Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ATX-01 u účastníků s DM1 (ArthemiR)

6. února 2026 aktualizováno: ARTHEx Biotech S.L.

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1/2a s jednou a více vzestupnými dávkami k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, PK, PD a účinnosti IV podání ATX-01 u mužských a ženských účastníků ve věku 18 až 64 let s klasickým DM1

Cílem této klinické studie je otestovat ATX-01 u účastníků s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1). Hlavní otázkou, na kterou se snaží odpovědět, je, zda je ATX-01 bezpečný a dobře snášený. Studie porovná bezpečnost a snášenlivost ATX-01 a odpovídajícího placeba.

Bude zde část pokusu s jednou vzestupnou dávkou a část s vícenásobnou vzestupnou dávkou. V jedné vzestupné dávce účastníci dostanou jednu dávku ATX-01 nebo placeba. V části s vícenásobnou vzestupnou dávkou účastníci dostanou tři dávky ATX-01 nebo placeba.

ATX-01 je nový anti-miR (syntetický jednořetězcový oligonukleotid), který inhibuje mikroRNA zvanou miR-23b.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

56

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
  • Holandsko
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20162
        • Nábor
        • The NeMO Clinical Center in Milan, Neurorehabilitation Unit, University of Milan
        • Kontakt:
      • Rome, Itálie, 00168
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Nábor
        • Centre Intégré Universitaire de Santé et Services Sociaux du Saguenay-Lac-St-Jean
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SW17 0RE
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • UCLA
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa Health Care - Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrea Swenson
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • Virginia Commonwealth University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicholas Johnson, MD
  • Španělsko
      • Donostia / San Sebastian, Španělsko, 20014
        • Nábor
        • Hospital Universitario Donostia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adolfo López de Munain Arregui

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s dokumentovanou klinickou diagnózou DM1 (CTG expanze >150 repetic v genu DMPK měřená v mononukleárních buňkách periferní krve)
  • Ambulantní, definovaný jako schopnost dokončit 10metrový test chůze/běh při screeningu bez použití pomocných zařízení, jako jsou hole, chodítka nebo ortézy, s výjimkou ortéz kotník-noha
  • Přítomnost > 3 sekundy úchopové myotonie potvrzené centrální čtečkou

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastníci s vrozeným DM1
  • Skóre Muscle Scale Medical Research Council menší než 4 při dorzální flexi kotníku nebo významné atrofii tibialis anterior, která brání svalové biopsii
  • Užívání mexiletinu nebo jiné látky po dobu 21 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ATX-01
ATX-01 je přípravek anti-microRNA 23b (anti-miR-23b), známý jako X82108, nový typ antisense oligonukleotidu
Lék: ATX-01
Infuzní roztok
Komparátor placeba: Placebo
Placebo na ATX-01
Lék: Placebo
Infuzní roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Až 120 dní
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost ATX-01 u dospělých účastníků s DM1
Až 120 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt klinicky významných změn v laboratorních vyšetřeních, elektrokardiogramech (EKG), vitálních funkcích, sebevražedných myšlenkách a chování
Časové okno: Až 120 dní
Dále vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost ATX-01 u dospělých účastníků s DM1
Až 120 dní
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) ATX-01
Časové okno: Až 48 hodin po dávce
Až 48 hodin po dávce
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC) ATX-01
Časové okno: Až 48 hodin po dávce
Až 48 hodin po dávce
Video čas otevření ruky
Časové okno: Změna od výchozího stavu až na 120 dní
Vyhodnotit účinnost ATX-01 na myotonii u účastníků s DM1
Změna od výchozího stavu až na 120 dní
Změna síly dorzální flexe kotníku od výchozí hodnoty kvantitativní myometrií
Časové okno: Změna od výchozího stavu až na 120 dní
Vyhodnotit účinky ATX-01 u účastníků s DM1 na sílu dorzální flexe kotníku
Změna od výchozího stavu až na 120 dní
Změna od výchozí hodnoty ve skóre položek dotazníku dopadu na aktivity každodenního života
Časové okno: Změna od výchozího stavu až na 120 dní
Dotazník Impact on Activities of Daily Living je 7položkový výsledek hlášený pacientem určený k vyhodnocení dopadu ATX-01 na aktivity každodenního života u účastníků s DM1.
Změna od výchozího stavu až na 120 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ARTHEx Biotech S.L.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

8. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CT-ATX-01-DM1-1.1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myotonická dystrofie 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit