Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ATX-01 u uczestników z DM1 (ArthemiR)

2 marca 2024 zaktualizowane przez: ARTHEx Biotech S.L.

Badanie fazy 1/2a, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, z pojedynczą i wielokrotną rosnącą dawką, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, PK, PD i skuteczności dożylnego podawania ATX-01 u mężczyzn i kobiet w wieku od 18 do 64 lat stosujących leczenie klasyczne DM1

Celem tego badania klinicznego jest przetestowanie ATX-01 u uczestników z dystrofią miotoniczną typu 1 (DM1). Głównym pytaniem, na które ma odpowiedzieć, jest to, czy ATX-01 jest bezpieczny i dobrze tolerowany. W badaniu porównane zostanie bezpieczeństwo i tolerancja ATX-01 z odpowiadającym mu placebo.

Badanie będzie obejmować część z pojedynczą rosnącą dawką i część z wielokrotnym wzrostem dawki. W dawce jednorosnącej uczestnicy otrzymają jedną dawkę ATX-01 lub placebo. W części z dawką rosnącą wielokrotnie uczestnicy otrzymają trzy dawki ATX-01 lub placebo.

ATX-01 to nowy anty-miR (syntetyczny jednoniciowy oligonukleotyd), który hamuje mikroRNA zwany miR-23b.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

56

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnicy z udokumentowaną diagnozą kliniczną DM1 (ekspansja CTG >150 powtórzeń w genie DMPK mierzona w komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej)
  • Ambulatoryjny, zdefiniowany jako zdolny do ukończenia testu chodu/biegu na dystansie 10 metrów podczas badania przesiewowego bez użycia urządzeń wspomagających, takich jak laski, chodziki lub ortezy, z wyjątkiem ortez stawu skokowego i stopy
  • Obecność przez >3 sekundy miotonii chwytnej, potwierdzona przez centralny czytnik

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy z wrodzoną DM1
  • Wynik w skali mięśni Medical Research Council mniejszy niż 4 w przypadku zgięcia grzbietowego kostki lub znacznego zaniku mięśnia piszczelowego przedniego uniemożliwiającego biopsję mięśnia
  • Stosowanie meksyletyny lub innego środka przez 21 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ATX-01
ATX-01 to preparat anty-mikroRNA 23b (anty-miR-23b), znanego jako X82108, nowego typu antysensownego oligonukleotydu
Lek: ATX-01
Roztwór do infuzji
Komparator placebo: Placebo
Placebo do ATX-01
Lek: Placebo
Roztwór do infuzji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 120 dni
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji ATX-01 u dorosłych pacjentów z DM1
Do 120 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania klinicznie istotnych zmian w wynikach badań laboratoryjnych, elektrokardiogramie (EKG), parametrach życiowych, myślach i zachowaniach samobójczych
Ramy czasowe: Do 120 dni
Dalsza ocena bezpieczeństwa i tolerancji ATX-01 u dorosłych uczestników z DM1
Do 120 dni
Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu (Cmax) ATX-01
Ramy czasowe: Do 48 godzin po podaniu
Do 48 godzin po podaniu
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC) ATX-01
Ramy czasowe: Do 48 godzin po podaniu
Do 48 godzin po podaniu
Czas otwarcia ręki wideo
Ramy czasowe: Zmiana wartości początkowej na 120 dni
Aby ocenić skuteczność ATX-01 w leczeniu miotonii u uczestników z DM1
Zmiana wartości początkowej na 120 dni
Zmiana siły zgięcia grzbietowego kostki w porównaniu z wartością wyjściową za pomocą ilościowej miometrii
Ramy czasowe: Zmiana wartości początkowej na 120 dni
Ocena wpływu ATX-01 u uczestników z DM1 na siłę zgięcia grzbietowego kostki
Zmiana wartości początkowej na 120 dni
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wynikach kwestionariusza Wpływ na czynności życia codziennego
Ramy czasowe: Zmiana wartości początkowej na 120 dni
Kwestionariusz wpływu na czynności życia codziennego to 7-elementowy wynik zgłaszany przez pacjentów, mający na celu ocenę wpływu ATX-01 na czynności dnia codziennego uczestników z DM1.
Zmiana wartości początkowej na 120 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ARTHEx Biotech S.L.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CT-ATX-01-DM1-1.1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia miotoniczna 1

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj