En studie som evaluerer den langsiktige sikkerheten ved kombinasjonsterapi med Elexacaftor
11. juli 2023 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3b åpen utvidelsesstudie som evaluerer sikkerheten til kombinasjonsterapi Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos pasienter med cystisk fibrose
Denne studien vil evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) trippelkombinasjon (TC) hos personer med cystisk fibrose (CF) som er homozygote for F508del.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
172
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Chermside, Australia
- The Prince Charles Hospital
-
Nedlands, Australia
- Institute for Respiratory Health
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute, Perth Children's Hospital
-
Parkville, VIC, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitair Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannia
- Belfast City Hospital
-
Birmingham, Storbritannia
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
-
Bristol, Storbritannia
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cambridge, Storbritannia
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Edinburgh, Storbritannia
- Western General Hospital
-
Exeter, Storbritannia
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
-
Glasgow, Storbritannia
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Storbritannia
- Leeds General Infirmary
-
Leeds, Storbritannia
- St. James University Hospital
-
Liverpool, Storbritannia
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
London, Storbritannia
- London and St Bartholomew's Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Storbritannia
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham, Storbritannia
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
-
Penarth, Storbritannia
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
Southampton, Storbritannia
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Essen, Tyskland
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Jena, Tyskland
- Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
-
Koeln, Tyskland
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
München, Tyskland
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Fullført studie medikamentell behandling i foreldrestudie (VX18-445-109); eller hadde studiemedikamentavbrudd i foreldrestudien, men gjennomførte studiebesøk frem til det siste planlagte besøket i behandlingsperioden i foreldrestudien
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Historie om studiemedisinintoleranse i foreldrestudie
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ELX/TEZ/IVA
Del A: Deltakerne fikk elexacaftor (ELX) 200 milligram (mg) én gang daglig (qd)/tezacaftor (TEZ)100 mg qd/ivacaftor (IVA)150 mg hver 12. time (q12h) i behandlingsperioden i 48 uker. Del B: Deltakerne fikk ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h i behandlingsperioden opptil 86 uker. |
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
Tablett med fast dosekombinasjon (FDC) for oral administrering.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandling – Emergent Adverse Events (TEAEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 52
|
Fra dag 1 til uke 52
|
|
Del B: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandling – Emergent Adverse Events (TEAEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 86
|
Fra dag 1 til uke 86
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. mai 2020
Primær fullføring (Faktiske)
21. desember 2022
Studiet fullført (Faktiske)
21. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. april 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. april 2020
Først lagt ut (Faktiske)
27. april 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. juli 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. juli 2023
Sist bekreftet
1. juli 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX19-445-115
- 2019-003455-11 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent
forskning/klinisk-utprøving-datadeling.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .