Uno studio che valuta la sicurezza a lungo termine della terapia combinata con Elexacaftor
11 luglio 2023 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di estensione in aperto di fase 3b che valuta la sicurezza della terapia combinata con Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor nei soggetti con fibrosi cistica
Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della tripla combinazione (TC) di elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) in soggetti con fibrosi cistica (FC) omozigoti per F508del.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
172
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Chermside, Australia
- The Prince Charles Hospital
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Nedlands, Australia
- Institute for Respiratory Health
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Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute, Perth Children's Hospital
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Parkville, VIC, Australia
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
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Gent, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgio
- Universitair Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Berlin, Germania
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Germania
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Essen, Germania
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Jena, Germania
- Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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Koeln, Germania
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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München, Germania
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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Belfast, Regno Unito
- Belfast City Hospital
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Birmingham, Regno Unito
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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Bristol, Regno Unito
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cambridge, Regno Unito
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Edinburgh, Regno Unito
- Western General Hospital
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Exeter, Regno Unito
- Royal Devon and Exeter NHS Foundation Trust, Royal Devon and Exeter Hospital
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Glasgow, Regno Unito
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, Regno Unito
- Leeds General Infirmary
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Leeds, Regno Unito
- St. James University Hospital
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Liverpool, Regno Unito
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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London, Regno Unito
- London and St Bartholomew's Hospital
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Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
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Nottingham, Regno Unito
- Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
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Penarth, Regno Unito
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
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Southampton, Regno Unito
- Southampton General Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Trattamento farmacologico in studio completato nello studio principale (VX18-445-109); o ha subito un'interruzione/i del farmaco oggetto dello studio nello studio principale ma ha completato le visite dello studio fino all'ultima visita programmata del Periodo di trattamento nello studio principale
Criteri chiave di esclusione:
- Storia dell'intolleranza al farmaco in studio nello studio dei genitori
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: ELX/TEZ/IVA
Parte A: I partecipanti hanno ricevuto elexacaftor (ELX) 200 milligrammi (mg) una volta al giorno (qd)/tezacaftor (TEZ) 100 mg qd/ivacaftor (IVA) 150 mg ogni 12 ore (q12h) nel periodo di trattamento per 48 settimane. Parte B: I partecipanti hanno ricevuto ELX 200 mg qd/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg q12h nel periodo di trattamento fino a 86 settimane. |
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
Combinazione a dose fissa (FDC) compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Parte A: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti al trattamento: eventi avversi emergenti (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 52
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Dal giorno 1 fino alla settimana 52
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Parte B: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti al trattamento: eventi avversi emergenti (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 86
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Dal giorno 1 fino alla settimana 86
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 maggio 2020
Completamento primario (Effettivo)
21 dicembre 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
21 dicembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 aprile 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 aprile 2020
Primo Inserito (Effettivo)
27 aprile 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 luglio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 luglio 2023
Ultimo verificato
1 luglio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie pancreatiche
- Fibrosi
- Fibrosi cistica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori di trasporto a membrana
- Agonisti del canale del cloruro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX19-445-115
- 2019-003455-11 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sulla procedura per la richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent
ricerca/sperimentazione-clinica-condivisione dei dati.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .