Een onderzoek naar teduglutide bij Japanse kinderen met het kortedarmsyndroom die 4 maanden of ouder zijn

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke pediatrische patiënt met een gecorrigeerde zwangerschapsduur van 4 maanden of ouder.
2. Lichaamsgewicht ten tijde van de screening en baselinebezoeken van ten minste 5 kg en = 50 ml/min/1,73 m^2), OF minimaal 10 kg en
3. Diagnose van kortedarmsyndroom (SBS) met darmfalen, gedefinieerd als afhankelijkheid van PS om in ten minste 30% van de vocht- of caloriebehoefte te voorzien.
4. Deelnemers moeten een stabiele PS hebben gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan de screening, zoals beoordeeld door de onderzoeker. Stabiele PS wordt gedefinieerd als het onvermogen om parenterale voeding/intraveneuze vloeistof (PN/IV)-ondersteuning significant te verminderen, meestal geassocieerd met minimale of geen vooruitgang in enterale voedingen (d.w.z. 10% of minder verandering in PN of vooruitgang in voedingen), beoordeeld door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

1. Een ouder/voogd die het studiebezoekschema en andere protocolvereisten niet kan begrijpen of niet wil naleven.
2. Klinisch significante darmobstructie, actieve of terugkerende pancreas- of galziekte, of dysmotiliteit die de voortgang van enterale inname verhindert.
3. Intestinale malabsorptie als gevolg van een genetische aandoening, zoals cystische fibrose, microvillus-inclusieziekte, enz.
4. Ernstig, bekend dysmotiliteitssyndroom, zoals pseudo-obstructie of aanhoudende, ernstige, actieve gastroschisis-gerelateerde dysmotiliteit, dat is de belangrijkste factor die bijdraagt ​​aan voedingsintolerantie en het onvermogen om PS te verminderen, voorafgaand aan screening. Dysmotiliteit wordt als ernstig gedefinieerd als verwacht wordt dat het de voortgang van enterale voeding zal beperken.
5. Grote gastro-intestinale (GI) chirurgische ingreep inclusief significante darmresectie of darmverlengingsprocedure binnen 3 maanden voorafgaand aan screening (inbrengen van voedingssonde, herstel van anastomosezweer, kleine darmresecties =
6. Hartziekte die de patiënt kwetsbaar maakt voor veranderingen in de vloeistofstatus.
7. Voorgeschiedenis van kanker of bekend predispositiesyndroom voor kanker, zoals juveniele polyposis of Beckwith-Wiedemann-syndroom, of eerstegraads familielid met vroege aanvang van gastro-intestinale kanker (waaronder lever- en pancreaskanker).
8. Gelijktijdige behandeling met glucagonachtig peptide-2 (GLP-2), humaan groeihormoon of analogen van deze hormonen binnen 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek, of gelijktijdige behandeling met octreotide of GLP-1-analogen binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek screening bezoek.
9. Gelijktijdige behandeling met biologische therapie (bijv. antitumornecrosefactor [anti-TNF]) voor actieve ziekte van Crohn binnen 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
10. Deelname aan een klinisch onderzoek waarbij een experimenteel geneesmiddel (anders dan glutamine of omegaven) wordt gebruikt binnen 3 maanden of 5,5 halfwaardetijden van het experimentele geneesmiddel, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan het screeningsbezoek en voor de duur van het onderzoek.
11. Bekende of vermoede intolerantie of overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel, nauw verwante verbindingen of een van de vermelde ingrediënten.

12. Tekenen van een actieve, ernstige of instabiele klinisch significante leverfunctiestoornis tijdens de screeningperiode die voldoet aan ten minste 2 van een van de volgende parameters:

    1. Internationaal genormaliseerde ratio >1,5 niet gecorrigeerd met parenterale vitamine K
    2. Aantal bloedplaatjes
    3. Aanwezigheid van klinisch significante maag- of slokdarmvarices
    4. Cirrose
    5. Aanhoudende cholestase gedefinieerd als geconjugeerd bilirubine >4 mg/dl (>68 mcr mol/l) gedurende een periode van 2 weken tijdens de screening
    6. Totaal bilirubine >=2x bovengrens van normaal (ULN)
    7. Aspartaataminotransferase (AST) >=3x ULN
    8. Alanine-aminotransferase (ALAT) >=3x ULN