Elexakaftor-yhdistelmähoidon pitkäaikaista turvallisuutta arvioiva tutkimus
tiistai 11. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaiheen 3b avoin jatkotutkimus, jossa arvioitiin elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor-yhdistelmähoidon turvallisuutta kystisen fibroosin potilailla
Tässä tutkimuksessa arvioidaan eleksakaftorin (ELX)/tezakaftorin (TEZ)/ivakaftorin (IVA) kolmoisyhdistelmän (TC) pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia F508del:n suhteen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
172
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Chermside, Australia
- The Prince Charles Hospital
-
Nedlands, Australia
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute, Perth Children's Hospital
-
Parkville, VIC, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitair Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Saksa
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Essen, Saksa
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Jena, Saksa
- Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
-
Koeln, Saksa
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
München, Saksa
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
- Belfast City Hospital
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
- Western General Hospital
-
Exeter, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- Leeds General Infirmary
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- St. James University Hospital
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- London and St Bartholomew's Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
-
Penarth, Yhdistynyt kuningaskunta
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Southampton General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Valmistunut tutkimuslääkehoito vanhempaintutkimuksessa (VX18-445-109); tai hänellä oli tutkimuslääkekeskeytys (-keskittymiä) emotutkimuksessa, mutta suoritettu tutkimuskäyntejä hoitojakson viimeiseen suunniteltuun käyntiin asti emotutkimuksessa
Keskeiset poissulkemiskriteerit:
- Tutkimuslääke-intoleranssin historia vanhempaintutkimuksessa
Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ELX/TEZ/IVA
Osa A: Osallistujat saivat eleksakaftoria (ELX) 200 milligrammaa (mg) kerran päivässä (qd)/tetsakaftoria (TEZ) 100 mg qd/ivakaftoria (IVA) 150 mg joka 12. tunti (q12h) hoitojakson aikana 48 viikon ajan. Osa B: Osallistujat saivat ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h 86 viikon hoitojakson aikana. |
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletti (FDC) suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoa aiheuttavia haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 52
|
Päivästä 1 viikkoon 52
|
|
Osa B: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoa aiheuttavia haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 86
|
Päivästä 1 viikkoon 86
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 4. toukokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 21. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 21. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 22. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 27. huhtikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 28. heinäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. heinäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
- Elexacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX19-445-115
- 2019-003455-11 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent
tutkimus/kliinisten tutkimusten tietojen jakaminen.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .