0911 en pacientes pediátricos con trombocitopenia inmune primaria.
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y la seguridad de QL0911 en el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes pediátricos con PTI crónica previamente tratada.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Run hui Wu, Doctorate
- Número de teléfono: 13370115037
- Correo electrónico: wurunhuigcp@163.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 1 año y < 18 años.
- Diagnóstico de PTI primario durante al menos 12 meses.
- Haber recibido al menos un tratamiento de primera línea para PTI sin respuesta o con recidiva tras el tratamiento.
- Recuento de plaquetas <30×10^9/L en las 48 horas previas a la primera dosis.
- Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2.
- Los pacientes con capacidad reproductiva deben aceptar el uso de anticonceptivos eficaces durante el estudio y durante los 3 meses posteriores a la última dosis del tratamiento del estudio.
Criterios de exclusión:
- Antecedentes de anomalías de las células madre de la médula ósea o síndrome mielodisplásico distintos de los cambios específicos del PTI.
- Esplenectomía en las 12 semanas previas a la primera dosis.
- Haber recibido tratamientos para PTI (incluido el tratamiento de rescate) en las 2 semanas previas a la primera dosis.
- Haber recibido romiplostim (Nplate®) o eltrombopag (Revolade®), rhTPO u otros agentes que estimulan los receptores de TPO (también conocidos como c-Mpl) en las 4 semanas previas a la primera dosis.
- Haber recibido terapias basadas en anticuerpos en las 14 semanas previas a la primera dosis.
- Pacientes con enfermedad maligna concurrente o pasada.
- Creatinina sérica o bilirrubina total >1,5*LSN; alanina transaminasa (ALT) o aspartato transaminasa (AST) >3* LSN.
- Haber recibido terapias basadas en anticuerpos en las 14 semanas previas a la primera dosis.
- Tiempo de protrombina (TP) o cociente internacional normalizado (INR) del tiempo de protrombina o tiempo de tromboplastina parcial activada (TTPa) superior al 20% del rango de referencia de los valores normales.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: QL0911
Los participantes recibieron QL0911 subcutánea una vez por semana a una dosis inicial de 1 µg/kg; los aumentos de dosis semanales continuaron en incrementos de 1 µg/kg/semana hasta una dosis máxima de 10 µg/kg en un intento de alcanzar un recuento plaquetario objetivo de ≥ 50 × 10^9/L.
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La dosis inicial de QL0911 es de 1 µg/kg administrada semanalmente mediante inyección subcutánea.
Los participantes regresarán a la clínica semanalmente para proporcionar recuentos de plaquetas y someterse a titulaciones de dosis bajo la supervisión del médico tratante.
Los aumentos de dosis semanales continuarán en incrementos de 1 µg/kg hasta una dosis máxima de 10 µg/kg en un intento de alcanzar un recuento de plaquetas objetivo de ≥ 50 x 10^9/L.
Se permitirá el ajuste de dosis durante el período de tratamiento para mantener un recuento de plaquetas entre ≥ 50 x 10^9/L y ≤ 200 x 10^9/L.
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Comparador de placebos: placebo
Los participantes recibieron placebo subcutáneo semanalmente.
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Placebo coincidente administrado por inyección subcutánea.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con una respuesta plaquetaria duradera
Periodo de tiempo: Semana 18 a semana 25
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Un participante con respuesta plaquetaria duradera se definió como aquel que logró al menos 6 recuentos plaquetarios semanales de ≥ 50 x 10^9/L desde la semana 18 hasta la semana 25.
Si no se disponía (faltaba) el recuento plaquetario de un participante en una semana determinada, esa semana se imputó como no respuesta para ese participante.
Los recuentos plaquetarios no se consideraron como una respuesta positiva durante 4 semanas después de la administración de medicación de rescate.
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Semana 18 a semana 25
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con una respuesta plaquetaria global
Periodo de tiempo: 24 semanas
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La respuesta plaquetaria global se define como una respuesta plaquetaria duradera o una respuesta plaquetaria transitoria.
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24 semanas
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La proporción de sujetos con un recuento plaquetario semanal ≥ 30 × 10^9/L y al menos el doble del recuento plaquetario basal sin sangrado durante el período doble ciego de 24 semanas.
Periodo de tiempo: 24 semanas
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La proporción de sujetos con un recuento semanal de plaquetas ≥ 30 × 10^9/L y al menos el doble del recuento plaquetario basal sin sangrado durante el período de doble ciego de 24 semanas.
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24 semanas
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Número de Semanas con Respuesta Plaquetaria
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Número de semanas con recuentos de plaquetas ≥ 50 x 10^9/L.
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24 semanas
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Porcentaje de participantes que recibieron medicación de rescate durante el período de tratamiento.
Periodo de tiempo: 24 semanas
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La medicación de rescate es cualquier medicamento destinado a aumentar el recuento de plaquetas o prevenir el sangrado.
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24 semanas
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 38
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Hasta la semana 38
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Número de participantes con anticuerpos antifármaco (ADA), anticuerpos anti-TPO endógenos y anticuerpos neutralizantes (Nab);
Periodo de tiempo: Hasta la semana 38
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Hasta la semana 38
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
20 de abril de 2026
Finalización primaria (Estimado)
10 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
10 de marzo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de marzo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
6 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Citopenia
- Procesos Patológicos
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hemorragia
- Manifestaciones de la piel
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
Otros números de identificación del estudio
- QL0911-303
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .