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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di QL0911 per il Trattamento della Porpora Trombocitopenica Immune (ITP) in Pazienti Pediatrici

2 marzo 2026 aggiornato da: Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.

Uno Studio di Fase III, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo di QL0911 in Pazienti Pediatrici con Porpora Trombocitopenica Immune Primaria.

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di QL0911 nel trattamento della trombocitopenia in pazienti pediatrici con PTI cronica precedentemente trattata.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età ≥ 1 anno e < 18 anni.
  2. Diagnosi di ITP primaria da almeno 12 mesi;
  3. Aver ricevuto almeno un trattamento di prima linea per ITP senza risposta o con recidiva dopo il trattamento;
  4. Avere una conta piastrinica <30×10^9/L entro 48 ore prima della prima dose;
  5. Stato di performance ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) pari a 0, 1 o 2;
  6. I pazienti in età fertile devono acconsentire all'uso di una contraccezione efficace durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio.

Criteri di esclusione:

  1. Storia di anomalie delle cellule staminali del midollo osseo o sindrome mielodisplastica diverse dalle alterazioni specifiche per ITP.
  2. Essersi sottoposti a splenectomia entro 12 settimane prima della prima dose;
  3. Aver ricevuto trattamenti per ITP (incluso il trattamento di salvataggio) entro 2 settimane prima della prima dose;
  4. Aver ricevuto romiplostim (Nplate®) o eltrombopag (Revolade®), rhTPO o altri agenti che stimolano i recettori TPO (noti anche come c-Mpl) entro 4 settimane prima della prima dose;
  5. Aver ricevuto terapie a base di anticorpi entro 14 settimane prima della prima dose.
  6. Pazienti con malattia maligna concomitante o pregressa.
  7. Creatinina sierica o bilirubina totale >1,5*ULN, alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) >3*ULN.
  8. Aver ricevuto terapie a base di anticorpi entro 14 settimane prima della prima dose.
  9. Avere tempo di protrombina (PT) o rapporto internazionale normalizzato del tempo di protrombina (PT-INR) o tempo di tromboplastina parziale attivata (APTT) superiore del 20% all'intervallo di riferimento dei valori normali.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: QL0911
I partecipanti hanno ricevuto una somministrazione sottocutanea settimanale di QL0911 a una dose iniziale di 1 µg/kg; gli aumenti di dose settimanali sono proseguiti con incrementi di 1 µg/kg/settimana fino a una dose massima di 10 µg/kg nel tentativo di raggiungere un conteggio piastrinico target di ≥ 50 x 10^9/L.
Droga: QL0911
La dose iniziale di QL0911 è di 1 µg/kg somministrata settimanalmente per iniezione sottocutanea. I partecipanti torneranno in clinica settimanalmente per fornire le conte piastriniche e sottoporsi a titolazioni della dose sotto la supervisione del medico curante. Gli aumenti settimanali della dose continueranno in incrementi di 1 µg/kg fino a una dose massima di 10 µg/kg nel tentativo di raggiungere una conta piastrinica target di ≥ 50 x 10^9/L. Sarà consentita la regolazione della dose durante il periodo di trattamento per mantenere una conta piastrinica tra ≥ 50 x 10^9/L e ≤ 200 x 10^9/L.
Comparatore placebo: placebo
I partecipanti hanno ricevuto settimanalmente placebo sottocutaneo.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente somministrato mediante iniezione sottocutanea.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con una risposta piastrinica duratura
Lasso di tempo: Dalla settimana 18 alla settimana 25
Un partecipante con risposta piastrinica durevole è stato definito come colui che ha raggiunto almeno 6 conteggi piastrinici settimanali ≥ 50 x 10^9/L dalla settimana 18 alla settimana 25. Se il conteggio piastrinico di un partecipante non era disponibile (mancante) in una determinata settimana, quella settimana è stata imputata come non-risposta per quel partecipante. I conteggi piastrinici non sono stati considerati come una risposta positiva per 4 settimane dopo la somministrazione del farmaco di salvataggio.
Dalla settimana 18 alla settimana 25

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con una risposta piastrinica complessiva
Lasso di tempo: 24 settimane
La risposta piastrinica complessiva è definita come una risposta piastrinica duratura o una risposta piastrinica transitoria.
24 settimane
La proporzione di soggetti con conta piastrinica settimanale ≥ 30 × 10^9/L e almeno il doppio della conta piastrinica basale senza sanguinamento durante il periodo in doppio cieco di 24 settimane.
Lasso di tempo: 24 settimane
La percentuale di soggetti con una conta piastrinica settimanale ≥ 30 × 10^9/L e almeno il doppio della conta piastrinica basale senza sanguinamento durante il periodo in doppio cieco di 24 settimane.
24 settimane
Numero di Settimane con Risposta Piastrinica
Lasso di tempo: 24 settimane
Numero di settimane con conta piastrinica ≥ 50 x 10^9/L.
24 settimane
Percentuale di partecipanti che hanno ricevuto farmaci di soccorso durante il periodo di trattamento.
Lasso di tempo: 24 settimane
Il farmaco di salvataggio è qualsiasi farmaco destinato ad aumentare la conta piastrinica o prevenire il sanguinamento.
24 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 38
Fino alla Settimana 38
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADA), anticorpi anti-TPO endogeni e anticorpi neutralizzanti (NAb);
Lasso di tempo: Fino alla settimana 38
Fino alla settimana 38

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

20 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

10 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

10 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

6 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • QL0911-303

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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