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Estudo de ATX-01 em participantes com DM1 (ArthemiR)

6 de fevereiro de 2026 atualizado por: ARTHEx Biotech S.L.

Um estudo de fase 1/2a duplo-cego, controlado por placebo, de dose única e múltipla ascendente para avaliar segurança, tolerabilidade, farmacocinética, DP e eficácia da administração intravenosa de ATX-01 em participantes do sexo masculino e feminino de 18 a 64 anos com clássico DM1

O objetivo deste ensaio clínico é testar o ATX-01 em participantes com distrofia miotônica tipo 1 (DM1). A principal questão que pretende responder é se o ATX-01 é seguro e bem tolerado. O ensaio irá comparar a segurança e tolerabilidade do ATX-01 e de um placebo correspondente.

Haverá uma parte do ensaio com dose única ascendente e uma parte com dose múltipla ascendente. Na dose única ascendente, os participantes receberão uma dose de ATX-01 ou placebo. Na parte de doses múltiplas ascendentes, os participantes receberão três doses de ATX-01 ou placebo.

ATX-01 é um novo anti-miR (oligonucleotídeo sintético de fita simples) que inibe um microRNA chamado miR-23b.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

56

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 5H6
        • Recrutamento
        • Centre Intégré Universitaire de Santé et Services Sociaux du Saguenay-Lac-St-Jean
        • Contato:
  • Espanha
      • Donostia / San Sebastian, Espanha, 20014
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Donostia
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Adolfo López de Munain Arregui
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • UCLA
        • Investigador principal:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Contato:
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa Health Care - Department of Neurology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Andrea Swenson
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology
        • Contato:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Recrutamento
        • Virginia Commonwealth University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nicholas Johnson, MD
  • França
  • Holanda
  • Itália
      • Milan, Itália, 20162
        • Recrutamento
        • The NeMO Clinical Center in Milan, Neurorehabilitation Unit, University of Milan
        • Contato:
      • Rome, Itália, 00168
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW17 0RE

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios principais de inclusão:

  • Participantes com diagnóstico clínico documentado de DM1 (expansão CTG de >150 repetições no gene DMPK medida em células mononucleares do sangue periférico)
  • Ambulatorial, definido como capaz de completar um teste de caminhada/corrida de 10 metros na triagem sem o uso de dispositivos auxiliares, como bengalas, andadores ou órteses, exceto órteses de tornozelo e pé
  • Presença por >3 segundos de miotonia de preensão, conforme confirmado por um leitor central

Principais critérios de exclusão:

  • Participantes com DM1 congênito
  • Pontuação da escala muscular do Conselho de Pesquisa Médica inferior a 4 na dorsiflexão do tornozelo ou atrofia tibial anterior significativa que impede uma biópsia muscular
  • Uso de mexiletina ou outro agente por 21 dias ou 5 meias-vidas, o que for maior, antes da triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ATX-01
ATX-01 é uma formulação do anti-microRNA 23b (anti-miR-23b), conhecido como X82108, um novo tipo de oligonucleotídeo antisense
Medicamento: ATX-01
Solução para infusão
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo para ATX-01
Medicamento: Placebo
Solução para infusão

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos
Prazo: Até 120 dias
Avaliar a segurança e tolerabilidade do ATX-01 em participantes adultos com DM1
Até 120 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de alterações clinicamente significativas em avaliações laboratoriais, eletrocardiogramas (ECGs), sinais vitais, ideação e comportamento suicida
Prazo: Até 120 dias
Para avaliar melhor a segurança e tolerabilidade do ATX-01 em participantes adultos com DM1
Até 120 dias
Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de ATX-01
Prazo: Até 48 horas após a dose
Até 48 horas após a dose
Área sob a curva concentração plasmática-tempo (AUC) de ATX-01
Prazo: Até 48 horas após a dose
Até 48 horas após a dose
Horário de abertura da mão do vídeo
Prazo: Mudança da linha de base até 120 dias
Avaliar a eficácia do ATX-01 na miotonia em participantes com DM1
Mudança da linha de base até 120 dias
Alteração da linha de base na força de dorsiflexão do tornozelo por miometria quantitativa
Prazo: Mudança da linha de base até 120 dias
Avaliar os efeitos do ATX-01 em participantes com DM1 na força de dorsiflexão do tornozelo
Mudança da linha de base até 120 dias
Mudança da linha de base nas pontuações dos itens do questionário Impacto nas Atividades da Vida Diária
Prazo: Mudança da linha de base até 120 dias
O questionário Impacto nas Atividades da Vida Diária é um resultado de 7 itens relatado pelo paciente, projetado para avaliar o impacto do ATX-01 nas atividades da vida diária em participantes com DM1.
Mudança da linha de base até 120 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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ARTHEx Biotech S.L.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de outubro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de março de 2024

Primeira postagem (Real)

8 de março de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CT-ATX-01-DM1-1.1

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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