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Eine Studie von PRN1008 bei Patienten mit Pemphigus

21. Juli 2023 aktualisiert von: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des oralen BTK-Inhibitors Rilzabrutinib (PRN1008) bei mittelschwerem bis schwerem Pemphigus

Dies war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Parallelgruppenstudie (verblindete Behandlungsperiode [BT]), gefolgt von einer unverblindeten Verlängerungsperiode [OLE], um die Wirksamkeit und Sicherheit von oralem PRN1008 in moderatem Umfang zu bewerten zu schwerem Pemphigus. Nach Abschluss des Open-Label-Verlängerungszeitraums können berechtigte Teilnehmer in einem langfristigen Verlängerungszeitraum (LTE) von 48 Wochen fortfahren.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Insgesamt 131 männliche oder weibliche Teilnehmer mit neu diagnostiziertem oder rezidivierendem mittelschwerem bis schwerem Pemphigus (Pemphigus vulgaris [PV] oder Pemphigus foliaceus [PF]) wurden weltweit in die Studie aufgenommen.

Die Studie würde für jeden Teilnehmer 68 Wochen (ca. 17 Monate) dauern. Für Teilnehmer, die berechtigt sind, sich für das LTE anzumelden, kann die Testversion bis zu 116 Wochen dauern.

Die Teilnehmer wurden an Tag 1 unter Verwendung eines Verhältnisses von 1:1 randomisiert, um PRN1008 oder Placebo zweimal täglich zu erhalten, je nach rezidivierender/neu diagnostizierter Krankheitsgeschichte (neu diagnostiziert definiert als innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

131

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, B1663GJR
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Buenos Aires, Argentinien, C1199ABD
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • San Nicolás, Argentinien, B2900DPA
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Australien
      • Melbourne, Australien, 3050
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Sydney, Australien, 2217
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australien, 6160
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Brasilien
      • Campinas, Brasilien, 87131-001
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Campo Grande, Brasilien, 79080-190
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-140
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Bulgarien
      • Pleven, Bulgarien, 5800
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Sofia, Bulgarien, 01431
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Kiel, Deutschland, 24105
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Lübeck, Deutschland, 23538
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Münster, Deutschland, 48151
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Frankreich
      • Bobigny, Frankreich, 93009
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Pierre-Bénite, Frankreich, 69495
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Rouen, Frankreich, 76031
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 16121
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Ioánnina, Griechenland, 54643
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Larisa, Griechenland, 41110
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Thessaloníki, Griechenland, 54643
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Thessaloníki, Griechenland, 56403
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Israel
      • Be'er Sheva, Israel, 8457108
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Ramat Gan, Israel, 5262100
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Catania, Italien, 95123
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Florence, Italien, 50121
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Milan, Italien, 20122
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Padova, Italien, 35128
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Parma, Italien, 43100
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Rome, Italien, 00167
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Torino, Italien, 43100
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3M 3Z4
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Kroatien
      • Osijek, Kroatien, 31000
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-214
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Kraków, Polen, 31-066
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Lublin, Polen, 20-081
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Warsaw, Polen, 02-005
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Wroclaw, Polen, 51-124
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Wrocław, Polen, 50-367
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Barcelona, Spanien, 08916
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Taiwan
      • Dalin, Taiwan, 62247
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Kaohsiung, Taiwan, 83301
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Truthahn
      • Fatih, Truthahn, 34093
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Istanbul, Truthahn, 34662
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Istanbul, Truthahn, 34722
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Konyaaltı, Truthahn, 07070
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Merkez, Truthahn, 61080
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Ukraine
      • Dnipro, Ukraine, 49000
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Dnipro, Ukraine, 49074
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Kyiv, Ukraine, 04209
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Lviv, Ukraine, 79013
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Zaporizhzhya, Ukraine, 69063
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33433
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Coral Gables, Florida, Vereinigte Staaten, 33134
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48103
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87131
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10028
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78705
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
    • Utah
      • Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1BB
        • Central Recruiting (Principia Biopharma)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 78 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis 80 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer, neu diagnostizierter oder rezidivierender PV oder PF, mit einem klinischen Erscheinungsbild und einer Histopathologie, die mit PV oder PF übereinstimmen.
  • Positiver zirkulierender Anti-Desmoglein 1 (Anti-dsg1) oder 3 Autoantikörpertiter.
  • Beim Screening Pemphigus-Krankheitsbereich-Indexwert von mindestens 9 Punkten für rezidivierende Teilnehmer oder mindestens 15 Punkte für neu diagnostizierte Teilnehmer.
  • Ausreichende hämatologische, hepatische und renale Funktion.
  • Wirksame Verhütungsmethoden.

Ausschlusskriterien:

  • Verdacht auf paraneoplastischen Pemphigus und andere Formen von Pemphigus, die nicht PV oder PF waren.
  • Frühere Verwendung eines Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitors.
  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Klinisch signifikante Anomalien im Elektrokardiogramm.
  • Eine Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen jeglicher Art innerhalb von 5 Jahren vor Tag 1, mit Ausnahme von chirurgisch entferntem Nicht-Melanom-Hautkrebs oder In-situ-Zervixkrebs.
  • Verwendung von Modifikatoren der immunologischen Reaktion als Begleitmedikation und während der Auswaschphase.
  • Anwendung von Protonenpumpenhemmern wie Omeprazol und Esomeprazol innerhalb von 3 Tagen nach Tag 1.
  • Gleichzeitige Anwendung von bekannten starken bis mittelstarken Induktoren oder Inhibitoren von Cytochrom P450 3A (CYP3A) innerhalb von 3 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) von Tag 1
  • Verwendung von CYP3A-sensitiven Substratarzneimitteln.
  • Hatte innerhalb der 30 Tage vor Tag 1 ein Prüfpräparat erhalten.
  • Geschichte des Drogenmissbrauchs innerhalb der letzten 12 Monate.
  • Alkoholismus oder übermäßiger Alkoholkonsum.
  • Alle anderen klinisch signifikanten Krankheiten, Zustände oder Krankengeschichten, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit der Teilnehmer, die Studienauswertungen und/oder die Studienverfahren beeinträchtigen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo, dann Rilzabrutinib
In der BT-Periode erhielten die Teilnehmer bis zu 37 Wochen lang zweimal täglich oral ein Placebo (BID) zusammen mit vom Sponsor bereitgestellten Kortikosteroiden (CS). Nach mindestens zweiwöchiger Kontrolle der Krankheitsaktivität (CDA; keine neuen Läsionen und etablierte Läsionen beginnen zu heilen) konnten die Prüfärzte die CS-Dosis auf der Grundlage der im Protokoll festgelegten klinischen Kriterien auf ein Minimum von 5 Milligramm (mg) Prednison/Prednisolon verringern pro Tag von Woche 29 bis Woche 37. Nach Abschluss der BT-Periode erhielten berechtigte Teilnehmer Rilzabrutinib 400 mg BID bis Woche 61 in der OLE-Periode und diejenigen, die nach Abschluss der OLE-Periode in Frage kamen, setzten die gleiche Behandlung bis Woche 109 in der LTE-Periode fort nach protokollspezifischen Kriterien.
Arzneimittel: Rilzabrutinib
Darreichungsform: Tablette Verabreichungsweg: Oral
Arzneimittel: Placebo
Darreichungsform: Tablette Verabreichungsweg: Oral
Experimental: Rilzabrutinib Dann Rilzabrutinib
In der BT-Periode erhielten die Teilnehmer Rilzabrutinib 400 mg oral BID bis zu 37 Wochen zusammen mit vom Sponsor bereitgestelltem CS. Nach mindestens zwei Wochen CDA (keine neuen Läsionen und etablierte Läsionen beginnen zu heilen) konnten die Prüfärzte die CS-Dosis auf der Grundlage der im Protokoll festgelegten klinischen Kriterien von Woche 29 bis Woche 37 auf ein Minimum von 5 mg Prednison/Prednisolon pro Tag reduzieren Nach Abschluss der BT-Phase erhielten geeignete Teilnehmer Rilzabrutinib 400 mg zweimal täglich bis Woche 61 in der OLE-Phase, und diejenigen, die nach Abschluss der OLE-Phase geeignet waren, setzten die gleiche Behandlung bis Woche 109 in der LTE-Phase gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien fort.
Arzneimittel: Rilzabrutinib
Darreichungsform: Tablette Verabreichungsweg: Oral

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine vollständige Remission (CR) mit einer Kortikosteroiddosis von weniger als oder gleich (
Zeitfenster: Von Woche 29 bis Woche 37
Vollständige Remission wurde als Fehlen neuer und etablierter Läsionen definiert und sollte "keine Krankheitsaktivität" für 2 aufeinanderfolgende Wochen bedeuten, mit Pemphigus Disease Area Index (PDAI)-Aktivitäts-Score = 0 und CS-Dosis
Von Woche 29 bis Woche 37
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine vollständige Remission mit einer Kortikosteroiddosis von erreichten
Zeitfenster: Von Woche 29 bis Woche 37
Vollständige Remission wurde als Fehlen neuer und etablierter Läsionen definiert und sollte "keine Krankheitsaktivität" für 2 aufeinanderfolgende Wochen mit PDAI-Aktivitäts-Score = 0 und CS-Dosis bedeuten
Von Woche 29 bis Woche 37

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kumulierte orale Kortikosteroiddosis von Baseline bis Woche 37: PV-mITT-Population
Zeitfenster: Baseline bis Woche 37
Die kumulative Dosis (in Milligramm) des vom Sponsor bereitgestellten oralen CS (Prednison oder Prednisolon), das die Teilnehmer während der BT-Periode erhielten, wurde von der Baseline bis Woche 37 berechnet und ist in diesem OM angegeben.
Baseline bis Woche 37
Kumulierte orale Kortikosteroiddosis von der Baseline bis Woche 37: mITT-Population
Zeitfenster: Baseline bis Woche 37
Die kumulative Dosis (in Milligramm) des vom Sponsor bereitgestellten oralen CS (Prednison oder Prednisolon), das die Teilnehmer während der BT-Periode erhielten, wurde von der Baseline bis Woche 37 berechnet und ist in diesem OM angegeben.
Baseline bis Woche 37
Kumulative Dauer der vollständigen Remission mit einer Kortikosteroid-Dosis
Zeitfenster: Baseline bis Woche 37
Kumulative Dauer (in Tagen) von CR nach der ersten CS-Dosis von
Baseline bis Woche 37
Kumulative Dauer der vollständigen Remission mit einer Kortikosteroid-Dosis
Zeitfenster: Baseline bis Woche 37
Kumulative Dauer (in Tagen) von CR nach der ersten CS-Dosis von
Baseline bis Woche 37
Zeit bis zur ersten vollständigen Remission mit einer Kortikosteroiddosis
Zeitfenster: Baseline bis Woche 37
Zeit bis zur ersten CR war die Zeit (in Tagen) bis zum Erreichen einer CR während einer CS-Dosis von
Baseline bis Woche 37
Zeit bis zur ersten vollständigen Remission mit einer Kortikosteroiddosis
Zeitfenster: Baseline bis Woche 37
Zeit bis zur ersten CR war die Zeit (in Tagen) bis zum Erreichen einer CR während einer CS-Dosis von
Baseline bis Woche 37
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine vollständige Remission mit einer Kortikosteroiddosis von erreichten
Zeitfenster: Von Woche 29 bis Woche 37
Vollständige Remission wurde als das Fehlen neuer und bestehender Läsionen definiert und sollte "keine Krankheitsaktivität" bedeuten. In diesem OM wird der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, die eine CR erreichten, während sie eine tägliche Kortikosteroiddosis von
Von Woche 29 bis Woche 37
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine vollständige Remission mit einer Kortikosteroiddosis von erreichten
Zeitfenster: Von Woche 29 bis Woche 37
Vollständige Remission wurde als das Fehlen neuer und bestehender Läsionen definiert und sollte "keine Krankheitsaktivität" bedeuten. In diesem OM wird der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, die eine CR erreichten, während sie eine tägliche Kortikosteroiddosis von
Von Woche 29 bis Woche 37
Prozentsatz der Teilnehmer, die einen Pemphigus Disease Area Index (PDAI)-Score hatten
Zeitfenster: Von Woche 29 bis Woche 37
PDAI ist eine spezifische Beurteilung der Haut- und Schleimhauterkrankungsaktivität, die vom Prüfarzt auf der Grundlage der Bewertung von Läsionen an genau definierten anatomischen Stellen durchgeführt wird. Die Punktzahl wurde nach Anzahl und Größe der Läsionen gewichtet, wobei eine Punktzahl von 0 (fehlend) bis 10 für Haut (12 Körperstellen), Kopfhaut und Schleimhaut gegeben wurde, die Krankheitsaktivität zeigten (Erosionen/Blasen oder neue Erytheme). Somit reichte der PDAI-Gesamtaktivitätswert von 0 bis 250 Punkten, was die Krankheitsaktivität darstellt (120 Punkte für Hautaktivität; 10 Punkte für Kopfhautaktivität; 120 Punkte für Schleimhautaktivität). Eine höhere Punktzahl zeigte eine stärkere Krankheitsaktivität an. In diesem OM punkten Teilnehmer mit PDAI
Von Woche 29 bis Woche 37
Prozentsatz der Teilnehmer, die einen Pemphigus Disease Area Index Score hatten
Zeitfenster: Von Woche 29 bis Woche 37
PDAI ist eine spezifische Beurteilung der Haut- und Schleimhauterkrankungsaktivität, die vom Prüfarzt auf der Grundlage der Bewertung von Läsionen an genau definierten anatomischen Stellen durchgeführt wird. Die Punktzahl wurde nach Anzahl und Größe der Läsionen gewichtet, wobei eine Punktzahl von 0 (fehlend) bis 10 für Haut (12 Körperstellen), Kopfhaut und Schleimhaut gegeben wurde, die Krankheitsaktivität zeigten (Erosionen/Blasen oder neue Erytheme). Somit reichte der PDAI-Gesamtaktivitätswert von 0 bis 250 Punkten, was die Krankheitsaktivität darstellt (120 Punkte für Hautaktivität; 10 Punkte für Kopfhautaktivität; 120 Punkte für Schleimhautaktivität). Eine höhere Punktzahl zeigte eine stärkere Krankheitsaktivität an. In diesem OM punkten Teilnehmer mit PDAI
Von Woche 29 bis Woche 37
Kumulative Dauer der vollständigen Remission mit einer Kortikosteroid-Dosis
Zeitfenster: Baseline bis Woche 61 und Baseline bis Woche 109
Kumulative Dauer (in Tagen) von CR nach allen CS-Dosen
Baseline bis Woche 61 und Baseline bis Woche 109
Kumulative Dauer der vollständigen Remission mit einer Kortikosteroid-Dosis
Zeitfenster: Baseline bis Woche 61 und Baseline bis Woche 109
Kumulative Dauer (in Tagen) von CR nach allen CS-Dosen
Baseline bis Woche 61 und Baseline bis Woche 109
Kumulative Dauer der vollständigen Remission mit einer Kortikosteroiddosis = 0 mg/Tag von der Baseline bis zu den Wochen 61 und 109: PV-mITT-Population
Zeitfenster: Baseline bis Woche 61 und Baseline bis Woche 109
Die kumulative Dauer (in Tagen) der CR nach allen CS-Dosen = 0 mg/Tag während der Baseline bis Woche 61 und Baseline bis Woche 109 wurde in dieser OM angegeben. Vollständige Remission wurde definiert als das Fehlen von neuen und etablierten Läsionen bei "keine Krankheitsaktivität".
Baseline bis Woche 61 und Baseline bis Woche 109
Kumulative Dauer der vollständigen Remission mit einer Kortikosteroiddosis = 0 mg/Tag vom Ausgangswert bis zu den Wochen 61 und 109: mITT-Population
Zeitfenster: Baseline bis Woche 61 und Baseline bis Woche 109
Die kumulative Dauer (in Tagen) der CR nach allen Dosen der CS-Dosis = 0 mg/Tag während der Baseline bis Woche 61 und Baseline bis Woche 109 wurde in dieser OM berichtet. Vollständige Remission wurde definiert als das Fehlen von neuen und etablierten Läsionen bei "keine Krankheitsaktivität".
Baseline bis Woche 61 und Baseline bis Woche 109
Glukokortikoid-Toxizitätsindex (GTI) – Kumulativer Verschlechterungs-Score (CWS) und Gesamtverbesserungs-Score (AIS) in Woche 37: PV mITT-Population
Zeitfenster: In Woche 37
GTI bewertete die Glucocorticoid (GC)-bedingte Morbidität und die GC-sparende Fähigkeit anderer Therapien; bestehend aus 2 Komponenten: Composite GTI und spezifische Liste. Die zusammengesetzte GTI hatte 9 Domänen und die spezifische Liste hatte 23 Elemente (11 Domänen), die als ergänzendes Werkzeug zu C-GTI verwendet wurden. Zusammengesetzter GTI-Score: Summe von 9 domänenspezifischen Scores bei jedem Besuch und kumulativer GTI-Score: Summe von zusammengesetzten GTI-Scores bei jedem Besuch. 2 kumulative GTI-Werte: CWS und AIS in Woche 37, berichtet in diesem OM. CWS bewertete die kumulative GC-Toxizität unabhängig davon, ob die Toxizität anhaltende Wirkungen hatte/vorübergehend war. AIS bewertete die Wirksamkeit neuer Therapien im Hinblick auf die Verringerung jeglicher Baseline-GC-Toxizität im Laufe der Zeit. CWS-Composite-Score-Bereich: 0 bis 439 und AIS-Composite-Score-Bereich: -346 bis 439. Bei CWS und AIS gilt: Mindestpunktzahl = geringste Toxizität und Höchstpunktzahl = höchste Toxizität. Mittelwert der kleinsten Quadrate (LS) und Standardfehler (SE) aus der Analyse des Kovarianzmodells unter Verwendung der Behandlung, der Krankheitsgeschichte als feste Effekte und des Baseline-GTI-Scores und der CS-Dosis als Kovariaten.
In Woche 37
Glukokortikoid-Toxizitätsindex – Kumulativer Verschlechterungs-Score und aggregierter Verbesserungs-Score in Woche 37: mITT-Population
Zeitfenster: In Woche 37
GTI bewertete GC-bedingte Morbidität und GC-sparende Fähigkeit anderer Therapien; bestehend aus 2 Komponenten: Composite GTI und spezifische Liste. Die zusammengesetzte GTI enthielt 9 Domänen und eine spezifische Liste mit 23 Elementen (11 Domänen), die als ergänzendes Tool zu C-GTI verwendet wurde. Zusammengesetzter GTI-Score: Summe von 9 domänenspezifischen Scores bei jedem Besuch und kumulativer GTI-Score: Summe der zusammengesetzten GTI-Scores bei jedem Besuch. Zwei kumulative GTI-Scores: CWS und AIS in Woche 37 wurden in diesem OM berichtet. CWS bewertete die kumulative GC-Toxizität unabhängig davon, ob die Toxizität anhaltende Wirkungen hatte/vorübergehend war. AIS bewertete die Wirksamkeit neuer Therapien im Hinblick auf die Verringerung jeglicher Baseline-GC-Toxizität im Laufe der Zeit. Der CWS-Composite-Score reichte von 0 bis 439 und der AIS-Composite-Score von -346 bis 439. Für CWS und AIS gilt: Mindestpunktzahl = geringste Toxizität und Höchstpunktzahl = höchste Toxizität. LS-Mittelwert und SE aus der Analyse des Kovarianzmodells unter Verwendung der Behandlung, der Krankheitsgeschichte als feste Effekte und des Baseline-GTI-Scores und der CS-Dosis als Kovariaten.
In Woche 37
Veränderung des Pemphigus Disease Area Index-Scores gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109: PV mITT-Population
Zeitfenster: Baseline, Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
PDAI ist eine spezifische Beurteilung der Haut- und Schleimhauterkrankungsaktivität, die vom Prüfarzt auf der Grundlage der Bewertung von Läsionen an genau definierten anatomischen Stellen durchgeführt wird. Die Punktzahl wurde nach Anzahl und Größe der Läsionen gewichtet, wobei eine Punktzahl von 0 (fehlend) bis 10 für Haut (12 Körperstellen), Kopfhaut und Schleimhaut gegeben wurde, die Krankheitsaktivität zeigten (Erosionen/Blasen oder neue Erytheme). Somit reichte der PDAI-Gesamtaktivitätswert von 0 bis 250 Punkten, was die Krankheitsaktivität darstellt (120 Punkte für Hautaktivität; 10 Punkte für Kopfhautaktivität; 120 Punkte für Schleimhautaktivität). Eine höhere Punktzahl zeigte eine stärkere Krankheitsaktivität an. Der PDAI-Aktivitäts-Score wurde unabhängig von der den Teilnehmern verabreichten CS-Dosis gemessen.
Baseline, Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
Veränderung des Pemphigus Disease Area Index-Scores gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109: mITT-Population
Zeitfenster: Baseline, Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
PDAI ist eine spezifische Beurteilung der Haut- und Schleimhauterkrankungsaktivität, die vom Prüfarzt auf der Grundlage der Bewertung von Läsionen an genau definierten anatomischen Stellen durchgeführt wird. Die Punktzahl wurde nach Anzahl und Größe der Läsionen gewichtet, wobei eine Punktzahl von 0 (fehlend) bis 10 für Haut (12 Körperstellen), Kopfhaut und Schleimhaut gegeben wurde, die Krankheitsaktivität zeigten (Erosionen/Blasen oder neue Erytheme). Somit reichte der PDAI-Gesamtaktivitätswert von 0 bis 250 Punkten, was die Krankheitsaktivität darstellt (120 Punkte für Hautaktivität; 10 Punkte für Kopfhautaktivität; 120 Punkte für Schleimhautaktivität). Eine höhere Punktzahl zeigte eine stärkere Krankheitsaktivität an. Der PDAI-Aktivitäts-Score wurde unabhängig von der den Teilnehmern verabreichten CS-Dosis gemessen.
Baseline, Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
Änderung des Lebensqualitäts-Scores (ABQOL) für die Lebensqualität der bullösen Autoimmunerkrankung in den Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109 gegenüber dem Ausgangswert: PV mITT-Population
Zeitfenster: Baseline, Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
ABQOL, ein 17-Punkte-Fragebogen, ist ein gültiges und zuverlässiges Instrument zur Beurteilung der Lebensqualität von Teilnehmern mit blasenbildenden Autoimmunerkrankungen. Jede Fragepunktzahl reichte von 0 bis 3 Punkten, 0 = nie, 1 = gelegentlich, 2 = manchmal und 3 = immer, wobei eine höhere Punktzahl = schlechte QOL. Die ABQoL-Gesamtpunktzahl wurde durch Summieren der Punktzahl jeder Frage berechnet und reichte von 0 bis 51, wobei eine höhere Punktzahl eine stärkere Beeinträchtigung der Lebensqualität bedeutet.
Baseline, Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
Änderung des Lebensqualitäts-Scores für bullöse Autoimmunerkrankungen gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109: mITT-Population
Zeitfenster: Baseline, Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
ABQOL, ein 17-Punkte-Fragebogen, ist ein gültiges und zuverlässiges Instrument zur Beurteilung der Lebensqualität von Teilnehmern mit blasenbildenden Autoimmunerkrankungen. Jede Fragepunktzahl reichte von 0 bis 3 Punkten, 0 = nie, 1 = gelegentlich, 2 = manchmal und 3 = immer, wobei eine höhere Punktzahl = schlechte QOL. Die ABQoL-Gesamtpunktzahl wurde durch Summieren der Punktzahl jeder Frage berechnet und reichte von 0 bis 51, wobei eine höhere Punktzahl eine stärkere Beeinträchtigung der Lebensqualität bedeutet.
Baseline, Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Lebensqualitäts-Score der bullösen Autoimmunerkrankung von Null in den Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109: PV-mITT-Population
Zeitfenster: In den Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
ABQOL, ein 17-Punkte-Fragebogen, ist ein gültiges und zuverlässiges Instrument zur Beurteilung der Lebensqualität von Teilnehmern mit blasenbildenden Autoimmunerkrankungen. Jede Fragepunktzahl reichte von 0 bis 3 Punkten, 0 = nie, 1 = gelegentlich, 2 = manchmal und 3 = immer, wobei eine höhere Punktzahl = schlechte QOL. Die ABQoL-Gesamtpunktzahl wurde durch Summieren der Punktzahl jeder Frage berechnet und reichte von 0 bis 51, wobei eine höhere Punktzahl eine stärkere Beeinträchtigung der Lebensqualität bedeutet. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem ABQOL-Score von „0“ wurde in dieser Ergebnismessung angegeben.
In den Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Lebensqualitäts-Score der bullösen Autoimmunerkrankung von Null in den Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109: mITT-Population
Zeitfenster: In den Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
ABQOL, ein 17-Punkte-Fragebogen, ist ein gültiges und zuverlässiges Instrument zur Beurteilung der Lebensqualität von Teilnehmern mit blasenbildenden Autoimmunerkrankungen. Jede Fragepunktzahl reichte von 0 bis 3 Punkten, 0 = nie, 1 = gelegentlich, 2 = manchmal und 3 = immer, wobei eine höhere Punktzahl = schlechte QOL. Die ABQoL-Gesamtpunktzahl wurde durch Summieren der Punktzahl jeder Frage berechnet und reichte von 0 bis 51, wobei eine höhere Punktzahl eine stärkere Beeinträchtigung der Lebensqualität bedeutet. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem ABQOL-Score von „0“ wurde in dieser Ergebnismessung angegeben.
In den Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der European Quality of Life Working Group Health Status Measure 5 Dimensions, 5 Levels (EQ-5D-5L) Score: Visual Analogue Scale (VAS) Scores in Woche 5, 13, 25, 37, 61 und 109
Zeitfenster: Baseline, Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
EQ-5D-5L: standardisiertes Maß für den Gesundheitszustand, das eine allgemeine Beurteilung von Gesundheit und Wohlbefinden liefert. EQ-5D VAS wurde verwendet, um die Bewertung eines Teilnehmers für seinen/ihren aktuellen gesundheitsbezogenen Lebensqualitätszustand aufzuzeichnen und auf einer vertikalen VAS-Skala von 0 bis 100 erfasst, wobei 0 = schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand und 100 = bester vorstellbarer Gesundheitszustand , wobei höhere Zustände bessere Ergebnisse anzeigten.
Baseline, Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der European Quality of Life Working Group Health Status Measure 5 Dimensions, 5 Levels Score: Individuelle Dimension in den Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
Zeitfenster: Baseline, Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
EQ-5D-5L: standardisiertes Maß für den Gesundheitszustand, das eine allgemeine Beurteilung von Gesundheit und Wohlbefinden liefert. Das EQ-5D-Beschreibungssystem umfasst 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstfürsorge, gewöhnliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Jede Dimension hat eine 5-stufige Antwort: keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme. Die Antwortmöglichkeiten werden mit einer 5-Punkte-Likert-Skala gemessen (für die 5L-Version). Die 5D-5L-Systeme werden in einen einzelnen Indexnutzenwert zwischen 0 und 1 umgewandelt, wobei ein höherer Wert einen besseren Gesundheitszustand und ein niedrigerer Wert einen schlechteren Gesundheitszustand anzeigt.
Baseline, Wochen 5, 13, 25, 37, 61 und 109
Zeit bis zur ersten vollständigen Remission mit einer Kortikosteroiddosis
Zeitfenster: Baseline bis Woche 61 und Baseline bis Woche 109
Zeit bis zur ersten CR war die Zeit (in Tagen) bis zum Erreichen einer CR während einer CS-Dosis von
Baseline bis Woche 61 und Baseline bis Woche 109
Gesamtzahl der Krankheitsschübe/-schübe von der anfänglichen Kontrolle der Krankheitsaktivität (CDA) bis Woche 37: PV mITT-Population
Zeitfenster: Von der anfänglichen CDA bis Woche 37 (d. h. zu jedem Zeitpunkt von Baseline bis Woche 37)
Es wurde die Gesamtzahl der Krankheitsschübe/Schübe berichtet, die von der ersten CDA bis Woche 37 auftraten. CDA wurde definiert als das Verschwinden neuer Läsionen, die sich nicht mehr bilden und etablierte Läsionen beginnen zu heilen. Rückfall/Schub wurde definiert durch das Auftreten von 3 oder mehr neuen Läsionen nach CDA und innerhalb eines Monats, die nicht innerhalb von 1 Woche spontan abheilen, oder durch die Ausdehnung etablierter Läsionen bei einem Teilnehmer, der CDA erreicht hatte.
Von der anfänglichen CDA bis Woche 37 (d. h. zu jedem Zeitpunkt von Baseline bis Woche 37)
Gesamtzahl der Krankheitsschübe/-schübe von der anfänglichen Kontrolle der Krankheitsaktivität bis Woche 37: mITT-Population
Zeitfenster: Von der anfänglichen CDA bis Woche 37 (d. h. zu jedem Zeitpunkt von Baseline bis Woche 37)
Es wurde die Gesamtzahl der Krankheitsschübe/Schübe berichtet, die von der ersten CDA bis Woche 37 auftraten. CDA wurde definiert als das Verschwinden neuer Läsionen, die sich nicht mehr bilden und etablierte Läsionen beginnen zu heilen. Rückfall/Schub wurde definiert durch das Auftreten von 3 oder mehr neuen Läsionen nach CDA und innerhalb eines Monats, die nicht innerhalb von 1 Woche spontan abheilen, oder durch die Ausdehnung etablierter Läsionen bei einem Teilnehmer, der CDA erreicht hatte.
Von der anfänglichen CDA bis Woche 37 (d. h. zu jedem Zeitpunkt von Baseline bis Woche 37)
Zeit bis zum ersten Rückfall/Schub von der anfänglichen Kontrolle der Krankheitsaktivität bis Woche 37: PV mITT-Population
Zeitfenster: Von der anfänglichen CDA bis Woche 37 (d. h. zu jedem Zeitpunkt von Baseline bis Woche 37)
Die Zeitdauer (in Tagen) vom Zeitpunkt des anfänglichen Rückfalls/Schubs, der von der anfänglichen CDA bis zu Woche 37 auftrat, wurde in dieser OM angegeben. CDA wurde als der Besuch definiert, bei dem sich keine neuen Läsionen mehr bilden und etablierte Läsionen zu heilen beginnen. Rückfall/Schub wurde definiert durch das Auftreten von 3 oder mehr neuen Läsionen nach CDA und innerhalb eines Monats, die nicht innerhalb von 1 Woche spontan abheilen, oder durch die Ausdehnung etablierter Läsionen bei einem Teilnehmer, der CDA erreicht hatte. Für die Analyse wurde die Kaplan-Meier-Methode verwendet.
Von der anfänglichen CDA bis Woche 37 (d. h. zu jedem Zeitpunkt von Baseline bis Woche 37)
Zeit bis zum ersten Rückfall/Schub von der anfänglichen Kontrolle der Krankheitsaktivität bis Woche 37: mITT-Population
Zeitfenster: Von der anfänglichen CDA bis Woche 37 (d. h. zu jedem Zeitpunkt von Baseline bis Woche 37)
Die Zeitdauer (in Tagen) vom Zeitpunkt des anfänglichen Rückfalls/Schubs, der von der anfänglichen CDA bis zu Woche 37 auftrat, wurde in dieser OM angegeben. CDA wurde als der Besuch definiert, bei dem sich keine neuen Läsionen mehr bilden und etablierte Läsionen zu heilen beginnen. Rückfall/Schub wurde definiert durch das Auftreten von 3 oder mehr neuen Läsionen nach CDA und innerhalb eines Monats, die nicht innerhalb von 1 Woche spontan abheilen, oder durch die Ausdehnung etablierter Läsionen bei einem Teilnehmer, der CDA erreicht hatte. Für die Analyse wurde die Kaplan-Meier-Methode verwendet.
Von der anfänglichen CDA bis Woche 37 (d. h. zu jedem Zeitpunkt von Baseline bis Woche 37)
Prozentsatz der Teilnehmer mit 3 oder mehr neuen Läsionen innerhalb von 1 Monat, die nicht innerhalb von 1 Woche spontan heilen, oder mit Ausdehnung bestehender Läsionen in Woche 37: PV mITT-Population
Zeitfenster: In Woche 37
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit 3 oder mehr neuen Läsionen innerhalb des letzten 1 Monats, die nicht spontan innerhalb der letzten 1 Woche oder mit Ausdehnung bestehender Läsionen abheilen, wurde in Woche 37 bewertet und in diesem OM angegeben.
In Woche 37
Prozentsatz der Teilnehmer mit 3 oder mehr neuen Läsionen innerhalb von 1 Monat, die nicht innerhalb von 1 Woche spontan heilen, oder mit Ausdehnung bestehender Läsionen in Woche 37: mITT-Population
Zeitfenster: In Woche 37
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit 3 oder mehr neuen Läsionen innerhalb der letzten 1 Monat, die nicht spontan innerhalb der letzten 1 Woche oder mit Ausdehnung bestehender Läsionen abheilen, wurde in Woche 37 bewertet und in diesem OM angegeben.
In Woche 37
Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens einem Krankheitsrückfall/Schub von der anfänglichen Kontrolle der Krankheitsaktivität bis Woche 37: PV mITT-Population
Zeitfenster: Von der anfänglichen CDA bis Woche 37 (d. h. zu jedem Zeitpunkt von Baseline bis Woche 37)
CDA wurde als der Besuch definiert, bei dem sich keine neuen Läsionen mehr bilden und etablierte Läsionen zu heilen beginnen. Krankheitsrückfall/-schub wurde definiert durch das Auftreten von 3 oder mehr neuen Läsionen nach CDA und innerhalb eines Monats, die nicht innerhalb einer Woche spontan abheilen, oder durch die Ausdehnung bestehender Läsionen bei einem Teilnehmer, der CDA erreicht hatte. Die Prozentsätze wurden basierend auf der Anzahl der bewerteten Teilnehmer berechnet (d. h. Teilnehmer erreichten CDA) in jeder Behandlungsgruppe. In diesem OM wurde der Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens einem Krankheitsschub/Schub vom anfänglichen CDA bis Woche 37 angegeben.
Von der anfänglichen CDA bis Woche 37 (d. h. zu jedem Zeitpunkt von Baseline bis Woche 37)
Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens einem Krankheitsrückfall/Schub von der anfänglichen Kontrolle der Krankheitsaktivität bis Woche 37: mITT-Population
Zeitfenster: Von der anfänglichen CDA bis Woche 37 (d. h. zu jedem Zeitpunkt von Baseline bis Woche 37)
CDA wurde als der Besuch definiert, bei dem sich keine neuen Läsionen mehr bilden und etablierte Läsionen zu heilen beginnen. Krankheitsrückfall/-schub wurde definiert durch das Auftreten von 3 oder mehr neuen Läsionen nach CDA und innerhalb eines Monats, die nicht innerhalb einer Woche spontan abheilen, oder durch die Ausdehnung bestehender Läsionen bei einem Teilnehmer, der CDA erreicht hatte. Die Prozentsätze wurden basierend auf der Anzahl der bewerteten Teilnehmer berechnet (d. h. Teilnehmer erreichten CDA) in jeder Behandlungsgruppe. In diesem OM wurde der Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens einem Krankheitsschub/Schub vom anfänglichen CDA bis Woche 37 angegeben.
Von der anfänglichen CDA bis Woche 37 (d. h. zu jedem Zeitpunkt von Baseline bis Woche 37)
Kumulative Dauer der vollständigen Remission mit einer Kortikosteroid-Dosis
Zeitfenster: Von Woche 37 bis Woche 61
Kumulative Dauer (in Tagen) von CR nach der ersten CS-Dosis
Von Woche 37 bis Woche 61
Kumulative Dauer der vollständigen Remission mit einer Kortikosteroid-Dosis
Zeitfenster: Von Woche 37 bis Woche 61
Kumulative Dauer (in Tagen) von CR nach der ersten CS-Dosis
Von Woche 37 bis Woche 61
Kumulative Dauer der vollständigen Remission mit einer Kortikosteroiddosis = 0 mg/Tag von Woche 37 bis Woche 61: PV-mITT-Population
Zeitfenster: Von Woche 37 bis Woche 61
Die kumulative Dauer (in Tagen) der CR nach der ersten Dosis von CS = 0 mg/Tag von Woche 37 bis Woche 61 wurde in dieser OM berichtet. Vollständige Remission wurde als das Fehlen neuer und bestehender Läsionen definiert und sollte "keine Krankheitsaktivität" bedeuten.
Von Woche 37 bis Woche 61
Kumulative Dauer der vollständigen Remission mit einer Kortikosteroiddosis = 0 mg/Tag von Woche 37 bis Woche 61: mITT-Population
Zeitfenster: Von Woche 37 bis Woche 61
Die kumulative Dauer (in Tagen) der CR nach der ersten Dosis von CS = 0 mg/Tag von Woche 37 bis Woche 61 wurde in dieser OM berichtet. Vollständige Remission wurde als das Fehlen neuer und bestehender Läsionen definiert und sollte "keine Krankheitsaktivität" bedeuten.
Von Woche 37 bis Woche 61
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAEs)
Zeitfenster: BT-Zeitraum: Von Tag 1 von Woche 1 bis Woche 37, OLE-Zeitraum: von Woche 37 bis Woche 61 und LTE-Zeitraum: von Woche 61 bis zu 4 Wochen nach der letzten Dosis in Woche 109 (d. h. bis Woche 113)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer definiert, der das Studienmedikament erhielt und nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen musste. Schwerwiegende UE (SUE) waren alle unerwünschten medizinischen Ereignisse, die zu einem der folgenden Ergebnisse führten: Tod, lebensbedrohlich, erforderlicher anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, angeborene Anomalie/Geburtsfehler oder als solche angesehen medizinisch wichtiges Ereignis. TEAEs waren die UEs, die nach der Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments in jedem Zeitraum auftraten oder sich verschlimmerten oder schwerwiegend wurden.
BT-Zeitraum: Von Tag 1 von Woche 1 bis Woche 37, OLE-Zeitraum: von Woche 37 bis Woche 61 und LTE-Zeitraum: von Woche 61 bis zu 4 Wochen nach der letzten Dosis in Woche 109 (d. h. bis Woche 113)
Pharmakokinetik (PK): Plasmakonzentration von Rilzabrutinib
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 2 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Es war nicht geplant, Daten für diese OM für den Placebo-Arm der Studie zu sammeln und zu analysieren.
Vor der Einnahme und 2 Stunden nach der Einnahme an Tag 1
Pharmakodynamik (PD): Veränderung der Antikörperspiegel gegenüber dem Ausgangswert – Anti-Desmoglein 1 (Anti-dsg 1) und Anti-Desmoglein 3 (Anti-dsg 3) in den Wochen 13, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97 und 109: PV mITT Population
Zeitfenster: Baseline, Wochen 13, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97 und 109
Anti-dsg1- und Anti-dsg3-Autoantikörperspiegel wurden durch das ELISA-Verfahren (Enzyme-Linked Immunosorbent Assay) bestimmt.
Baseline, Wochen 13, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97 und 109
Pharmakodynamik: Veränderung der Antikörperspiegel gegenüber dem Ausgangswert – Anti-Desmoglein 1 (Anti-dsg 1) und Anti-Desmoglein 3 (Anti-dsg 3) in den Wochen 13, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97 und 109: mITT-Population
Zeitfenster: Baseline, Wochen 13, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97 und 109
Anti-dsg1- und Anti-dsg3-Autoantikörperspiegel wurden durch das ELISA-Verfahren bestimmt.
Baseline, Wochen 13, 25, 37, 49, 61, 73, 85, 97 und 109

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Principia Biopharma, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Januar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juli 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC17092
  • PRN1008-012 (Andere Kennung: Principia Biopharma)
  • 2018-002261-19 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Pemphigus

Klinische Studien zur Rilzabrutinib

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