Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Registro de Translarna (Ataluren) en la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nmDMD)

20 de febrero de 2026 actualizado por: PTC Therapeutics

Estudio observacional a largo plazo sobre la seguridad y eficacia de Translarna en la atención habitual

Este estudio se está realizando como un estudio de seguridad posterior a la aprobación (PASS), por parte del Comité de Evaluación de Riesgos de Farmacovigilancia (PRAC) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), para recopilar datos sobre la seguridad, la eficacia y los patrones de prescripción de Translarna (ataluren) en práctica clínica habitual.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

Este es un estudio observacional multicéntrico de participantes que recibieron Translarna basado en la inclusión de sus datos en un registro. Este estudio está destinado a inscribir a 360 participantes en ~50 centros de atención en Europa y otras regiones durante un período de ~ 2 años. La población del estudio incluirá participantes que estén recibiendo el tratamiento de atención habitual con el suministro comercial de Translarna (o que reciban atención dentro de un programa de acceso temprano para participantes designado) y que den su consentimiento. Los participantes serán seguidos durante al menos 5 años a partir de la fecha de inscripción. Los datos de seguridad y eficacia se recopilarán junto con las visitas de rutina realizadas según la atención habitual. Si bien no existen procedimientos obligatorios por protocolo, se espera que los médicos y otros cuidadores sigan las pautas de tratamiento y los estándares de atención publicados.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

316

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bayreuth, Alemania, 95445
        • Klinikum Bayreuth GmbH
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin
      • Erlangen, Alemania, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Essen, Alemania, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen (AoR)
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60316
        • SPZ Frankfurt Mitte
      • Freiburg im Breisgau, Alemania, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
      • Fürth, Alemania, 90762
        • MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH
      • Giessen, Alemania, 35385
        • Universitätskinderklinik Gießen
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin
      • Kassel, Alemania, 34125
        • Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie
  • Austria
      • Linz, Austria, 4010
        • Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz
      • Vienna, Austria, 1100
        • Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 62500
        • The University Hospital Brno
      • Praha 5 - Motol, Chequia, 15006
        • Motol University Hospital
  • Eslovenia
      • Ljubljana, Eslovenia, 1000
        • University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant
      • Brest, Francia, 29200
        • CHRU de Brest Hôpital Morvan
      • Bron, Francia, 69677
        • Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63003
        • CHU de Clermont-Ferrand, hôpital Estaing
      • Fort de France Cedex, Francia, 97261
        • CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille
      • Marseille, Francia, 13385
        • CHU de Marseille Hôpital de la Timone
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Paris, Francia, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Reims, Francia, 51092
        • CHU de Reims American Memorial Hospital
      • Saint-Etienne, Francia, 42055
        • CHU de Saint-Etienne Hôpital Bellevue
      • Saint-Pierre, Francia, 97448
        • CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse Hôpital Pierre Paul Riquet
      • Tours, Francia, 37044
        • CHRU de Tours Hôpital Bretonneau
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54400
        • CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Children's Hospital "Aghia Sophia"
      • Thessaloniki, Grecia, 54621
        • Ahepa University Hospital
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 01094
        • Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)
      • Budapest, Hungría
        • Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah Mount Scopus Medical Center
      • Petah Tikva, Israel, 49202
        • Schneider Medical Center Tel Aviv University
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40133
        • IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italia, 98125
        • AOU Policlinico "G. Martino"
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italia, 20162
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
      • Milan, Italia, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Napoli, Italia, 80131
        • II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)
      • Napoli, Italia, 80138
        • Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico
      • Padua, Italia, 35128
        • AO Padova Clinica Neurologica
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Rome, Italia, 00146
        • Bambino Gesu Children's Hospital
      • Torino, Italia, 10126
        • Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Letonia
      • Riga, Letonia
        • Bērnu klīniskā universitātes slimnīca
  • Noruega
      • Trondheim, Noruega, NO-7006
        • St. Olavs hospital University children's clinical hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Centro Hospitalar e Universitário de coimbra EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8BJ
        • Bristol Children's Hospital
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital Children Services
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Reino Unido, NE1 3BZ
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
      • Preston, Reino Unido, PR2 9HT
        • NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania, 22113
        • Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica
      • Bucharest, Rumania
        • Regina Maria Policlinica Opera Center
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia, 41685
        • Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper
      • Stockholm, Suecia, 17176
        • Karolinska Institutet

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

La población objetivo del estudio incluirá participantes para quienes ya se ha tomado la decisión de recetar Translarna (fuera de un ensayo clínico), incluidos los participantes en programas de acceso anticipado para participantes designados. Los participantes dentro de la práctica de cada prescriptor que están o estarán recibiendo tratamiento con Translarna, y que cumplan con los criterios de elegibilidad y brinden su consentimiento informado (ya sea por parte del participante o mediante la autorización de un tutor legal), serán invitados a inscribirse en el estudio y serán seguido de acuerdo al protocolo.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Recibir o recibirá tratamiento de atención habitual con suministro comercial de Translarna (o recibir atención dentro de un programa de acceso anticipado para participantes designados)
  • Estar dispuesto a proporcionar un consentimiento informado por escrito para permitir los procedimientos de recopilación de datos del estudio (ya sea por parte del participante o mediante la autorización de un tutor legal)

Criterio de exclusión:

  • Participantes que reciben ataluren o placebo en un ensayo clínico aleatorizado ciego, o ataluren en cualquier otro ensayo clínico de ataluren o programa de acceso temprano de cohorte que impide la participación en este estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Translarna
Los participantes con DMDms que reciban Translarna serán seguidos durante al menos 5 años a partir de la fecha de inscripción, o hasta que el participante retire su consentimiento o muera, lo que ocurra primero.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cumplimiento del prescriptor y del participante con la información de prescripción de acuerdo con el etiquetado aprobado
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Medidas de gestión de la salud de los participantes
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Colaboradores

Cooperative International Neuromuscular Research Group
The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre (TREAT-NMD)

Investigadores

  • Director de estudio: Shelley Johnson, PTC Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de abril de 2015

Finalización primaria (Actual)

31 de marzo de 2025

Finalización del estudio (Actual)

31 de marzo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de enero de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de febrero de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

24 de febrero de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de febrero de 2026

Última verificación

1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTC124-GD-025o-DMD

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir