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Studio di ATX-01 nei partecipanti con DM1 (ArthemiR)

2 marzo 2024 aggiornato da: ARTHEx Biotech S.L.

Uno studio di fase 1/2a in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola e multipla crescente per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacocinetica e l'efficacia della somministrazione endovenosa di ATX-01 in partecipanti maschi e femmine di età compresa tra 18 e 64 anni con trattamento classico DM1

L'obiettivo di questo studio clinico è testare l'ATX-01 nei partecipanti affetti da distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). La domanda principale a cui si intende rispondere è se l’ATX-01 è sicuro e ben tollerato. Lo studio confronterà la sicurezza e la tollerabilità di ATX-01 e di un placebo corrispondente.

Ci sarà una parte dello studio con dose singola crescente e una parte con dose crescente multipla. Nella dose crescente singola, i partecipanti riceveranno una dose di ATX-01 o placebo. Nella parte della dose ascendente multipla, i partecipanti riceveranno tre dosi di ATX-01 o placebo.

ATX-01 è un nuovo anti-miR (oligonucleotide sintetico a filamento singolo) che inibisce un microRNA chiamato miR-23b.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Partecipanti con una diagnosi clinica documentata di DM1 (espansione CTG di> 150 ripetizioni nel gene DMPK misurata nelle cellule mononucleari del sangue periferico)
  • Ambulatoriale, definito come in grado di completare un test di camminata/corsa di 10 metri allo screening senza l'uso di dispositivi di assistenza come bastoni, deambulatori o ortesi, ad eccezione delle ortesi caviglia-piede
  • Presenza per >3 secondi di miotonia da presa confermata da un lettore centrale

Criteri chiave di esclusione:

  • Partecipanti con DM1 congenito
  • Punteggio della Medical Research Council Muscle Scale inferiore a 4 sulla dorsiflessione della caviglia o su un'atrofia significativa del tibiale anteriore che impedisce una biopsia muscolare
  • Uso di mexiletina o altro agente entro 21 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ATX-01
ATX-01 è una formulazione dell'anti-microRNA 23b (anti-miR-23b), noto come X82108, un nuovo tipo di oligonucleotide antisenso
Droga: ATX-01
Soluzione per infusione
Comparatore placebo: Placebo
Placebo ad ATX-01
Droga: Placebo
Soluzione per infusione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 120 giorni
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di ATX-01 nei partecipanti adulti con DM1
Fino a 120 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di cambiamenti clinicamente significativi nelle valutazioni di laboratorio, negli elettrocardiogrammi (ECG), nei segni vitali, nell'ideazione e nel comportamento suicidario
Lasso di tempo: Fino a 120 giorni
Valutare ulteriormente la sicurezza e la tollerabilità di ATX-01 nei partecipanti adulti con DM1
Fino a 120 giorni
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di ATX-01
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo la dose
Fino a 48 ore dopo la dose
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC) di ATX-01
Lasso di tempo: Fino a 48 ore dopo la dose
Fino a 48 ore dopo la dose
Orario di apertura della lancetta del video
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a 120 giorni
Valutare l'efficacia di ATX-01 sulla miotonia nei partecipanti con DM1
Variazione dal basale fino a 120 giorni
Variazione rispetto al basale della forza di dorsiflessione della caviglia mediante miometria quantitativa
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a 120 giorni
Valutare gli effetti di ATX-01 nei partecipanti con DM1 sulla forza di dorsiflessione della caviglia
Variazione dal basale fino a 120 giorni
Variazione rispetto al basale nei punteggi degli elementi del questionario Impatto sulle attività della vita quotidiana
Lasso di tempo: Variazione dal basale fino a 120 giorni
Il questionario sull'impatto sulle attività della vita quotidiana è un risultato di 7 elementi riferito dai pazienti progettato per valutare l'impatto di ATX-01 sulle attività della vita quotidiana nei partecipanti con DM1.
Variazione dal basale fino a 120 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ARTHEx Biotech S.L.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

8 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CT-ATX-01-DM1-1.1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia miotonica 1

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