Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ATX-01:n tutkimus osallistujilla, joilla on DM1 (ArthemiR)

perjantai 6. helmikuuta 2026 päivittänyt: ARTHEx Biotech S.L.

Vaiheen 1/2a kaksoissokko, lumekontrolloitu, yhden ja usean nousevan annoksen tutkimus ATX-01:n suonensisäisen annon turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n, PD:n ja tehokkuuden arvioimiseksi 18–64-vuotiailla miehillä ja naisilla. DM1

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on testata ATX-01:tä osallistujilla, joilla on myotoninen dystrofia tyyppi 1 (DM1). Pääkysymys, johon se pyrkii vastaamaan, on, onko ATX-01 turvallinen ja hyvin siedetty. Kokeessa verrataan ATX-01:n ja vastaavan lumelääkkeen turvallisuutta ja siedettävyyttä.

Kokeessa on yksittäinen nouseva annososa ja moninkertainen annososa. Yksittäisen nousevan annoksen aikana osallistujat saavat yhden annoksen ATX-01:tä tai lumelääkettä. Usean nousevan annoksen osassa osallistujat saavat kolme annosta ATX-01:tä tai lumelääkettä.

ATX-01 on uusi anti-miR (synteettinen yksijuosteinen oligonukleotidi), joka estää mikroRNA:ta nimeltä miR-23b.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

56

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
  • Espanja
      • Donostia / San Sebastian, Espanja, 20014
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Donostia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Adolfo López de Munain Arregui
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • Rekrytointi
        • The NeMO Clinical Center in Milan, Neurorehabilitation Unit, University of Milan
        • Ottaa yhteyttä:
      • Rome, Italia, 00168
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Rekrytointi
        • Centre Intégré Universitaire de Santé et Services Sociaux du Saguenay-Lac-St-Jean
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0RE
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • UCLA
        • Päätutkija:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa Health Care - Department of Neurology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Andrea Swenson
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Rekrytointi
        • Virginia Commonwealth University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nicholas Johnson, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on dokumentoitu kliininen DM1-diagnoosi (CTG:n laajeneminen > 150 toistoa DMPK-geenissä mitattuna perifeerisen veren mononukleaarisoluista)
  • Ambulatorinen, määritelty kykeneväksi suorittamaan 10 metrin kävely/juoksutestin seulonnassa ilman apuvälineitä, kuten keppejä, kävelijöitä tai ortooseja, lukuun ottamatta nilkka-jalka-ortoosia
  • Yli 3 sekuntia pitomyotoniaa keskuslukijan vahvistamana

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on synnynnäinen DM1
  • Medical Research Council Muscle Scale -pistemäärä alle 4 nilkan dorsifleksiossa tai merkittävässä sääriluun anteriorisessa atrofiassa, joka estää lihasbiopsian
  • Meksiletiinin tai muun aineen käyttö 21 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ATX-01
ATX-01 on formulaatio anti-mikroRNA 23b:stä (anti-miR-23b), joka tunnetaan nimellä X82108, uudentyyppinen antisense-oligonukleotidi.
Lääke: ATX-01
Infuusioliuos
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo ATX-01:lle
Lääke: Plasebo
Infuusioliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 120 päivää
Arvioida ATX-01:n turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla osallistujilla, joilla on DM1
Jopa 120 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliinisesti merkittävien muutosten ilmaantuvuus laboratorioarvosteluissa, EKG:ssä, elintoiminnoissa, itsemurha-ajatuksissa ja käyttäytymisessä
Aikaikkuna: Jopa 120 päivää
Arvioida edelleen ATX-01:n turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla osallistujilla, joilla on DM1
Jopa 120 päivää
ATX-01:n suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
ATX-01:n plasmapitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
Jopa 48 tuntia annoksen jälkeen
Videokäden aukioloaika
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta jopa 120 päivään
Arvioida ATX-01:n tehoa myotoniaan osallistujilla, joilla on DM1
Muutos lähtötasosta jopa 120 päivään
Muutos lähtötilanteesta nilkan dorsiflexion voimakkuudessa kvantitatiivisen myometrian avulla
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta jopa 120 päivään
Arvioida ATX-01:n vaikutuksia osallistujilla, joilla on DM1, nilkan dorsifleksion voimakkuuteen
Muutos lähtötasosta jopa 120 päivään
Muutos perustasosta Vaikutus päivittäiseen elämään -kyselylomakkeen kohteiden pisteissä
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta jopa 120 päivään
Vaikutus päivittäiseen elämään -kyselylomake on seitsemän kohdan potilaiden raportoima tulos, joka on suunniteltu arvioimaan ATX-01:n vaikutusta päivittäiseen elämään DM1-potilailla.
Muutos lähtötasosta jopa 120 päivään

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ARTHEx Biotech S.L.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 15. lokakuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 26. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 2. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 8. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 10. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CT-ATX-01-DM1-1.1

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa