DM1 の参加者における ATX-01 の研究 (ArthemiR)
2024年3月2日 更新者：ARTHEx Biotech S.L.
クラシックを服用している18～64歳の男性および女性参加者におけるATX-01のIV投与の安全性、忍容性、PK、PDおよび有効性を評価するための第1/2a相二重盲検、プラセボ対照、単回および複数回漸増用量研究DM1
この臨床試験の目標は、筋強直性ジストロフィー 1 型 (DM1) の参加者を対象に ATX-01 をテストすることです。 それが答えることを目指している主な質問は、ATX-01 が安全で十分に許容されるかどうかです。 この試験では、ATX-01 と対応するプラセボの安全性と忍容性を比較します。
試験には単回漸増用量部分と複数漸増用量部分があります。 単回漸増用量では、参加者は ATX-01 またはプラセボを 1 回投与されます。 複数用量漸増パートでは、参加者は ATX-01 またはプラセボを 3 回投与されます。
ATX-01 は、miR-23b と呼ばれるマイクロ RNA を阻害する新しい抗 miR (合成一本鎖オリゴヌクレオチド) です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
56
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Project Manager
- 電話番号：+34676229821
- メール：clinical@arthexbiotech.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- DM1の臨床診断が文書化されている参加者（末梢血単核球で測定されたDMPK遺伝子の>150リピートのCTG拡張）
- 歩行可能。足首装具を除く、杖、歩行器、装具などの補助器具を使用せずに、スクリーニング時に 10 メートルの歩行/走行テストを完了できると定義されます。
- 中央読み取り装置によって確認された、3 秒を超える握力筋緊張症の存在
主な除外基準:
- 先天性DM1を持つ参加者
- Medical Research Council Muscle Scaleスコアが4未満の足首背屈または筋生検を妨げる重大な前脛骨筋萎縮
- -スクリーニング前に21日以内または5半減期のいずれか長い方のメキシレチンまたは他の薬剤の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：ATX-01
ATX-01 は、X82108 として知られる新しいタイプのアンチセンス オリゴヌクレオチドである anti-microRNA 23b (anti-miR-23b) の製剤です。
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輸液用溶液
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボから ATX-01
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輸液のソリューション
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象の発生率
時間枠：最長120日
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DM1 の成人参加者における ATX-01 の安全性と忍容性を評価する
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最長120日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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検査結果、心電図（ECG）、バイタルサイン、自殺念慮および行動における臨床的に重大な変化の発生率
時間枠：最長120日
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DM1 の成人参加者における ATX-01 の安全性と忍容性をさらに評価する
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最長120日
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ATX-01 の最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与後48時間まで
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投与後48時間まで
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ATX-01 の血漿中濃度時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：投与後48時間まで
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投与後48時間まで
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動画ハンドオープンタイム
時間枠：ベースラインから最大 120 日までの変化
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DM1 患者の筋緊張に対する ATX-01 の有効性を評価する
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ベースラインから最大 120 日までの変化
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定量的子宮筋測定による足関節背屈強度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最大 120 日までの変化
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DM1 患者における足首背屈強度に対する ATX-01 の効果を評価する
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ベースラインから最大 120 日までの変化
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日常生活活動への影響アンケート項目スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最大 120 日までの変化
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日常生活活動への影響アンケートは、DM1 の参加者の日常生活活動に対する ATX-01 の影響を評価するために設計された 7 項目の患者報告結果です。
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ベースラインから最大 120 日までの変化
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2024年5月1日
一次修了 (推定)
2025年12月1日
研究の完了 (推定)
2025年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年2月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年3月2日
最初の投稿 (実際)
2024年3月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月2日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CT-ATX-01-DM1-1.1
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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