Um estudo de teduglutida em crianças japonesas com síndrome do intestino curto com 4 meses ou mais

Critério de inclusão:

1. Paciente pediátrico masculino ou feminino com idade gestacional corrigida igual ou superior a 4 meses.
2. Peso corporal no momento da triagem e visitas iniciais de pelo menos 5 kg e = 50 mL/min/1,73 m^2), OU pelo menos 10 kg e
3. Diagnóstico de síndrome do intestino curto (SIC) com insuficiência intestinal, definida como dependência de PS para fornecer pelo menos 30% das necessidades calóricas ou de líquidos.
4. Os participantes devem ter PS estável por pelo menos 1 mês antes da triagem, conforme avaliado pelo investigador. A PS estável é definida como a incapacidade de reduzir significativamente a nutrição parenteral/suporte de líquidos intravenosos (PN/IV), geralmente associada a um avanço mínimo ou nenhum avanço nas alimentações enterais (ou seja, 10% ou menos de alteração na NP ou avanço nas alimentações), avaliada pelo investigador.

Critério de exclusão:

1. Um pai/responsável que não é capaz de entender ou não está disposto a cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo.
2. Obstrução intestinal clinicamente significativa, doença pancreática ou biliar ativa ou recorrente ou dismotilidade que impeça o avanço da ingestão enteral.
3. Má absorção intestinal devido a uma condição genética, como fibrose cística, doença de inclusão de microvilosidades, etc.
4. Síndrome de dismotilidade grave e conhecida, como pseudo-obstrução ou dismotilidade persistente, grave e ativa relacionada à gastrosquise, que é o principal fator que contribui para a intolerância alimentar e incapacidade de reduzir PS, antes da triagem. A dismotilidade é definida como grave se for esperado que limite o avanço da alimentação enteral.
5. Grande intervenção cirúrgica gastrointestinal (GI), incluindo ressecção intestinal significativa ou procedimento de alongamento intestinal dentro de 3 meses antes da triagem (inserção de tubo de alimentação, reparo de úlcera anastomótica, ressecções intestinais menores =
6. Doença cardíaca que torna o paciente vulnerável a mudanças no estado hídrico.
7. História de câncer ou síndrome conhecida de predisposição ao câncer, como polipose juvenil ou síndrome de Beckwith-Wiedemann, ou parente de primeiro grau com início precoce de câncer gastrointestinal (incluindo câncer hepatobiliar e pancreático).
8. Tratamento concomitante com peptídeo-2 semelhante ao glucagon (GLP-2), hormônio de crescimento humano ou análogos desses hormônios dentro de 6 meses antes da visita de triagem, ou tratamento concomitante com octreotida ou análogos de GLP-1 dentro de 30 dias antes da consulta visita de triagem.
9. Tratamento concomitante com terapia biológica (por exemplo, fator de necrose antitumoral [anti-TNF]) para doença de Crohn ativa dentro de 6 meses antes da consulta de triagem.
10. Participação em um estudo clínico usando um medicamento experimental (que não seja glutamina ou omegaven) dentro de 3 meses ou 5,5 meias-vidas do medicamento experimental, o que for mais longo, antes da visita de triagem e durante o estudo.
11. Intolerância conhecida ou suspeita ou hipersensibilidade ao medicamento do estudo, compostos intimamente relacionados ou qualquer um dos ingredientes declarados.

12. Sinais de comprometimento hepático clinicamente significativo ativo, grave ou instável durante o período de triagem, atendendo a pelo menos 2 de qualquer um dos seguintes parâmetros:

    1. Razão normalizada internacional >1,5 não corrigida com vitamina K parenteral
    2. Contagem de plaquetas
    3. Presença de varizes gástricas ou esofágicas clinicamente significativas
    4. Cirrose
    5. Colestase persistente definida como bilirrubina conjugada >4 mg/dL (>68 mcr mol/L) durante um período de 2 semanas durante a triagem
    6. Bilirrubina total >=2x limite superior do normal (LSN)
    7. Aspartato aminotransferase (AST) >=3x LSN
    8. Alanina aminotransferase (ALT) >=3x LSN