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Clinical Trials on Deficiencia de carnitina palmitoiltransferasa II in Belgium

Total 3 resultados

Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... y otros colaboradores

Reclutamiento

Baby Detect: Detección genómica de recién nacidos

Hiperplasia suprarrenal congénita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Fibrosis quística | Deficiencia de alfa 1-antitripsina | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de Wilson | Neutropenia Congénita Severa | Deficiencia... y otras condiciones

Bélgica
Genzyme, a Sanofi Company

Terminado

Evaluación de seguridad y eficacia de dosis repetidas de neoGAA en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío.

Enfermedad de Pompe | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD II) | Deficiencia de maltasa ácida

Estados Unidos, Bélgica, Dinamarca, Francia, Alemania, Países Bajos, Reino Unido
Genzyme, a Sanofi Company

Reclutamiento

Sub-Registro de Embarazo de Pompe

Enfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD-II) | Glucogénesis 2 Deficiencia de maltasa ácida

Croacia, Estados Unidos, Italia, Bélgica, Chequia

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