Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ATX-01 у участников с СД1 (ArthemiR)

2 марта 2024 г. обновлено: ARTHEx Biotech S.L.

Двойное слепое, плацебо-контролируемое, однократное и многократное исследование возрастающей дозы фазы 1/2a для оценки безопасности, переносимости, ФК, ПД и эффективности внутривенного введения ATX-01 у участников мужского и женского пола в возрасте от 18 до 64 лет с классической ДМ1

Целью этого клинического исследования является тестирование ATX-01 на участниках с миотонической дистрофией типа 1 (СД1). Главный вопрос, на который он призван ответить, заключается в том, безопасен ли ATX-01 и хорошо ли он переносится. В ходе исследования будут сравниваться безопасность и переносимость ATX-01 и соответствующего плацебо.

В исследовании будет использоваться часть с однократным возрастанием дозы и часть с множественным увеличением дозы. В однократной возрастающей дозе участники получат одну дозу ATX-01 или плацебо. В части многократного возрастания дозы участники получат три дозы ATX-01 или плацебо.

ATX-01 представляет собой новый анти-миР (синтетический одноцепочечный олигонуклеотид), который ингибирует микроРНК, называемую миР-23b.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

56

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участники с документально подтвержденным клиническим диагнозом СД1 (экспансия КТГ более 150 повторов в гене DMPK, измеренная в мононуклеарных клетках периферической крови)
  • Амбулаторный, определяемый как способный пройти тест ходьбы/бега на 10 метров при скрининге без использования вспомогательных устройств, таких как трости, ходунки или ортезы, за исключением ортезов голеностопного сустава.
  • Наличие в течение >3 секунд миотонии захвата, подтвержденной центральным считывателем.

Ключевые критерии исключения:

  • Участники с врожденным СД1
  • Оценка по мышечной шкале Совета медицинских исследований менее 4 при тыльном сгибании голеностопного сустава или значительная атрофия передней большеберцовой мышцы, препятствующая проведению биопсии мышцы.
  • Использование мексилетина или другого препарата в течение 21 дня или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: АТХ-01
ATX-01 представляет собой состав анти-микроРНК 23b (анти-миР-23b), известного как X82108, нового типа антисмыслового олигонуклеотида.
Лекарство: АТХ-01
Раствор для инфузий
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо для ATX-01
Лекарство: Плацебо
Раствор для инфузий

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: До 120 дней
Оценить безопасность и переносимость ATX-01 у взрослых участников с СД1.
До 120 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота клинически значимых изменений в лабораторных показателях, электрокардиограммах (ЭКГ), жизненно важных показателях, суицидальных мыслях и поведении.
Временное ограничение: До 120 дней
Для дальнейшей оценки безопасности и переносимости ATX-01 у взрослых участников с СД1.
До 120 дней
Максимальная наблюдаемая концентрация ATX-01 в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До 48 часов после приема дозы
До 48 часов после приема дозы
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC) ATX-01
Временное ограничение: До 48 часов после приема дозы
До 48 часов после приема дозы
Видео время открытия раздачи
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 120 дней
Оценить эффективность ATX-01 в отношении миотонии у участников с СД1.
Изменение от базового уровня до 120 дней
Изменение силы тыльного сгибания голеностопного сустава по сравнению с исходным уровнем по данным количественной миометрии
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 120 дней
Оценить влияние ATX-01 у участников с СД1 на силу тыльного сгибания голеностопного сустава.
Изменение от базового уровня до 120 дней
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценок по пунктам анкеты «Влияние на повседневную жизнедеятельность»
Временное ограничение: Изменение от базового уровня до 120 дней
Опросник «Влияние на повседневную деятельность» представляет собой опросник из 7 пунктов, сообщаемый пациентами, предназначенный для оценки влияния ATX-01 на повседневную деятельность участников с СД1.
Изменение от базового уровня до 120 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ARTHEx Biotech S.L.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 мая 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 февраля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 марта 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 марта 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CT-ATX-01-DM1-1.1

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Миотоническая дистрофия 1

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Angola

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться