Soluterapiaa edeltävä havaintotutkimus varhaisessa Huntingtonin taudissa (PRE-CELL)
perjantai 28. lokakuuta 2016 päivittänyt: University of California, Davis
Tämä havainnointitutkimus määrittää kliinisen lähtötilanteen ja mittaa ajan kuluessa muutoksia liikkeessä, ajattelussa, käyttäytymisessä, aivojen kuvantamisessa, veren ja selkäydinnesteen merkkiaineissa koehenkilöillä, joilla on varhaisen vaiheen Huntingtonin tauti. Tähän tutkimukseen osallistuvat osallistujat voivat olla oikeutettuja osallistumaan tulevaan suunniteltuun tutkimukseen Huntingtonin taudin (HD) kantasoluterapiasta.
Henkilökohtaisia opintokäyntejä tehdään seulonnan yhteydessä, lähtötilanteessa ja sen jälkeen 6 kuukauden välein vähintään 12 kuukauden ajan välipuheluiden arvioinnin kera.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
PRE-CELL-tutkimuksessa tutkijat ehdottavat, että kohortti varhaisen vaiheen HD-potilaita rekisteröidään prospektiiviseen havainnointitutkimukseen, jonka tarkoituksena on karakterisoida kliiniset, neuro-kuvantamis-, laboratorio- ja biomarkkerikorrelaatiot taudin etenemisestä 12–18 kuukauden ajalta.
Koehenkilöt, jotka osallistuvat tähän tutkimukseen vähintään 12 kuukauden ajan, ovat ehdokkaita tulevaan suunniteltuun vaiheen 1 tutkimukseen, jossa käsitellään mesenkymaalisten kantasolujen (MSC) / aivoperäisen neurotrofisen tekijän (BDNF) intrastriataalista toimittamista.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
29
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- UC Davis Medical Center, Clinical Research Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkittavat rekrytoidaan ensisijaisesti Huntingtonin taudin klinikalta Kalifornian yliopiston Davisin (UC Davis) neurologian osastolta.
Aiomme myös värvätä osallistujia Pohjois-Kalifornian alueellisista tukiryhmistä, kirjeistä neurologeille ja psykiatreille, jotka hoitavat HD-potilaita, kliinisistä tutkimuksistamme.
sekä alueellisissa ja valtakunnallisissa HD-kokousesityksessä sekä tulostettuina ja videonauhoitteina verkkosivuillamme.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet tai naiset, englanninkieliset, pystyvät antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan opiskelumenettelyjä.
- HD-diagnoosi vahvistettiin geneettisellä testillä, joka osoittaa CAG-trinukleotiditoiston pituuden (CAGn) yli 37
- Varhaisen vaiheen HD, jossa TFC (Total Functional Capacity) -pisteet ovat 9–13
- Osoitettavat motoriset oireet Unified Huntingtonin taudin luokitusasteikon (UHDRS) diagnostisella luottamustasolla 4
- Hänellä tulee olla omaishoitaja tai informaattori, joka pystyy antamaan palautetta osallistujasta ja joka on valmis raportoimaan havaintoja aiheesta vakiolomakkeilla.
- Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden on hyväksyttävä riittävät ehkäisytoimenpiteet, mukaan lukien kohdunsisäinen laite, hormonihoito, hormonirenkaat tai estemenetelmät, mukaan lukien vaahdot/geelit JA kondomit.
Poissulkemiskriteerit:
- Hyvin varhainen sairaus ilman havaittavia motorisia oireita (diagnostinen luottamustaso < 4)
- Merkittävä kognitiivinen heikentyminen tai dementia Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -pistemäärän mukaan < 12.
- Keskivaikea tai pitkälle edennyt sairaus, jossa TFC < 9
- Samanaikainen aktiivinen epästabiili psykiatrinen sairaus, mukaan lukien aiemmat itsemurhayritykset viimeisen vuoden aikana, vakavat persoonallisuus- tai psykiatriset häiriöt.
- Anamneesissa samanaikainen vakava sairaus, kuten HIV tai nykyinen antiretroviraalinen hoito, syöpä, vakava sydän-, keuhko-, immunologinen tai muu elinten sairaus.
- Aiempi koagulopatia, verenvuotohäiriö tai verenohennusaineiden samanaikainen käyttö.
- Aivojen kasvain, vakava traumaattinen aivovamma, johon liittyy kooma, tai aivojen leikkaushistoria.
- Mikä tahansa rinnakkaissairaus, joka aiheuttaa tutkijan näkemyksen mukaan potilaalle ei-hyväksyttävän terveysriskin
- Kliinisesti merkittävät laboratoriotestien poikkeavuudet, mukaan lukien koko verenkuva, kemiallinen paneeli, maksan toimintakokeet, protrombiiniaika/kansainvälinen normalisoitu suhde (PT/INR), lipidipaneeli, EKG tai rintakehän röntgenkuva tutkijan arvioiden mukaan.
- Aktiivinen huumeiden tai alkoholin käyttö tai riippuvuus, joka tutkijan mielestä häiritsisi turvallisuutta tai tutkimusvaatimusten noudattamista.
- Aivojen MRI-skannauksen vasta-aiheet tai dokumentaatio, mukaan lukien sydämentahdistin, neurostimulaattori, aneurysmaklipsit, tekosydänläppäimet, sisäkorvaistutteet, metallifragmentit silmissä, kiertoradalla tai iholla tai mikä tahansa muu tunnettu magneettikuvauksen vasta-aihe.
- Muut kuin HD:lle tyypilliset merkittävät MRI-aivotutkimuksen löydökset.
- Kaikki leikkauksen tai yleisanestesian käytön vasta-aiheet, mukaan lukien allergia.
- Minkä tahansa tutkimusaineen käyttöhistoria 60 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
- Nykyinen tai aikaisempi geeniterapia tai kantasoluhoito.
- Aikaisempi tai nykyinen sytokiinihoito
- Aiempi herkkyys gansikloviirille.
- Raskaana olevat ja/tai imettävät naiset
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Valkoisen aineen tilavuuden muutosnopeus lähtötilanteesta magneettikuvauksen (MRI) aivoskannauksessa.
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 tai 18 kuukautta
|
Perustaso ja 12 tai 18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutosnopeus lähtötasosta UHDRS-moottorin kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 tai 18 kuukautta
|
Perustaso ja 12 tai 18 kuukautta
|
|
Kokonaistoiminnallisen kapasiteetin pistemäärän muutosnopeus perustasosta
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 tai 18 kuukautta
|
Perustaso ja 12 tai 18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Vicki Wheelock, MD, University of California, Davis
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Tempkin T, DeCarli C, Scher L, Farias S, Duffy A., Fink K, Annett G, Brunberg J, Yarborough M, Hersch S, Stout J, Alyward E, Martin A, Kjer L, Swadell D, Nolta J, Wheelock V. PRE-CELL: A Pre-Cellular Observational Study in Early Huntington's Disease. Eight Annual Huntington's disease Clinical Research Symposium, Minneapolis MN, November 2014; Neurotherapeutics 2015;12(1): 263-284
- Wheelock V, Tempkin T, Duffy A, Martin A, Mooney L, Scher L, Farias S, Swadell D, DeCarli C, Brunberg J, Li C-S, Yarborough M, Dayananthan A, Stout J, Hersch S, Aylward E, Fink KD, Annett G and Nolta J. "PRE-CELL: Preparing for a future planned Phase 1 trial of genetically-modified stem cells over-expressing BDNF in patients with Huntington's disease." Ninth Annual Huntington's Disease Clinical Research Symposium (October 2015), Tampa FL
- Moscovitch-Lopatin M, DiFiglia M, Kegel-Gleason K, Ritch JJ, Rosenthal SJ, Sapp E, Wheelock V, Duffy A, Chopra V, Rosas HD, Hersch SM. "A Novel Translational Bioassay for Conformers of Mutant Huntingtin." Ninth Annual Huntington's Disease Clinical Research Symposium (October 2015), Tampa FL
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. elokuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 26. elokuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. syyskuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 10. syyskuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. lokakuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Dementia
- Kognitiohäiriöt
- Chorea
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 455690
- DR2A-05415 (Muu apuraha/rahoitusnumero: CIRM)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .