Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PRN1008-tutkimus Pemphigus-potilailla

perjantai 21. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus suun kautta otettavan BTK-estäjän rilzabrutinibin (PRN1008) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kohtalaisessa tai vaikeassa pemfigusissa

Tämä oli vaiheen 3 satunnaistettu, rinnakkaisten ryhmien, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus (sokkohoito [BT]-jakso), jota seurasi avoin jatkojakso [OLE], jonka tarkoituksena oli arvioida suun kautta otettavan PRN1008:n tehoa ja turvallisuutta kohtalaisessa hoidossa. vaikeaan pemfigukseen. Avoimen jatkoajan päätyttyä kelpoiset osallistujat voivat jatkaa 48 viikon pitkällä jatkojaksolla (LTE).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yhteensä 131 mies- tai naispuolista osallistujaa, joilla oli äskettäin diagnosoitu tai uusiutuva kohtalainen tai vaikea pemfigus (pemphigus vulgaris [PV] tai pemphigus foliaceus [PF]), otettiin tutkimukseen maailmanlaajuisesti.

Kokeilu kestäisi 68 viikkoa (noin 17 kuukautta) jokaiselle osallistujalle. Osallistujien, jotka voivat ilmoittautua LTE:hen, kokeilu voi kestää jopa 116 viikkoa.

Osallistujat satunnaistettiin 1. päivänä suhteessa 1:1 saamaan PRN1008:aa tai lumelääkettä kahdesti päivässä uusiutuvan/äskettäin diagnosoidun sairauden historian perusteella (äskettäin diagnosoitu määritelty 6 kuukauden sisällä seulonnasta).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

131

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, B1663GJR
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Buenos Aires, Argentiina, C1199ABD
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • San Nicolás, Argentiina, B2900DPA
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3050
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Sydney, Australia, 2217
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australia, 6160
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Brasilia
      • Campinas, Brasilia, 87131-001
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Campo Grande, Brasilia, 79080-190
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Ribeirão Preto, Brasilia, 14051-140
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Sofia, Bulgaria, 01431
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08003
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Barcelona, Espanja, 08916
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Córdoba, Espanja, 14004
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Madrid, Espanja, 28007
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Pamplona, Espanja, 31008
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Israel
      • Be'er Sheva, Israel, 8457108
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Ramat Gan, Israel, 5262100
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Catania, Italia, 95123
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Florence, Italia, 50121
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Milan, Italia, 20122
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Padova, Italia, 35128
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Parma, Italia, 43100
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Rome, Italia, 00167
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Torino, Italia, 43100
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3M 3Z4
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 16121
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Ioánnina, Kreikka, 54643
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Larisa, Kreikka, 41110
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Thessaloníki, Kreikka, 54643
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Thessaloníki, Kreikka, 56403
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Kroatia
      • Osijek, Kroatia, 31000
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Puola
      • Gdańsk, Puola, 80-214
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Kraków, Puola, 31-066
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Lublin, Puola, 20-081
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Warsaw, Puola, 02-005
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Wroclaw, Puola, 51-124
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Wrocław, Puola, 50-367
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Ranska
      • Bobigny, Ranska, 93009
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Bordeaux, Ranska, 33000
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Lille, Ranska, 59037
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Pierre-Bénite, Ranska, 69495
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Rouen, Ranska, 76031
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Düsseldorf, Saksa, 40225
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Erlangen, Saksa, 91054
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Kiel, Saksa, 24105
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Lübeck, Saksa, 23538
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Münster, Saksa, 48151
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Taiwan
      • Dalin, Taiwan, 62247
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Kaohsiung, Taiwan, 83301
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Turkki
      • Fatih, Turkki, 34093
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Istanbul, Turkki, 34662
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Istanbul, Turkki, 34722
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Konyaaltı, Turkki, 07070
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Merkez, Turkki, 61080
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Ukraina
      • Dnipro, Ukraina, 49000
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Dnipro, Ukraina, 49074
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Kyiv, Ukraina, 04209
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Lviv, Ukraina, 79013
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69063
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33433
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Coral Gables, Florida, Yhdysvallat, 33134
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48103
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10028
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78705
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Utah
      • Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 76 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset osallistujat, 18–80-vuotiaat, joilla on kohtalainen tai vaikea, äskettäin diagnosoitu tai uusiutuva PV tai PF, joiden kliininen esitys ja histopatologia on PV:n tai PF:n mukainen.
  • Positiivinen kiertävä anti-desmogleiini 1 (anti-dsg1) tai 3 autovasta-ainetiitteri.
  • Seulonnassa pemfigus-taudin alueindeksin pistemäärä on vähintään 9 pistettä uusiutuneille osallistujille tai vähintään 15 pistettä äskettäin diagnosoiduille osallistujille.
  • Riittävä hematologinen, maksan ja munuaisten toiminta.
  • Tehokas ehkäisykeino.

Poissulkemiskriteerit:

  • Epäilty paraneoplastinen pemfigus ja muut pemfigusmuodot, jotka eivät olleet PV tai PF.
  • Aikaisempi Bruton-tyrosiinikinaasi-inhibiittorin käyttö.
  • Raskaana oleville tai imettäville naisille.
  • Elektrokardiogrammissa kliinisesti merkittävät poikkeavuudet.
  • Minkä tahansa tyyppinen pahanlaatuinen kasvain historiassa 5 vuoden aikana ennen päivää 1, lukuun ottamatta kirurgisesti leikattuja ei-melanooma-ihosyöpää tai in situ kohdunkaulan syöpää.
  • Immunologisen vasteen modifioijien käyttö samanaikaisena lääkityksenä ja poistumisjakson kanssa.
  • Protonipumpun estäjien, kuten omepratsolin ja esomepratsolin, käyttö 3 päivän sisällä ensimmäisestä päivästä.
  • Tunnettujen vahvojen tai kohtalaisten sytokromi P450 3A:n (CYP3A) indusoijien tai estäjien samanaikainen käyttö 3 päivän tai viiden puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) päivästä 1
  • CYP3A-herkkien substraattilääkkeiden käyttö.
  • Oli saanut mitään tutkimuslääkettä 30 päivän aikana ennen päivää 1.
  • Huumeiden väärinkäytön historia viimeisen 12 kuukauden aikana.
  • Alkoholismi tai liiallinen alkoholinkäyttö.
  • Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä sairaus, tila tai sairaushistoria, joka tutkijan mielestä häiritsisi osallistujien turvallisuutta, tutkimusten arviointeja ja/tai tutkimusmenetelmiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Placebo Sitten Rilzabrutinibi
BT-jaksolla osallistujat saivat lumelääkettä suun kautta kahdesti päivässä (BID) 37 viikkoon asti yhdessä sponsorin toimittamien kortikosteroidien (CS) kanssa. Vähintään kahden viikon taudin aktiivisuuden hallinnan jälkeen (CDA; uusia vaurioita ja vakiintuneita leesiot eivät alkaneet parantua) tutkijat voivat laskea CS-annosta vähintään 5 milligrammaan (mg) prednisonia/prednisolonia protokollakohtaisten kliinisten kriteerien perusteella. päivässä viikosta 29 viikkoon 37. BT-jakson päätyttyä osallistujat saivat rilzabrutinibia 400 mg kahdesti vuorokaudessa viikkoon 61 asti OLE-jaksolla ja ne, jotka olivat kelvollisia OLE-jakson päätyttyä, jatkoivat samaa hoitoa viikolle 109 asti LTE-jaksolla. protokollan määrittämiin kriteereihin.
Lääke: Rilzabrutinibi
Lääkemuoto: Tabletti Antoreitti: Suun kautta
Lääke: Plasebo
Lääkemuoto: Tabletti Antoreitti: Suun kautta
Kokeellinen: Rilzabrutinib Sitten Rilzabrutinibi
BT-jaksolla osallistujat saivat rilzabrutinibia 400 mg suun kautta kahdesti vuorokaudessa enintään 37 viikkoon yhdessä sponsorin tarjoaman CS-annoksen kanssa. Vähintään kahden viikon CDA:n jälkeen (ei uudet leesiot ja vakiintuneet leesiot alkavat parantua) tutkimussuunnitelman määrittelemien kliinisten kriteerien perusteella tutkijat voivat pienentää CS-annosta vähintään 5 mg:aan prednisonia/prednisolonia päivässä viikosta 29 viikolle 37. BT-jakson päätyttyä kelvolliset osallistujat saivat rilzabrutinibia 400 mg BID viikkoon 61 asti OLE-jaksolla, ja ne, jotka olivat kelvollisia OLE-jakson päätyttyä, jatkoivat samaa hoitoa viikkoon 109 asti LTE-jaksolla protokollassa määriteltyjen kriteerien mukaisesti.
Lääke: Rilzabrutinibi
Lääkemuoto: Tabletti Antoreitti: Suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat täydellisen remission (CR) kortikosteroidiannoksella, joka oli pienempi tai yhtä suuri kuin (
Aikaikkuna: Viikosta 29 viikkoon 37
Täydellinen remissio määriteltiin uusien ja vakiintuneiden leesioiden puuttumiseksi, ja sen oli tarkoitus tarkoittaa "ei taudin aktiivisuutta" 2 peräkkäisen viikon ajan, Pemphigus Disease Area Index (PDAI) -aktiivisuuspistemäärä = 0 ja CS-annos.
Viikosta 29 viikkoon 37
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat täydellisen remission kortikosteroidiannoksella
Aikaikkuna: Viikosta 29 viikkoon 37
Täydellinen remissio määriteltiin uusien ja vakiintuneiden leesioiden puuttumiseksi ja sen oli tarkoitus tarkoittaa "ei tautiaktiivisuutta" 2 peräkkäisen viikon ajan, PDAI-aktiivisuuspisteet = 0 ja CS-annos
Viikosta 29 viikkoon 37

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kumulatiivinen oraalinen kortikosteroidiannos lähtötilanteesta viikkoon 37: PV mITT -populaatio
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 37
Osallistujien BT-jakson aikana saama kumulatiivinen annos (milligrammoina) oraalista CS:tä (prednisoni tai prednisoloni) laskettiin lähtötilanteesta viikkoon 37, ja se raportoidaan tässä OM:ssa.
Lähtötilanne viikkoon 37
Kumulatiivinen oraalinen kortikosteroidiannos lähtötilanteesta viikkoon 37: mITT-populaatio
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 37
Osallistujien BT-jakson aikana saama kumulatiivinen annos (milligrammoina) oraalista CS:tä (prednisoni tai prednisoloni) laskettiin lähtötilanteesta viikkoon 37, ja se raportoidaan tässä OM:ssa.
Lähtötilanne viikkoon 37
Täydellisen remission kumulatiivinen kesto kortikosteroidiannoksella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 37
CR:n kumulatiivinen kesto (päivinä) ensimmäisen CS-annoksen jälkeen
Lähtötilanne viikkoon 37
Täydellisen remission kumulatiivinen kesto kortikosteroidiannoksella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 37
CR:n kumulatiivinen kesto (päivinä) ensimmäisen CS-annoksen jälkeen
Lähtötilanne viikkoon 37
Aika ensimmäiseen täydelliseen remissioon kortikosteroidiannoksella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 37
Aika ensimmäiseen CR:ään oli aika (päivinä) saavuttaa CR CS-annoksen aikana
Lähtötilanne viikkoon 37
Aika ensimmäiseen täydelliseen remissioon kortikosteroidiannoksella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 37
Aika ensimmäiseen CR:ään oli aika (päivinä) saavuttaa CR CS-annoksen aikana
Lähtötilanne viikkoon 37
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat täydellisen remission kortikosteroidiannoksella
Aikaikkuna: Viikosta 29 viikkoon 37
Täydellinen remissio määriteltiin uusien ja vakiintuneiden leesioiden puuttumiseksi ja sen oli tarkoitus tarkoittaa "ei tautiaktiivisuutta". Tässä OM:ssa niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat CR:n päivittäisen kortikosteroidiannoksen aikana
Viikosta 29 viikkoon 37
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat täydellisen remission kortikosteroidiannoksella
Aikaikkuna: Viikosta 29 viikkoon 37
Täydellinen remissio määriteltiin uusien ja vakiintuneiden leesioiden puuttumiseksi ja sen oli tarkoitus tarkoittaa "ei tautiaktiivisuutta". Tässä OM:ssa niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat CR:n päivittäisen kortikosteroidiannoksen aikana
Viikosta 29 viikkoon 37
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli Pemphigus-taudin alueindeksin (PDAI) pisteet
Aikaikkuna: Viikosta 29 viikkoon 37
PDAI on spesifinen iho- ja limakalvotautien aktiivisuuden arviointi, jonka tutkija suorittaa tarkasti määritellyissä anatomisissa paikoissa olevien leesioiden arvioinnin perusteella. Leesioiden lukumäärän ja koon mukaan painotettu pistemäärä pisteillä 0 (ei poissa) 10:een, joka on annettu iholle (12 kehon sijaintipaikkaa), päänahalle ja limakalvoille, jotka osoittavat sairauden aktiivisuutta (eroosiot/rakkulat tai uusi punoitus). Siten PDAI:n kokonaisaktiivisuuspisteet vaihtelivat välillä 0 - 250 pistettä, jotka edustavat sairauden aktiivisuutta (120 pistettä ihon aktiivisuudesta; 10 pistettä päänahan aktiivisuudesta; 120 pistettä limakalvon aktiivisuudesta). Korkeampi pistemäärä osoitti enemmän taudin aktiivisuutta. Tässä OM:ssa osallistujat, joilla on PDAI-pisteet
Viikosta 29 viikkoon 37
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli pemfigus-taudin alueindeksipisteet
Aikaikkuna: Viikosta 29 viikkoon 37
PDAI on spesifinen iho- ja limakalvotautien aktiivisuuden arviointi, jonka tutkija suorittaa tarkasti määritellyissä anatomisissa paikoissa olevien leesioiden arvioinnin perusteella. Leesioiden lukumäärän ja koon mukaan painotettu pistemäärä pisteillä 0 (ei poissa) 10:een, joka on annettu iholle (12 kehon sijaintipaikkaa), päänahalle ja limakalvoille, jotka osoittavat sairauden aktiivisuutta (eroosiot/rakkulat tai uusi punoitus). Siten PDAI:n kokonaisaktiivisuuspisteet vaihtelivat välillä 0 - 250 pistettä, jotka edustavat sairauden aktiivisuutta (120 pistettä ihon aktiivisuudesta; 10 pistettä päänahan aktiivisuudesta; 120 pistettä limakalvon aktiivisuudesta). Korkeampi pistemäärä osoitti enemmän taudin aktiivisuutta. Tässä OM:ssa osallistujat, joilla on PDAI-pisteet
Viikosta 29 viikkoon 37
Täydellisen remission kumulatiivinen kesto kortikosteroidiannoksella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 61 ja lähtötilanteeseen viikkoon 109
CR:n kumulatiivinen kesto (päivinä) kaikkien CS-annosten jälkeen
Lähtötilanne viikkoon 61 ja lähtötilanteeseen viikkoon 109
Täydellisen remission kumulatiivinen kesto kortikosteroidiannoksella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 61 ja lähtötilanteeseen viikkoon 109
CR:n kumulatiivinen kesto (päivinä) kaikkien CS-annosten jälkeen
Lähtötilanne viikkoon 61 ja lähtötilanteeseen viikkoon 109
Täydellisen remission kumulatiivinen kesto kortikosteroidiannoksella = 0 mg/vrk lähtötasosta viikkoihin 61 ja 109: PV mITT -populaatio
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 61 ja lähtötilanteeseen viikkoon 109
CR:n kumulatiivinen kesto (päivinä) kaikkien CS = 0 mg/vrk annosten jälkeen lähtötilanteesta viikkoon 61 ja lähtötilanteesta viikkoon 109 raportoitiin tässä OM:ssa. Täydellinen remissio määriteltiin uusien ja vakiintuneiden leesioiden puuttumiseksi "ei sairauden aktiivisuudesta".
Lähtötilanne viikkoon 61 ja lähtötilanteeseen viikkoon 109
Täydellisen remission kumulatiivinen kesto kortikosteroidiannoksella = 0 mg/vrk lähtötasosta viikkoihin 61 ja 109: mITT-populaatio
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 61 ja lähtötilanteeseen viikkoon 109
CR:n kumulatiivinen kesto (päivinä) kaikkien CS-annosten jälkeen = 0 mg/vrk lähtötilanteesta viikolle 61 ja lähtötilanteesta viikkoon 109 raportoitu tässä OM:ssa. Täydellinen remissio määriteltiin uusien ja vakiintuneiden leesioiden puuttumiseksi "ei sairauden aktiivisuudesta".
Lähtötilanne viikkoon 61 ja lähtötilanteeseen viikkoon 109
Glukokortikoidien toksisuusindeksi (GTI) – kumulatiivinen huononemispiste (CWS) ja kokonaisparannuspiste (AIS) viikolla 37: PV mITT Population
Aikaikkuna: Viikolla 37
GTI arvioi glukokortikoideihin (GC) liittyvän sairastuvuuden ja muiden hoitomuotojen GC:tä säästävän kyvyn; koostuu kahdesta osasta: Yhdistelmä-GTI ja erityisluettelo. Yhdistelmä-GTI:ssä oli 9 verkkotunnusta ja tietyssä luettelossa 23 kohdetta (11 verkkotunnusta), joita käytettiin C-GTI:n täydentävänä työkaluna. Yhdistelmä-GTI-pisteet: yhdeksän verkkotunnuskohtaisen pistemäärän summa kullakin käynnillä ja kumulatiivinen GTI-pistemäärä: kunkin käynnin GTI-yhdistelmäpisteiden summa. 2 kumulatiivista GTI-pistettä: CWS ja AIS viikolla 37 raportoitu tässä OM:ssä. CWS arvioi kumulatiivisen GC-toksisuuden riippumatta siitä, oliko toksisuudella pysyviä vaikutuksia/oliko se ohimenevää. AIS arvioi uuden hoidon tehokkuuden vähentämään GC:n perustoksisuutta ajan myötä. CWS-yhdistelmäpisteiden vaihteluväli: 0–439 ja AIS-yhdistelmäpistemääräalue: -346–439. CWS:ssä ja AIS:ssä minimipistemäärä = vähiten myrkyllisyys ja maksimipistemäärä = myrkyllisin. Pienimmän neliösumman (LS) keskiarvo ja keskivirhe (SE) kovarianssimallin analyysistä käyttämällä hoitoa, sairaushistoriaa kiinteinä vaikutuksina ja lähtötason GTI-pisteitä ja CS-annosta kovariaatteina.
Viikolla 37
Glukokortikoidien toksisuusindeksi - kumulatiivinen huononemispiste ja kokonaisparantumispiste viikolla 37: mITT-populaatio
Aikaikkuna: Viikolla 37
GTI arvioi muiden hoitomuotojen GC:hen liittyvän sairastuvuuden ja GC:tä säästävän kyvyn; koostuu kahdesta osasta: Yhdistelmä-GTI ja erityisluettelo. Yhdistelmä-GTI sisälsi 9 verkkotunnusta ja erityinen luettelo, joka sisälsi 23 kohdetta (11 verkkotunnusta), joita käytettiin C-GTI:n täydentävänä työkaluna. Yhdistelmä-GTI-pisteet: 9 verkkotunnuskohtaisen pistemäärän summa kullakin käynnillä ja kumulatiivinen GTI-pistemäärä: kunkin käynnin GTI-yhdistelmäpisteiden summa. Tässä OM:ssä raportoitiin kaksi kumulatiivista GTI-pistettä: CWS ja AIS viikolla 37. CWS arvioi kumulatiivisen GC-toksisuuden riippumatta siitä, oliko toksisuudella pysyviä vaikutuksia/oliko se ohimenevää. AIS arvioi uuden hoidon tehokkuuden vähentämään GC:n perustoksisuutta ajan myötä. CWS-yhdistelmäpisteet vaihtelivat välillä 0-439 ja AIS-yhdistelmäpisteet -346-439. CWS:n ja AIS:n osalta vähimmäispistemäärä = vähiten myrkyllisyys ja enimmäispistemäärä = suurin myrkyllisyys. LS-keskiarvo ja SE kovarianssimallin analyysistä käyttämällä hoitoa, sairaushistoriaa kiinteinä vaikutuksina ja lähtötason GTI-pisteitä ja CS-annosta kovariaatteina.
Viikolla 37
Muutos lähtötasosta Pemphigus-taudin alueindeksin pisteissä viikoilla 5, 13, 25, 37, 61 ja 109: PV mITT Population
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
PDAI on spesifinen iho- ja limakalvotautien aktiivisuuden arviointi, jonka tutkija suorittaa tarkasti määritellyissä anatomisissa paikoissa olevien leesioiden arvioinnin perusteella. Leesioiden lukumäärän ja koon mukaan painotettu pistemäärä pisteillä 0 (ei poissa) 10:een, joka on annettu iholle (12 kehon sijaintipaikkaa), päänahalle ja limakalvoille, jotka osoittavat sairauden aktiivisuutta (eroosiot/rakkulat tai uusi punoitus). Siten PDAI:n kokonaisaktiivisuuspisteet vaihtelivat välillä 0 - 250 pistettä, jotka edustavat sairauden aktiivisuutta (120 pistettä ihon aktiivisuudesta; 10 pistettä päänahan aktiivisuudesta; 120 pistettä limakalvon aktiivisuudesta). Korkeampi pistemäärä osoitti enemmän taudin aktiivisuutta. PDAI-aktiivisuuspisteet mitattiin osallistujille annetusta CS-annoksesta riippumatta.
Lähtötilanne, viikot 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
Muutos lähtötasosta Pemphigus-taudin alueindeksin pisteissä viikoilla 5, 13, 25, 37, 61 ja 109: mITT-populaatio
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
PDAI on spesifinen iho- ja limakalvotautien aktiivisuuden arviointi, jonka tutkija suorittaa tarkasti määritellyissä anatomisissa paikoissa olevien leesioiden arvioinnin perusteella. Leesioiden lukumäärän ja koon mukaan painotettu pistemäärä pisteillä 0 (ei poissa) 10:een, joka on annettu iholle (12 kehon sijaintipaikkaa), päänahalle ja limakalvoille, jotka osoittavat sairauden aktiivisuutta (eroosiot/rakkulat tai uusi punoitus). Siten PDAI:n kokonaisaktiivisuuspisteet vaihtelivat välillä 0 - 250 pistettä, jotka edustavat sairauden aktiivisuutta (120 pistettä ihon aktiivisuudesta; 10 pistettä päänahan aktiivisuudesta; 120 pistettä limakalvon aktiivisuudesta). Korkeampi pistemäärä osoitti enemmän taudin aktiivisuutta. PDAI-aktiivisuuspisteet mitattiin osallistujille annetusta CS-annoksesta riippumatta.
Lähtötilanne, viikot 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
Muutos lähtötilanteesta autoimmuunirakkuloiden elämänlaadun (ABQOL) pisteissä viikoilla 5, 13, 25, 37, 61 ja 109: PV mITT Population
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
ABQOL, 17 kohdan kyselylomake, on pätevä ja luotettava työkalu autoimmuunirakkuloita sairastavien osallistujien elämänlaadun arvioimiseen. Jokaisen kysymyksen pisteet vaihtelivat välillä 0-3 pistettä, 0 = ei koskaan, 1 = satunnaisesti, 2 = joskus ja 3 = koko ajan, missä korkeampi pistemäärä = huono QOL. ABQoL-kokonaispistemäärä laskettiin summaamalla kunkin kysymyksen pisteet ja se vaihteli välillä 0-51, jossa korkeampi pistemäärä = enemmän elämänlaatua.
Lähtötilanne, viikot 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
Muutos lähtötasosta autoimmuunirakkulataudin elämänlaatupisteissä viikoilla 5, 13, 25, 37, 61 ja 109: mITT-populaatio
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
ABQOL, 17 kohdan kyselylomake, on pätevä ja luotettava työkalu autoimmuunirakkuloita sairastavien osallistujien elämänlaadun arvioimiseen. Jokaisen kysymyksen pisteet vaihtelivat välillä 0-3 pistettä, 0 = ei koskaan, 1 = satunnaisesti, 2 = joskus ja 3 = koko ajan, missä korkeampi pistemäärä = huono QOL. ABQoL-kokonaispistemäärä laskettiin summaamalla kunkin kysymyksen pisteet ja se vaihteli välillä 0-51, jossa korkeampi pistemäärä = enemmän elämänlaatua.
Lähtötilanne, viikot 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
Autoimmuunirakkulatautia sairastavien osallistujien prosenttiosuus Elämänlaatupisteet nolla viikoilla 5, 13, 25, 37, 61 ja 109: PV mITT Population
Aikaikkuna: Viikoilla 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
ABQOL, 17 kohdan kyselylomake, on pätevä ja luotettava työkalu autoimmuunirakkuloita sairastavien osallistujien elämänlaadun arvioimiseen. Jokaisen kysymyksen pisteet vaihtelivat välillä 0-3 pistettä, 0 = ei koskaan, 1 = satunnaisesti, 2 = joskus ja 3 = koko ajan, missä korkeampi pistemäärä = huono QOL. ABQoL-kokonaispistemäärä laskettiin summaamalla kunkin kysymyksen pisteet ja se vaihteli välillä 0-51, jossa korkeampi pistemäärä = enemmän elämänlaatua. Prosenttiosuus osallistujista, joiden ABQOL-pistemäärä oli '0', ilmoitettiin tässä tulosmittauksessa.
Viikoilla 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
Autoimmuunirakkulatautia sairastavien osallistujien prosenttiosuus Elämänlaatupisteet nolla viikoilla 5, 13, 25, 37, 61 ja 109: mITT-populaatio
Aikaikkuna: Viikoilla 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
ABQOL, 17 kohdan kyselylomake, on pätevä ja luotettava työkalu autoimmuunirakkuloita sairastavien osallistujien elämänlaadun arvioimiseen. Jokaisen kysymyksen pisteet vaihtelivat välillä 0-3 pistettä, 0 = ei koskaan, 1 = satunnaisesti, 2 = joskus ja 3 = koko ajan, missä korkeampi pistemäärä = huono QOL. ABQoL-kokonaispistemäärä laskettiin summaamalla kunkin kysymyksen pisteet ja se vaihteli välillä 0-51, jossa korkeampi pistemäärä = enemmän elämänlaatua. Prosenttiosuus osallistujista, joiden ABQOL-pistemäärä oli '0', ilmoitettiin tässä tulosmittauksessa.
Viikoilla 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
Muutos lähtötasosta eurooppalaisen elämänlaatutyöryhmän terveystilanteen mittarissa 5 ulottuvuutta, 5 tasoa (EQ-5D-5L) pisteet: Visual Analogue Scale (VAS) -pisteet viikoilla 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
EQ-5D-5L: standardoitu terveydentilan mitta, joka antaa yleisarvion terveydestä ja hyvinvoinnista. EQ-5D VAS:a käytettiin rekisteröimään osallistujan arvio hänen nykyisestä terveyteen liittyvästä elämänlaatutilastaan ​​ja se tallennettiin pystysuoralla VAS-asteikolla välillä 0-100, jossa 0 = huonoin kuviteltavissa oleva terveydentila ja 100 = paras kuviteltavissa oleva terveydentila. , jossa korkeammat osavaltiot osoittivat parempia tuloksia.
Lähtötilanne, viikot 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
Muutos lähtötasosta eurooppalaisen elämänlaatutyöryhmän terveystilanteen mittarissa 5 ulottuvuutta, 5 tasoa Pisteet: henkilökohtainen ulottuvuus viikoilla 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
EQ-5D-5L: standardoitu terveydentilan mitta, joka antaa yleisarvion terveydestä ja hyvinvoinnista. EQ-5D-kuvausjärjestelmä sisältää 5 ulottuvuutta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Jokaisella ulottuvuudella on 5-tasoinen vastaus: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ​​ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia. Vastevaihtoehtoja mitataan 5-pisteen Likert-asteikolla (5L versiolle). 5D-5L-järjestelmät muunnetaan yhdeksi indeksiarvoksi 0-1, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa terveydentilaa ja pienempi pistemäärä huonompaa terveydentilaa.
Lähtötilanne, viikot 5, 13, 25, 37, 61 ja 109
Aika ensimmäiseen täydelliseen remissioon kortikosteroidiannoksella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 61 ja lähtötilanteeseen viikkoon 109
Aika ensimmäiseen CR:ään oli aika (päivinä) saavuttaa CR CS-annoksella
Lähtötilanne viikkoon 61 ja lähtötilanteeseen viikkoon 109
Taudin uusiutumisen/sairaustilanteiden kokonaismäärä taudin aktiivisuuden alustavasta hallinnasta (CDA) viikkoon 37: PV mITT -populaatio
Aikaikkuna: Alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37 (eli milloin tahansa perustilasta viikkoon 37)
Taudin pahenemisvaiheiden kokonaismäärä, joka esiintyi alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37, raportoitiin. CDA määriteltiin siten, että uusien leesioiden katoaminen lakkaa muodostumasta ja vakiintuneet leesiot alkavat parantua. Relapsi/leesio määriteltiin kolmen tai useamman uuden leesion ilmaantumisena CDA:n jälkeen ja kuukauden sisällä, jotka eivät parane itsestään 1 viikon kuluessa, tai havaittujen leesioiden laajenemisena osallistujalla, joka oli saavuttanut CDA:n.
Alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37 (eli milloin tahansa perustilasta viikkoon 37)
Taudin uusiutumisten/leihojen kokonaismäärä taudin aktiivisuuden alustavasta hallinnasta viikkoon 37: mITT-populaatio
Aikaikkuna: Alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37 (eli milloin tahansa perustilasta viikkoon 37)
Taudin pahenemisvaiheiden kokonaismäärä, joka esiintyi alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37, raportoitiin. CDA määriteltiin siten, että uusien leesioiden katoaminen lakkaa muodostumasta ja vakiintuneet leesiot alkavat parantua. Relapsi/leesio määriteltiin kolmen tai useamman uuden leesion ilmaantumisena CDA:n jälkeen ja kuukauden sisällä, jotka eivät parane itsestään 1 viikon kuluessa, tai havaittujen leesioiden laajenemisena osallistujalla, joka oli saavuttanut CDA:n.
Alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37 (eli milloin tahansa perustilasta viikkoon 37)
Aika ensimmäiseen pahenemiseen / pahenemiseen taudin aktiivisuuden alustavasta hallinnasta viikkoon 37: PV mITT -populaatio
Aikaikkuna: Alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37 (eli milloin tahansa perustilasta viikkoon 37)
Tässä OM:ssa raportoitu aika (päivinä) ensimmäisestä pahenemisvaiheesta/leahduksesta, joka tapahtui alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37. CDA määriteltiin vierailuksi, jossa uusia vaurioita lakkaa muodostumasta ja vakiintuneet leesiot alkavat parantua. Relapsi/leesio määriteltiin kolmen tai useamman uuden leesion ilmaantumisena CDA:n jälkeen ja kuukauden sisällä, jotka eivät parane itsestään 1 viikon kuluessa, tai havaittujen leesioiden laajenemisena osallistujalla, joka oli saavuttanut CDA:n. Analyysissä käytettiin Kaplan-Meier-menetelmää.
Alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37 (eli milloin tahansa perustilasta viikkoon 37)
Aika ensimmäiseen pahenemiseen / pahenemiseen taudin aktiivisuuden alustavasta hallinnasta viikkoon 37: mITT-populaatio
Aikaikkuna: Alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37 (eli milloin tahansa perustilasta viikkoon 37)
Tässä OM:ssa raportoitu aika (päivinä) ensimmäisestä pahenemisvaiheesta/leahduksesta, joka tapahtui alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37. CDA määriteltiin vierailuksi, jossa uusia vaurioita lakkaa muodostumasta ja vakiintuneet leesiot alkavat parantua. Relapsi/leesio määriteltiin kolmen tai useamman uuden leesion ilmaantumisena CDA:n jälkeen ja kuukauden sisällä, jotka eivät parane itsestään 1 viikon kuluessa, tai havaittujen leesioiden laajenemisena osallistujalla, joka oli saavuttanut CDA:n. Analyysissä käytettiin Kaplan-Meier-menetelmää.
Alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37 (eli milloin tahansa perustilasta viikkoon 37)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on 3 tai useampia uusia leesioita 1 kuukauden sisällä, jotka eivät parane spontaanisti 1 viikon sisällä, tai joiden havaittujen leesioiden laajeneminen viikolla 37: PV mITT -populaatio
Aikaikkuna: Viikolla 37
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli 3 tai useampia uusia leesioita viimeisen 1 kuukauden aikana, jotka eivät parantuneet spontaanisti viimeisen viikon aikana tai joiden havaittujen leesioiden laajeneminen, arvioitiin viikolla 37 ja raportoitiin tässä OM:ssa.
Viikolla 37
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on 3 tai useampia uusia leesioita 1 kuukauden sisällä, jotka eivät parane itsestään 1 viikon sisällä, tai joiden havaittujen leesioiden laajeneminen viikolla 37: mITT-populaatio
Aikaikkuna: Viikolla 37
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli 3 tai useampia uusia leesioita viimeisen kuukauden aikana, jotka eivät parantuneet itsestään viimeisen viikon aikana, tai joiden havaittujen leesioiden laajeneminen arvioitiin viikolla 37 ja raportoitiin tässä OM:ssa.
Viikolla 37
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on vähintään yksi sairauden uusiutuminen/paahdus taudin aktiivisuuden alustavasta hallinnasta viikkoon 37: PV mITT -populaatio
Aikaikkuna: Alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37 (eli milloin tahansa perustilasta viikkoon 37)
CDA määriteltiin vierailuksi, jossa uusia vaurioita lakkaa muodostumasta ja vakiintuneet leesiot alkavat parantua. Sairauden uusiutuminen/sairaus määriteltiin kolmen tai useamman uuden leesion ilmaantumisena CDA:n jälkeen ja kuukauden sisällä, jotka eivät paranu spontaanisti 1 viikon kuluessa, tai havaittujen leesioiden laajenemisena osallistujalla, joka oli saavuttanut CDA:n. Prosenttiosuudet laskettiin arvioitujen osallistujien lukumäärän perusteella (esim. osallistujat saavuttivat CDA:n) kussakin hoitoryhmässä. Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli vähintään yksi sairauden uusiutuminen/lohentuminen alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37, raportoitiin tässä OM:ssä.
Alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37 (eli milloin tahansa perustilasta viikkoon 37)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on vähintään yksi sairauden uusiutuminen/lomahdus taudin aktiivisuuden alustavasta hallinnasta viikkoon 37: mITT-populaatio
Aikaikkuna: Alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37 (eli milloin tahansa perustilasta viikkoon 37)
CDA määriteltiin vierailuksi, jossa uusia vaurioita lakkaa muodostumasta ja vakiintuneet leesiot alkavat parantua. Sairauden uusiutuminen/sairaus määriteltiin kolmen tai useamman uuden leesion ilmaantumisena CDA:n jälkeen ja kuukauden sisällä, jotka eivät paranu spontaanisti 1 viikon kuluessa, tai havaittujen leesioiden laajenemisena osallistujalla, joka oli saavuttanut CDA:n. Prosenttiosuudet laskettiin arvioitujen osallistujien lukumäärän perusteella (esim. osallistujat saavuttivat CDA:n) kussakin hoitoryhmässä. Prosenttiosuus osallistujista, joilla oli vähintään yksi sairauden uusiutuminen/lohentuminen alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37, raportoitiin tässä OM:ssä.
Alkuperäisestä CDA:sta viikkoon 37 (eli milloin tahansa perustilasta viikkoon 37)
Täydellisen remission kumulatiivinen kesto kortikosteroidiannoksella
Aikaikkuna: Viikosta 37 viikkoon 61
CR:n kumulatiivinen kesto (päivinä) ensimmäisen CS-annoksen jälkeen
Viikosta 37 viikkoon 61
Täydellisen remission kumulatiivinen kesto kortikosteroidiannoksella
Aikaikkuna: Viikosta 37 viikkoon 61
CR:n kumulatiivinen kesto (päivinä) ensimmäisen CS-annoksen jälkeen
Viikosta 37 viikkoon 61
Täydellisen remission kumulatiivinen kesto kortikosteroidiannoksella = 0 mg/päivä viikosta 37 viikkoon 61: PV mITT -populaatio
Aikaikkuna: Viikosta 37 viikkoon 61
CR:n kumulatiivinen kesto (päivinä) ensimmäisen CS-annoksen = 0 mg/vrk jälkeen viikosta 37 viikkoon 61 raportoitiin tässä OM:ssa. Täydellinen remissio määriteltiin uusien ja vakiintuneiden leesioiden puuttumiseksi ja sen oli tarkoitus tarkoittaa "ei tautiaktiivisuutta".
Viikosta 37 viikkoon 61
Täydellisen remission kumulatiivinen kesto kortikosteroidiannoksella = 0 mg/päivä viikosta 37 viikkoon 61: mITT-populaatio
Aikaikkuna: Viikosta 37 viikkoon 61
CR:n kumulatiivinen kesto (päivinä) ensimmäisen CS-annoksen = 0 mg/vrk jälkeen viikosta 37 viikkoon 61 raportoitiin tässä OM:ssa. Täydellinen remissio määriteltiin uusien ja vakiintuneiden leesioiden puuttumiseksi ja sen oli tarkoitus tarkoittaa "ei tautiaktiivisuutta".
Viikosta 37 viikkoon 61
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: BT-jakso: Viikon 1 päivästä 1 viikkoon 37, OLE-jakso: viikosta 37 viikkoon 61 ja LTE-jakso: viikosta 61 4 viikkoon viimeisen annoksen jälkeen viikolla 109 (eli viikkoon 113 asti)
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteyttä hoitoon. Vakavia haittavaikutuksia (SAE) olivat kaikki epäsuotuisat lääketieteelliset tapahtumat, jotka johtivat johonkin seuraavista seurauksista: kuolema, hengenvaarallinen, edellytetty alustava tai pitkittynyt sairaalahoitoa, jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövika tai jota pidetään lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma. TEAE-tapahtumat olivat haittavaikutuksia, jotka kehittyivät tai pahenivat tai muuttuivat vakaviksi ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen antamisen jälkeen kullakin jaksolla.
BT-jakso: Viikon 1 päivästä 1 viikkoon 37, OLE-jakso: viikosta 37 viikkoon 61 ja LTE-jakso: viikosta 61 4 viikkoon viimeisen annoksen jälkeen viikolla 109 (eli viikkoon 113 asti)
Farmakokinetiikka (PK): Rilzabrutinibin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 2 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Tämän OM:n tietoja ei suunniteltu kerättäväksi ja analysoitavaksi tutkimuksen lumeryhmässä.
Ennen annosta ja 2 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1
Farmakodynamiikka (PD): muutos lähtötasosta vasta-ainetasoissa – Anti-desmogleiini 1 (Anti-dsg 1) ja Anti-desmogleiini 3 (Anti-dsg 3) viikoilla 13, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97 , ja 109: PV mITT Population
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 13, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97 ja 109
Anti-dsg1- ja anti-dsg3-autovasta-ainetasot arvioitiin entsyymikytkentäisellä immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) -menetelmällä.
Perustaso, viikot 13, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97 ja 109
Farmakodynamiikka: muutos lähtötasosta vasta-ainetasoissa - Anti-desmogleiini 1 (Anti-dsg 1) ja Anti-desmogleiini 3 (Anti-dsg 3) viikoilla 13, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97 ja 109: mITT Väestö
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 13, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97 ja 109
Anti-dsg1- ja anti-dsg3-autovasta-ainetasot arvioitiin ELISA-menetelmällä.
Perustaso, viikot 13, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97 ja 109

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Principia Biopharma, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 8. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. heinäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 17. joulukuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 3. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EFC17092
  • PRN1008-012 (Muu tunniste: Principia Biopharma)
  • 2018-002261-19 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa