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Studie zu ATX-01 bei Teilnehmern mit DM1 (ArthemiR)

2. März 2024 aktualisiert von: ARTHEx Biotech S.L.

Eine doppelblinde, placebokontrollierte, einfach und mehrfach aufsteigende Dosisstudie der Phase 1/2a zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK, PD und Wirksamkeit der intravenösen Verabreichung von ATX-01 bei männlichen und weiblichen Teilnehmern im Alter von 18 bis 64 Jahren mit Classic DM1

Ziel dieser klinischen Studie ist es, ATX-01 an Teilnehmern mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) zu testen. Die Hauptfrage, die beantwortet werden soll, ist, ob ATX-01 sicher und gut verträglich ist. In der Studie werden die Sicherheit und Verträglichkeit von ATX-01 und einem passenden Placebo verglichen.

Es wird einen Teil der Studie mit einer einzelnen aufsteigenden Dosis und einen Teil mit einer mehrfach aufsteigenden Dosis geben. Bei der einfach aufsteigenden Dosis erhalten die Teilnehmer eine Dosis ATX-01 oder Placebo. Im Teil mit aufsteigender Dosis erhalten die Teilnehmer drei Dosen ATX-01 oder Placebo.

ATX-01 ist ein neuartiges Anti-miR (synthetisches einzelsträngiges Oligonukleotid), das eine microRNA namens miR-23b hemmt.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

56

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit einer dokumentierten klinischen Diagnose von DM1 (CTG-Expansion von >150 Wiederholungen im DMPK-Gen, gemessen in mononukleären Zellen des peripheren Blutes)
  • Ambulant, definiert als Fähigkeit, beim Screening einen 10-Meter-Geh-/Lauftest ohne den Einsatz von Hilfsmitteln wie Stöcken, Gehhilfen oder Orthesen, mit Ausnahme von Knöchel-Fuß-Orthesen, zu absolvieren
  • Vorliegen einer Griffmyotonie für mehr als 3 Sekunden, bestätigt durch ein zentrales Lesegerät

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit angeborenem DM1
  • Score auf der Muskelskala des Medical Research Council von weniger als 4 bei Dorsalflexion des Sprunggelenks oder erheblicher Tibialis-anterior-Atrophie, die eine Muskelbiopsie verhindert
  • Verwendung von Mexiletin oder einem anderen Wirkstoff innerhalb von 21 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ATX-01
ATX-01 ist eine Formulierung der Anti-microRNA 23b (Anti-miR-23b), bekannt als X82108, einem neuartigen Typ von Antisense-Oligonukleotid
Arzneimittel: ATX-01
Infusionslösung
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo zu ATX-01
Arzneimittel: Placebo
Infusionslösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 120 Tage
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von ATX-01 bei erwachsenen Teilnehmern mit DM1
Bis zu 120 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz klinisch signifikanter Veränderungen bei Laboruntersuchungen, Elektrokardiogrammen (EKGs), Vitalfunktionen, Suizidgedanken und Verhalten
Zeitfenster: Bis zu 120 Tage
Zur weiteren Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von ATX-01 bei erwachsenen Teilnehmern mit DM1
Bis zu 120 Tage
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von ATX-01
Zeitfenster: Bis zu 48 Stunden nach der Einnahme
Bis zu 48 Stunden nach der Einnahme
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von ATX-01
Zeitfenster: Bis zu 48 Stunden nach der Einnahme
Bis zu 48 Stunden nach der Einnahme
Öffnungszeit der Videohand
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 120 Tagen
Um die Wirksamkeit von ATX-01 auf Myotonie bei Teilnehmern mit DM1 zu bewerten
Änderung vom Ausgangswert bis zu 120 Tagen
Änderung der Dorsalflexionskraft des Sprunggelenks gegenüber dem Ausgangswert durch quantitative Myometrie
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 120 Tagen
Bewertung der Auswirkungen von ATX-01 bei Teilnehmern mit DM1 auf die Dorsalflexionskraft des Sprunggelenks
Änderung vom Ausgangswert bis zu 120 Tagen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei den Item-Scores des Fragebogens „Auswirkungen auf Aktivitäten des täglichen Lebens“.
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert bis zu 120 Tagen
Der Fragebogen „Auswirkungen auf Aktivitäten des täglichen Lebens“ ist ein 7-Punkte-Testergebnis, das von Patienten berichtet wird und dazu dient, die Auswirkungen von ATX-01 auf Aktivitäten des täglichen Lebens bei Teilnehmern mit DM1 zu bewerten.
Änderung vom Ausgangswert bis zu 120 Tagen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ARTHEx Biotech S.L.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. März 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CT-ATX-01-DM1-1.1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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