Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ATX-01 hos deltagere med DM1 (ArthemiR)

6. februar 2026 opdateret af: ARTHEx Biotech S.L.

Et fase 1/2a dobbeltblindt, placebokontrolleret, enkelt- og multiple stigende dosisstudie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, PK, PD og effektiviteten af ​​IV administration af ATX-01 hos mandlige og kvindelige deltagere i alderen 18 til 64 år med klassisk DM1

Målet med dette kliniske forsøg er at teste ATX-01 hos deltagere med myotonisk dystrofi type 1 (DM1). Hovedspørgsmålet, det sigter mod at besvare, er, om ATX-01 er sikker og veltolereret. Forsøget vil sammenligne sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ATX-01 og en matchende placebo.

Der vil være en enkelt-stigende dosis del af forsøget og en multipel-stigende dosis del. I den enkelt-stigende dosis vil deltagerne modtage én dosis ATX-01 eller placebo. I den multiple-stigende dosis-del vil deltagerne modtage tre doser ATX-01 eller placebo.

ATX-01 er et nyt anti-miR (syntetisk enkeltstrenget oligonukleotid), der hæmmer et mikroRNA kaldet miR-23b.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • Rekruttering
        • Centre Intégré Universitaire de Santé et Services Sociaux du Saguenay-Lac-St-Jean
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0RE
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA
        • Ledende efterforsker:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Health Care - Department of Neurology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrea Swenson
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nicholas Johnson, MD
  • Frankrig
  • Holland
  • Italien
      • Milan, Italien, 20162
        • Rekruttering
        • The NeMO Clinical Center in Milan, Neurorehabilitation Unit, University of Milan
        • Kontakt:
      • Rome, Italien, 00168
  • Spanien
      • Donostia / San Sebastian, Spanien, 20014
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Donostia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Adolfo López de Munain Arregui

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltagere med en dokumenteret klinisk diagnose af DM1 (CTG-udvidelse på >150 gentagelser i DMPK-genet målt i perifere mononukleære blodceller)
  • Ambulatorisk, defineret som i stand til at gennemføre en 10-meter gå-/løbetest ved screening uden brug af hjælpemidler såsom stokke, rollatorer eller ortoser, undtagen ankel-fod ortoser
  • Tilstedeværelse i >3 sekunders grebsmyotoni som bekræftet af en central læser

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltagere med medfødt DM1
  • Medical Research Council Muscle Scale score på mindre end 4 på ankel dorsalfleksion eller signifikant tibialis anterior atrofi, der forhindrer en muskelbiopsi
  • Brug af mexiletin eller andet middel inden for 21 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ATX-01
ATX-01 er en formulering af anti-mikroRNA 23b (anti-miR-23b), kendt som X82108, en ny type antisense-oligonukleotid
Medicin: ATX-01
Opløsning til infusion
Placebo komparator: Placebo
Placebo til ATX-01
Medicin: Placebo
Opløsning til infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 120 dage
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ATX-01 hos voksne deltagere med DM1
Op til 120 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af klinisk signifikante ændringer i laboratorievurderinger, elektrokardiogrammer (EKG'er), vitale tegn, selvmordstanker og adfærd
Tidsramme: Op til 120 dage
For yderligere at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ATX-01 hos voksne deltagere med DM1
Op til 120 dage
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af ATX-01
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven (AUC) for ATX-01
Tidsramme: Op til 48 timer efter dosis
Op til 48 timer efter dosis
Video håndåbningstid
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 120 dage
At evaluere effektiviteten af ​​ATX-01 på myotoni hos deltagere med DM1
Ændring fra baseline op til 120 dage
Ændring fra baseline i ankeldorsalfleksionsstyrke ved kvantitativ myometri
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 120 dage
At evaluere virkningerne af ATX-01 hos deltagere med DM1 på ankel dorsalfleksionsstyrke
Ændring fra baseline op til 120 dage
Ændring fra baseline i Indvirkning på Activities of Daily Living-spørgeskemaet
Tidsramme: Ændring fra baseline op til 120 dage
Spørgeskemaet Impact on Activities of Daily Living er et patientrapporteret resultat med 7 punkter designet til at evaluere virkningen af ​​ATX-01 på aktiviteter i dagligdagen hos deltagere med DM1.
Ændring fra baseline op til 120 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ARTHEx Biotech S.L.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

8. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CT-ATX-01-DM1-1.1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi 1

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner