Tutkimus potilailla, joilla on Retinitis Pigmentosa
torstai 2. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Aldeyra Therapeutics, Inc.
ADX-2191:n avoin, vaiheen II tutkimus potilailla, joilla on retinitis pigmentosa
Avoin vaiheen II kliininen tutkimus, jossa 8 (kahdeksan) potilasta, joilla on rodopsiinimutaatioiden (mukaan lukien P23H) aiheuttama retinitis pigmentosa, tunnistetaan ja niitä hoidetaan ADX-2191:n intravitreaalisilla injektioilla huonommin näkevään silmään.
Silmän rakenne ja toiminta arvioidaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Enintään 8 aikuista 18 vuotta täyttänyttä potilasta
- Rodopsiinigeenimutaatiosta, mukaan lukien P23H, johtuva retinitis pigmentosa -diagnoosi
- Näkökentän heikkeneminen perimetrialla määritettynä
Poissulkemiskriteerit:
- Ikä < 18 vuotta
- Raskaana
- Aiemmat tulehdus-/infektiotapahtumat, joihin liittyy silmiä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ADX-2191 kolme injektiota
|
ADX-2191:n (400 µg 0,05 ml:ssa) lasiaisensisäiset injektiot kuukausittain, yhteensä kolme injektiota.
Arviointi viikolle 16 asti.
ADX-2191:n (400 µg 0,05 ml:ssa) lasiaisensisäiset injektiot kuukausittain yhteensä kuusi injektiota.
Arviointi viikolle 16 asti.
|
|
Kokeellinen: ADX-2191 kuusi injektiota
|
ADX-2191:n (400 µg 0,05 ml:ssa) lasiaisensisäiset injektiot kuukausittain, yhteensä kolme injektiota.
Arviointi viikolle 16 asti.
ADX-2191:n (400 µg 0,05 ml:ssa) lasiaisensisäiset injektiot kuukausittain yhteensä kuusi injektiota.
Arviointi viikolle 16 asti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla on vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Turvallisuuden arviointijakso oli 16 viikkoa.
|
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka kokevat vähintään yhden vakavan haittatapahtuman
|
Turvallisuuden arviointijakso oli 16 viikkoa.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Näöntarkkuuden muutos
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Arvioidaan ADX-2191:llä hoidettujen retinitis pigmentosaa sairastavien potilaiden näöntarkkuuden muutos käyttämällä Early Treatment Diabetic Retinopathy (ETDRS) -kaaviota.
|
16 viikkoa
|
|
Keskiverkkokalvon herkkyys
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Verkkokalvon keskusherkkyyden arvioiminen potilailla mikroperimetrialla desibeleinä mitattuna
|
16 viikkoa
|
|
Muutos pimeään mukautuneessa verkkokalvon herkkyydessä
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Pimeään mukautetun verkkokalvon herkkyyden muutoksen arvioiminen potilailla, jotka käyttävät pimeään mukautettua kromaattista perimetriaa desibeleinä mitattuna
|
16 viikkoa
|
|
Keskiosan foveaalin paksuuden ja ellipsoidivyöhykkeen pinta-alan/leveyden muutosten arviointi
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Keskiosan foveaalin paksuuden ja ellipsoidivyöhykkeen pinta-alan/leveyden muutoksen arvioiminen potilailla, jotka käyttävät spektrialueen optista koherenssitomografiaa (SD-OCT) neliömillimetreinä mitattuna
|
16 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 14. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. kesäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 28. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. toukokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 26. toukokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 23. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ADX-2191-RP-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .