Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een observatieonderzoek voor preceltherapie bij de ziekte van Huntington in een vroeg stadium (PRE-CELL)

28 oktober 2016 bijgewerkt door: University of California, Davis

Deze observationele studie zal een klinische baseline vaststellen en veranderingen meten in de loop van de tijd in beweging, denken, gedrag, beeldvorming van de hersenen, bloed- en ruggenmergvloeistofmarkers bij proefpersonen met de ziekte van Huntington in een vroeg stadium. Deelnemers die deelnemen aan deze studie komen mogelijk in aanmerking om deel te nemen aan een toekomstige geplande studie naar stamceltherapie voor de ziekte van Huntington (HD).

Persoonlijke studiebezoeken vinden plaats bij de screening, baseline en daarna elke 6 maanden gedurende minimaal 12 maanden, met tussentijdse telefonische beoordelingen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

In PRE-CELL stellen de onderzoekers voor om een ​​cohort van ZvH-patiënten in een vroeg stadium op te nemen in een prospectieve observationele studie die is ontworpen om klinische, neuro-imaging, laboratorium- en biomarker-correlaten van ziekteprogressie gedurende 12-18 maanden te karakteriseren. Proefpersonen die minimaal 12 maanden aan deze studie hebben deelgenomen, komen in aanmerking voor inschrijving in de toekomstige geplande Fase 1-studie van intrastriatale toediening van mesenchymale stamcellen (MSC)/Brain-derived neurotrophic factor (BDNF).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

29

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center, Clinical Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen zullen voornamelijk worden gerekruteerd uit de kliniek voor de ziekte van Huntington in de afdeling neurologie van de University of California, Davis (UC Davis). We zijn ook van plan deelnemers te werven uit regionale steungroepen in Noord-Californië, van brieven aan neurologen en psychiaters die patiënten met de ZvH behandelen, van het vermelden van ons onderzoek op clinical trials.gov, en bij presentaties van regionale en landelijke HD-bijeenkomsten, en via print- en video-opnamen op onze website.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen of vrouwen van 18 jaar en ouder, Engels sprekend, in staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan onderzoeksprocedures.
  • ZvH-diagnose bevestigd met genetische tests die CAG-trinucleotide-herhalingslengte (CAGn) van meer dan 37 aantonen
  • HD in een vroeg stadium met een Total Functional Capacity (TFC)-score van 9-13
  • Aantoonbare motorische signalen met een Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) diagnostisch betrouwbaarheidsniveau van 4
  • Moet een verzorger of informant hebben die feedback over de deelnemer kan geven en bereid is om observaties over het onderwerp op gestandaardiseerde formulieren te rapporteren.
  • Onderwerpen die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met adequate anticonceptiemaatregelen, waaronder spiraaltjes, hormoontherapie, hormoonringen of barrièremethoden, waaronder schuim / gels EN condooms.

Uitsluitingscriteria:

  • Zeer vroege ziekte zonder aantoonbare motorische symptomen (diagnostisch betrouwbaarheidsniveau < 4)
  • Aanzienlijke cognitieve stoornissen of dementie zoals gedefinieerd door de Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-score < 12.
  • Matige of gevorderde ziekte met TFC < 9
  • Gelijktijdige actieve instabiele psychiatrische aandoening, waaronder een voorgeschiedenis van zelfmoordpogingen in het afgelopen jaar, ernstige persoonlijkheids- of psychiatrische stoornissen.
  • Geschiedenis van gelijktijdige ernstige medische ziekte zoals HIV of huidige antiretrovirale behandeling, kanker, ernstige hart-, long-, immunologische of andere orgaanziekte.
  • Geschiedenis van coagulopathie, bloedingsstoornis of gelijktijdig gebruik van bloedverdunners.
  • Geschiedenis van hersentumor, ernstig traumatisch hersenletsel met coma of geschiedenis van hersenchirurgie.
  • Elke comorbide aandoening die volgens de onderzoeker een onaanvaardbaar gezondheidsrisico voor de patiënt vormt
  • Klinisch significante laboratoriumtestafwijkingen, waaronder volledig bloedbeeld, chemiepanel, leverfunctietesten, protrombinetijd/internationale genormaliseerde ratio (PT/INR), lipidenpanel, elektrocardiogram (EKG) of thoraxfoto, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Actief drugs- of alcoholgebruik of afhankelijkheid dat, naar de mening van de locatieonderzoeker, de veiligheid of het naleven van de studievereisten zou verstoren.
  • Geschiedenis of documentatie van contra-indicatie voor MRI-hersenscan, inclusief de aanwezigheid van een pacemaker, neurostimulator, aneurysmaclips, kunstmatige hartkleppen, cochleaire implantaten, metaalfragmenten in de ogen, oogkassen of huid of enige andere bekende contra-indicatie voor MRI.
  • Alle significante MRI-hersenscanbevindingen anders dan die kenmerkend zijn voor de ZvH.
  • Eventuele contra-indicaties voor een operatie of voor het gebruik van algemene anesthesie, inclusief allergie.
  • Gebruiksgeschiedenis van een onderzoeksagent binnen 60 dagen voorafgaand aan inschrijving
  • Geschiedenis van huidige of eerdere gentherapie of stamceltherapie.
  • Geschiedenis van eerdere of huidige behandeling met cytokines
  • Geschiedenis van gevoeligheid voor ganciclovir.
  • Zwangere en/of zogende vrouwen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veranderingssnelheid ten opzichte van de uitgangswaarde in het volume witte stof op de hersenscan met magnetische resonantiebeeldvorming (MRI).
Tijdsspanne: Baseline en 12 of 18 maanden
Baseline en 12 of 18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veranderingssnelheid vanaf baseline op de UHDRS totale motorische score
Tijdsspanne: Baseline en 12 of 18 maanden
Baseline en 12 of 18 maanden
Veranderingssnelheid vanaf baseline op de Total Functional Capacity-score
Tijdsspanne: Baseline en 12 of 18 maanden
Baseline en 12 of 18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, Davis

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Vicki Wheelock, MD, University of California, Davis

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

  • Tempkin T, DeCarli C, Scher L, Farias S, Duffy A., Fink K, Annett G, Brunberg J, Yarborough M, Hersch S, Stout J, Alyward E, Martin A, Kjer L, Swadell D, Nolta J, Wheelock V. PRE-CELL: A Pre-Cellular Observational Study in Early Huntington's Disease. Eight Annual Huntington's disease Clinical Research Symposium, Minneapolis MN, November 2014; Neurotherapeutics 2015;12(1): 263-284
  • Wheelock V, Tempkin T, Duffy A, Martin A, Mooney L, Scher L, Farias S, Swadell D, DeCarli C, Brunberg J, Li C-S, Yarborough M, Dayananthan A, Stout J, Hersch S, Aylward E, Fink KD, Annett G and Nolta J. "PRE-CELL: Preparing for a future planned Phase 1 trial of genetically-modified stem cells over-expressing BDNF in patients with Huntington's disease." Ninth Annual Huntington's Disease Clinical Research Symposium (October 2015), Tampa FL
  • Moscovitch-Lopatin M, DiFiglia M, Kegel-Gleason K, Ritch JJ, Rosenthal SJ, Sapp E, Wheelock V, Duffy A, Chopra V, Rosas HD, Hersch SM. "A Novel Translational Bioassay for Conformers of Mutant Huntingtin." Ninth Annual Huntington's Disease Clinical Research Symposium (October 2015), Tampa FL

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 augustus 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 september 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

10 september 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

1 november 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 oktober 2016

Laatst geverifieerd

1 oktober 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 455690
  • DR2A-05415 (Ander subsidie-/financieringsnummer: CIRM)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Huntington

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hong Kong

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren