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Ensayos clínicos patrocinados por The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre (TREAT-NMD)

Total 2 resultados

PTC Therapeutics
Cooperative International Neuromuscular Research Group; The John Walton Muscular...

Activo, no reclutando

Registro de Translarna (Ataluren) en la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nmDMD)

Distrofia Muscular, Duchenne

Alemania, Francia, Reino Unido, Brasil, Italia, Austria, Suecia, Chequia, Grecia, Hungría, Israel, Letonia, Noruega, Portugal, Rumania, Eslovenia
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradores

Inscripción por invitación

Early Check: Detección ampliada en recién nacidos

Hiperoxaluria primaria tipo 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerancia hereditaria a la fructosa | Fibrosis quística | Deficiencia de factor VII | Fenilcetonurias | Anemia drepanocítica | Síndrome de Dravet | Distrofia muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome X frágil | Enfermedad... y otras condiciones

Estados Unidos

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