Teduglutiditutkimus japanilaisilla lapsilla, joilla on lyhyt suolen oireyhtymä ja jotka ovat vähintään 4 kuukautta
torstai 28. syyskuuta 2023 päivittänyt: Takeda
Vaihe 3, avoin turvallisuustutkimus teduglutidista japanilaisista lapsipotilaista, joilla on lyhyt suolen oireyhtymä, jotka ovat riippuvaisia parenteraalisesta tuesta, iältään 4 kuukautta korjattua raskausikää tai sitä vanhempia ja jotka vaativat 1,25 mg:n annoksen
Tutkimuksen päätavoitteena on tarkistaa teduglutidin sivuvaikutukset.
Osallistujat saavat päivittäin teduglutidi-injektion ihon alle (subkutaanisesti) 24 viikon ajan. Sitten niitä seurataan vielä 4 viikkoa. Osallistujat voivat toistaa tämän hoidon, jos he täyttävät tietyt kriteerit. Tutkimuslääkärit tarkistavat teduglutidin sivuvaikutukset, kunnes se tulee kaupallisesti saataville. Hoidon enimmäiskesto on noin 18 kuukautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Teduglutiditutkimus japanilaisilla lapsilla, joilla on lyhyt suolen oireyhtymä ja jotka ovat vähintään 4 kuukautta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Takeda Contact
- Puhelinnumero: +1-877-825-3327
- Sähköposti: medinfoUS@takeda.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Akita, Japani
- Akita University Hospital
-
Fukuoka, Japani
- Kyushu University Hospital
-
Kagoshima, Japani
- Kagoshiha University Hospital
-
-
Ibaraki
-
Tsukuba, Ibaraki, Japani
- University of Tsukuba Hospital
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japani
- Tohoku University Hospital
-
-
Tokyo
-
Shinagawa-ku, Tokyo, Japani
- Showa University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuolinen lapsipotilas, jonka raskausikä on 4 kuukautta tai vanhempi.
- Ruumiinpaino seulonnan ja lähtötilanteen käyntien aikana vähintään 5 kg ja =50 ml/min/1,73 m^2), TAI vähintään 10 kg ja
- Lyhyen suolen oireyhtymän (SBS) diagnoosi ja suolen vajaatoiminta, joka määritellään riippuvuudeksi PS:stä, joka kattaa vähintään 30 % nesteen tai kalorien tarpeesta.
- Osallistujilla on oltava vakaa PS vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa tutkijan arvioiden mukaan. Stabiili PS määritellään kyvyttömyytenä vähentää merkittävästi parenteraalisen ravinnon/laskimonsisäisen nesteen (PN/IV) tukea, joka yleensä liittyy minimaaliseen tai ei ollenkaan enteraalisten ruokien etenemiseen (eli 10 % tai vähemmän muutos PN:ssä tai eteneminen rehuissa), arvioituna tutkija.
Poissulkemiskriteerit:
- Vanhempi/huoltaja, joka ei pysty ymmärtämään tai ei halua noudattaa opintovierailuaikataulua ja muita pöytäkirjan vaatimuksia.
- Kliinisesti merkittävä suolen ahtauma, aktiivinen tai toistuva haima- tai sappisairaus tai dysmotiliteetti, joka estää enteraalisen nauttimisen etenemisen.
- Suoliston imeytymishäiriö, joka johtuu geneettisestä sairaudesta, kuten kystinen fibroosi, mikrovilluksen inkluusiotauti jne.
- Vaikea, tunnettu dysmotiliteettioireyhtymä, kuten pseudo-tukos tai jatkuva, vakava, aktiivinen gastroskiikseen liittyvä dysmotiliteetti, joka on ensisijainen myötävaikuttava tekijä ruokinta-intoleranssiin ja kyvyttömyyteen vähentää PS:ää ennen seulontaa. Dysmotiliteetti määritellään vakavaksi, jos sen odotetaan rajoittavan enteraalisen ruokinnan etenemistä.
- Laaja maha-suolikanavan (GI) kirurginen toimenpide, mukaan lukien merkittävä suolen resektio tai suolen pidentäminen 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa (syöttöletkun asettaminen, anastomoottisen haavan korjaus, pienet suolen resektiot =)
- Sydänsairaus, joka tekee potilaan alttiiksi nestetilan muutoksille.
- Aiempi syöpä tai tunnettu syöpäalttiusoireyhtymä, kuten juveniili polypoosi tai Beckwith-Wiedemannin oireyhtymä, tai ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on varhainen GI-syöpä (mukaan lukien maksa-sappi- ja haimasyöpä).
- Samanaikainen hoito glukagonin kaltaisella peptidillä 2 (GLP-2), ihmisen kasvuhormonilla tai näiden hormonien analogeilla 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä tai samanaikainen hoito oktreotidilla tai GLP-1-analogeilla 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä seulontakäynti.
- Aktiivisen Crohnin taudin samanaikainen hoito biologisen hoidon kanssa (esim. kasvainnekroositekijä [anti-TNF]) 6 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä.
- Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa käytetään kokeellista lääkettä (muuta kuin glutamiinia tai omegavenia) 3 kuukauden tai 5,5 koelääkkeen puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen seulontakäyntiä ja tutkimuksen ajan.
- Tunnettu tai epäilty intoleranssi tai yliherkkyys tutkimuslääkkeelle, läheisesti sukulaisille yhdisteille tai jollekin mainituista ainesosista.
Merkkejä aktiivisesta, vakavasta tai epästabiilista kliinisesti merkittävästä maksan vajaatoiminnasta seulontajakson aikana, kun se täyttää vähintään kaksi seuraavista parametreista:
- Kansainvälinen normalisoitu suhde >1,5 ei korjattu parenteraalisella K-vitamiinilla
- Verihiutaleiden määrä
- Kliinisesti merkittävien mahalaukun tai ruokatorven suonikohjujen esiintyminen
- Kirroosi
- Pysyvä kolestaasi määritellään konjugoituneeksi bilirubiiniksi >4 mg/dl (>68 mcr mol/L) 2 viikon ajan seulonnan aikana
- Kokonaisbilirubiini >=2x normaalin yläraja (ULN)
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST) >=3x ULN
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) >=3x ULN
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Teduglutidi 0,05 milligrammaa kilogrammaa kohden (mg/kg)
Osallistujat saavat teduglutidia 0,05 mg/kg (0,025 mg/kg osallistujille, joilla on kohtalainen tai suurempi munuaisten vajaatoiminta) ihonalaisena (SC) injektiona kerran päivässä 24 viikon ajan, minkä jälkeen ei hoitojaksoa 4 viikkoa.
Hoidon enimmäiskesto on noin 18 kuukautta.
|
Teduglutidi 0,05 mg/kg SC-injektio
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
AE määritellään mitä tahansa ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi kliinisen tutkimuksen kohteessa, jolle on annettu lääkettä; sillä ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
TEAE:t määriteltiin kaikista haittavaikutuksista, jotka alkoivat, vaikeusaste paheni tai intensiteetti kasvoi tutkimustuotteen saamisen jälkeen.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
SAE määritellään mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämisen, johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, johtaa synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon, on toinen tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
|
Erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (AESI) koskevien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
Vakava tai ei-vakava AESI on yhdisteelle tai ohjelmalle ominaista tieteellistä ja lääketieteellistä huolta aiheuttava tekijä, jonka osalta jatkuva seuranta ja tutkijan nopea viestintä toimeksiantajalle voi olla tarkoituksenmukaista.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
|
Haittatapahtumana raportoitujen osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia elintoiminnoissa
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
Elintoimintoja ovat systolinen ja diastolinen verenpaine, syke ja ruumiinlämpö.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
|
Muutos lähtötasosta kehon painon Z-pisteissä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
Z-pistemäärä ilmaisee keskihajonnan määrän keskiarvosta poispäin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
|
Muutos lähtötasosta korkeuden Z-pisteessä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
Z-pistemäärä ilmaisee keskihajonnan määrän keskiarvosta poispäin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
|
Muutos lähtötasosta pään ympärysmitan Z-pisteessä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
Z-pistemäärä ilmaisee keskihajonnan määrän keskiarvosta poispäin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
|
Muutos lähtötasosta painon ja pituuden Z-pisteissä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
Z-pistemäärä ilmaisee keskihajonnan määrän keskiarvosta poispäin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratorioturvallisuustietoja, jotka on raportoitu haittatapahtumana
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
Laboratorioturvallisuustiedot sisältävät biokemian, hematologian ja virtsaanalyysin.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
|
Haittatapahtumana ilmoitettujen osallistujien määrä, joiden virtsan eritys on muuttunut merkittävästi
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
Virtsan ja ulosteen erittyminen kirjataan ja lasketaan ulostulopäiväkirjaan 48 tunnin parenteraalisen tuen (PS) ja enteraalisen ravinnon (EN) pysyvyyden aikana ennen jokaista käyntiä ja viikon sisällä PS-reseptin muutoksen toteuttamisesta.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
|
Haittatapahtumana ilmoitettujen osallistujien määrä, joiden ulostemäärä on muuttunut merkittävästi
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
Virtsan ja ulosteen erittyminen kirjataan ja lasketaan ulostulopäiväkirjaan 48 tunnin PS- ja EN-vakauden aikana ennen jokaista käyntiä ja viikon sisällä PS-reseptin muuttamisesta.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta tutkimuksen loppuun (EOS) (viikolle 28 asti)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustilanteesta PS Volumessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, useita aikapisteitä annoksen jälkeen (viikko 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24 ja 28) ja tutkimuksen loppu (EOS: viikkoon 28 asti)
|
PS (parenteraalinen ravitsemus tai suonensisäiset nesteet) harkitaan ravitsemustuen hallinnassa tilavuuden ja kalorien osalta hoitojakson aikana.
|
Lähtötilanne, useita aikapisteitä annoksen jälkeen (viikko 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24 ja 28) ja tutkimuksen loppu (EOS: viikkoon 28 asti)
|
|
Prosenttimuutos perustasosta PS-määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, useita aikapisteitä annoksen jälkeen (viikko 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24 ja 28) ja tutkimuksen loppu (EOS: viikkoon 28 asti)
|
Prosenttimuutos perusviivasta PS-tilavuudessa lasketaan seuraavasti; (PS-tilavuus kussakin vaiheessa [viikko 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24 ja 28] - PS-tilavuus lähtötasolla) / PS-tilavuus lähtötasolla *100 (prosenttia).
PS (parenteraalinen ravitsemus tai suonensisäiset nesteet) harkitaan ravitsemustuen hallinnassa tilavuuden ja kalorien osalta hoitojakson aikana.
|
Lähtötilanne, useita aikapisteitä annoksen jälkeen (viikko 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24 ja 28) ja tutkimuksen loppu (EOS: viikkoon 28 asti)
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka osoittavat vähintään 20 prosentin (%) laskun lähtötasosta PS-määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, useita aikapisteitä annoksen jälkeen (viikko 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24 ja 28) ja tutkimuksen loppu (EOS: viikkoon 28 asti)
|
PS (parenteraalinen ravitsemus tai suonensisäiset nesteet) harkitaan ravitsemustuen hallinnassa tilavuuden ja kalorien osalta hoitojakson aikana.
|
Lähtötilanne, useita aikapisteitä annoksen jälkeen (viikko 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24 ja 28) ja tutkimuksen loppu (EOS: viikkoon 28 asti)
|
|
Enteraalisen autonomian saavuttaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, useita aikapisteitä annoksen jälkeen (viikko 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24 ja 28) ja tutkimuksen loppu (EOS: viikkoon 28 asti)
|
Enteraalisen autonomian saavuttaminen määritellään PS:n täydelliseksi vieroittamiseksi.
PS (parenteraalinen ravitsemus tai suonensisäiset nesteet) harkitaan ravitsemustuen hallinnassa tilavuuden ja kalorien osalta hoitojakson aikana.
Jokaisella kerralla enteraalisen autonomian saavuttaneiden osallistujien lukumäärä raportoidaan.
|
Lähtötilanne, useita aikapisteitä annoksen jälkeen (viikko 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24 ja 28) ja tutkimuksen loppu (EOS: viikkoon 28 asti)
|
|
Muutos päivinä viikossa PS
Aikaikkuna: Lähtötilanne, useita aikapisteitä annoksen jälkeen (viikko 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24 ja 28) ja tutkimuksen loppu (EOS: viikkoon 28 asti)
|
PS (parenteraalinen ravitsemus tai suonensisäiset nesteet) harkitaan ravitsemustuen hallinnassa tilavuuden ja kalorien osalta hoitojakson aikana.
|
Lähtötilanne, useita aikapisteitä annoksen jälkeen (viikko 1, 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24 ja 28) ja tutkimuksen loppu (EOS: viikkoon 28 asti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 4. tammikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 27. syyskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 27. syyskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 26. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 30. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 2. lokakuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Postoperatiiviset komplikaatiot
- Sairaus
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Suoliston sairaudet
- Imeytymishäiriöt
- Oireyhtymä
- Lyhyen suolen oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Suojaavat aineet
- Säteilysuoja-aineet
- Teduglutidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-633-3008
- U1111-1267-3327 (Muu tunniste: WHO)
- jRCT2021210035 (Rekisterin tunniste: jRCT)
- 2022-003572-16 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tämän tutkimuksen yksilöimättömiä yksittäisiä osallistujia koskevia tietoja ei jaeta, koska on kohtuullinen todennäköisyys, että yksittäiset potilaat voidaan tunnistaa uudelleen (tutkimuksen osallistujien/tutkimuspaikkojen rajallisen määrän vuoksi).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .