Avoin tutkimus Belimumab Plus -standardihoidosta kiinalaisilla lapsilla, joilla on aktiivinen systeeminen lupus erythematosus (SLE)

Sisällyttämiskriteerit:

• Osallistujilla on tai on ollut sarjassa vähintään neljä American College of Rheumatologyn (ACR) 11 kriteeriä SLE:n luokittelussa.
• Osallistujan ikä on 5-17 vuotta tietoisen suostumuksen ajankohtana.
• Sinulla on aktiivinen SLE-sairaus, joka on määritelty SELENA SLEDAI -pisteeksi >= 8 seulonnassa (SELENA SLEDAI -pisteytys).
• Sinulla on yksiselitteisesti positiiviset autovasta-ainetestitulokset, jotka määritellään anti-nukleaaristen vasta-aineiden (ANA) tiitteriksi >=1:80 ja/tai positiiviseksi anti-kaksijuosteisen deoksiribonukleiinihapon (dsDNA) seerumin vasta-ainetestiksi.
• Olet vakaassa SLE-hoidossa lähtötilanteessa. Perustason vakaa hoito koostuu kortikosteroideista, malarialääkkeistä, immunosuppressiivisista/immunomodulatorisista aineista ja steroideihin kuulumattomista tulehduskipulääkkeistä (NSAID), yksin tai yhdistelmänä, kiinteänä annoksena vähintään 30 päivän ajan ennen päivää 0 .
• Ei sukupuolirajoitusta. Miesten tai naisten ehkäisyvälineiden tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia.
• Tutkija tai tutkijan nimeämä henkilö hankkii jokaiselta tutkimukseen osallistujalta tai osallistujan laillisesti hyväksyttävältä edustajalta, vanhemmalta tai lailliselta huoltajalta kirjallisen suostumuksen ja osallistujan suostumuksen soveltuvin osin ennen tutkimuskohtaisen toiminnan aloittamista. suoritettu. Tutkija säilyttää alkuperäisen kopion kunkin osallistujan allekirjoittamasta suostumusasiakirjasta.

Poissulkemiskriteerit:

• Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) Schwartzin kaavan mukaan laskettuna on alle 30 ml/minuutti.
• Onko sinulla akuutti vaikea munuaistulehdus, joka määritellään munuaissairauden merkittäväksi pahenemiseksi (esimerkiksi [esim.] virtsan sedimenttien ja muiden laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen), joka voi tutkimuksen tutkijan mielestä johtaa siihen, että osallistuja tarvitsee induktiohoitoa suonensisäisellä ( IV) syklofosfamidi, mykofenolaattimofetiili (MMF) tai suuriannoksiset kortikosteroidit tutkimuksen 6 ensimmäisen kuukauden aikana.
• Sinulla on ollut suuri elinsiirto (esim. sydän, keuhko, munuainen, maksa) tai hematopoieettinen kantasolu-/ydinsiirto.
• Sinulla on kliinisiä todisteita merkittävistä, epästabiileista tai hallitsemattomista, akuuteista tai kroonisista sairauksista, jotka eivät johdu SLE:stä (sydän- ja verisuoni-, keuhko-, hematologiset, maha-suolikanavan, maksan, munuaisten, neurologiset, pahanlaatuiset tai tartuntataudit), jotka tutkijan mielestä voivat hämmentää tutkimuksen tuloksia tai asettaa osallistujan kohtuuttomaan riskiin.
• Sinulla on suunnitteilla oleva kirurginen toimenpide tai sinulla on aiemmin ollut jokin muu lääketieteellinen sairaus (esim. sydän-keuhko), laboratoriopoikkeavuus tai tila (esim. huono laskimopääsy), joka tutkijan mielestä tekee osallistujasta sopimattoman tutkimukseen.
• Sinulla on ollut pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana.
• Sinulla on ollut primaarinen immuunipuutos.
• sinulla on immunoglobuliini A:n (IgA) puutos (IgA-taso alle [
• Sinulla on akuutteja tai kroonisia infektioita, jotka vaativat hoitoa.
• Sinulla on viimeaikaisia ​​infektioita, jotka tutkijan näkemyksen mukaan tekevät osallistujasta sopimattoman tutkimukseen tai voivat asettaa osallistujan kohtuuttoman riskin.
• Sinulla on tällä hetkellä huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus, tai sinulla on aiemmin ollut huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä tai riippuvuutta 364 päivän aikana ennen päivää 0.

• Sinulla on luokan 3 tai suurempi laboratoriopoikkeavuus protokollan toksisuusasteikon perusteella lukuun ottamatta seuraavia sallittuja:

  1. Stabiili asteen 3 protrombiiniaika (PT) varfariinihoidon seurauksena.
  2. Stabiili asteen 3 osittainen tromboplastiiniaika (PTT), joka johtuu lupus-antikoagulantista, eikä se liity maksasairauteen tai antikoagulanttihoitoon.
  3. Stabiili 3. asteen hypoalbuminemia, joka johtuu lupusnefriitistä ja ei liity maksasairauteen tai aliravitsemukseen.
  4. Minkä tahansa asteen proteinuria
  5. Stabiili 3. asteen gammaglutamyylitransferaasin (GGT) nousu lupushepatiitin vuoksi, joka ei liity alkoholiperäiseen maksasairauteen, hallitsemattomaan diabetekseen tai virushepatiittiin. Alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja/tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) poikkeavuuksien on oltava luokkaa 2, jos niitä esiintyy.
  6. Stabiili asteen 3 neutropenia; tai stabiili asteen 3 lymfopenia; tai SLE:n aiheuttama stabiili asteen 3 leukopenia
• Sinulla on aiemmin ollut anafylaktinen reaktio varjoaineiden, ihmisen tai hiiren proteiinien tai monoklonaalisten vasta-aineiden parenteraaliseen antoon.
• Sinulla on todisteita vakavasta itsemurhariskistä, mukaan lukien itsemurhakäyttäytyminen viimeisten 6 kuukauden aikana tai kuka tutkijan arvion mukaan aiheuttaa merkittävän itsemurhariskin.
• olet saanut belimumabihoitoa milloin tahansa.

• olet saanut jonkin seuraavista 364 päivän sisällä päivästä 0:

  1. Hoito millä tahansa kohdennetulla B-solulla
  2. Abatasepti
  3. Biologinen tutkimusaine
• Olet vaatinut 3 tai useampaa systeemisten kortikosteroidien hoitojaksoa samanaikaisten sairauksien (esim. astma, atooppinen ihottuma) hoitoon 90 päivän sisällä päivästä 0.

• olet saanut jonkin seuraavista 90 päivän kuluessa päivästä 0:

  1. Antituumorinekroositekijä (TNF) tai anti-interleukiini (IL)-6 -hoito (esim. adalimumabi, etanersepti, infliksimabi, tocilitsumabi sertolitsumabi, golimumabi)
  2. Interleukiini-1-reseptorin antagonisti (anakinra)
  3. Laskimonsisäinen immunoglobuliini (IVIG)
  4. Plasmafereesi

• olet saanut jonkin seuraavista 30 päivän kuluessa päivästä 0:

  1. IV syklofosfamidi
  2. Ei-biologinen tutkimusaine (30 päivän ikkuna TAI 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi)
  3. Kaikki uudet immunosuppressiiviset/immunomodulatoriset aineet, malarialääkkeet, NSAID
  4. Suuriannoksinen prednisoni tai vastaava (> 1,5 mg/kg/vrk) tai mikä tahansa intramuskulaarinen tai suonensisäinen steroidi-injektio.
• olet saanut elävän tai heikennetyn rokotteen 30 päivän kuluessa päivästä 0.
• Sinulla on aktiivinen keskushermoston lupus (mukaan lukien kohtaukset, psykoosi, orgaaninen aivosyndrooma, aivoverenkiertohäiriö [CVA], aivotulehdus tai keskushermoston vaskuliitti), joka vaatii hoitoa 60 päivän kuluessa päivästä 0.
• olet tarvinnut munuaiskorvaushoitoa (esim. hemodialyysi, peritoneaalidialyysi) 90 päivän kuluessa päivästä 0 tai olet parhaillaan munuaiskorvaushoidossa.
• Osallistuminen kliiniseen interventiotutkimukseen joko samanaikaisesti tai 6 kuukauden sisällä seulonnasta. Osallistuminen havainnointitutkimukseen voidaan sallia.
• Sinulla on historiallisesti positiivinen testi tai positiivinen testi ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineen seulonnassa.
• Todisteet aktiivisesta tai piilevasta tuberkuloosista (TB), joka on dokumentoitu sairaushistorialla ja tutkimuksella, rintakehän röntgenkuvat (posteroanterior) ja positiivinen (ei määrittelemätön) QuantiFERON-TB Gold Plus -testi.
• Hepatiitti B: Serologiset todisteet hepatiitti B (HB) -infektiosta, joka määritellään hepatiitti B:n pinta-antigeenipositiiviseksi (HBsAg+) tai hepatiitti B -ydinvasta-ainepositiiviseksi (HBcAb+).
• Hepatiitti C: Positiivinen testi hepatiitti C -vasta-aineelle seulonnassa.