Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av ATX-01 i deltagare med DM1 (ArthemiR)

2 mars 2024 uppdaterad av: ARTHEx Biotech S.L.

En fas 1/2a dubbelblind, placebokontrollerad, enkel- och multipla stigande dosstudie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, PK, PD och effektivitet av IV-administrering av ATX-01 hos manliga och kvinnliga deltagare i åldern 18 till 64 år med klassisk DM1

Målet med denna kliniska prövning är att testa ATX-01 på deltagare med myotonisk dystrofi typ 1 (DM1). Huvudfrågan den syftar till att besvara är om ATX-01 är säker och väl tolererad. Försöket kommer att jämföra säkerheten och tolerabiliteten för ATX-01 och en matchande placebo.

Det kommer att finnas en enkel-stigande dosdel av försöket och en multipel-stigande dosdel. I den enkelstigande dosen kommer deltagarna att få en dos ATX-01 eller placebo. I den flerfaldiga stigande dosen kommer deltagarna att få tre doser ATX-01 eller placebo.

ATX-01 är en ny anti-miR (syntetisk enkelsträngad oligonukleotid) som hämmar ett mikroRNA som kallas miR-23b.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

56

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Deltagare med en dokumenterad klinisk diagnos av DM1 (CTG-expansion på >150 repetitioner i DMPK-genen mätt i perifera mononukleära blodceller)
  • Ambulant, definieras som att kunna genomföra ett 10-meters gång/spring-test vid screening utan användning av hjälpmedel som käppar, rullatorer eller ortoser, förutom fotled-fotortoser
  • Närvaro i >3 sekunder av greppmyotoni som bekräftats av en central läsare

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Deltagare med medfödd DM1
  • Medical Research Councils muskelskala poäng på mindre än 4 på ankeldorsalflexion eller signifikant tibialis anterior atrofi som förhindrar en muskelbiopsi
  • Användning av mexiletin eller annat medel inom 21 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre, före screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ATX-01
ATX-01 är en formulering av anti-mikroRNA 23b (anti-miR-23b), känd som X82108, en ny typ av antisens-oligonukleotid
Läkemedel: ATX-01
Infusionsvätska, lösning
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo till ATX-01
Läkemedel: Placebo
Infusionsvätska, lösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Upp till 120 dagar
För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av ATX-01 hos vuxna deltagare med DM1
Upp till 120 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av kliniskt signifikanta förändringar i laboratoriebedömningar, elektrokardiogram (EKG), vitala tecken, självmordstankar och självmordstankar.
Tidsram: Upp till 120 dagar
För att ytterligare utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av ATX-01 hos vuxna deltagare med DM1
Upp till 120 dagar
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av ATX-01
Tidsram: Upp till 48 timmar efter dosering
Upp till 48 timmar efter dosering
Area under plasmakoncentration-tidkurvan (AUC) för ATX-01
Tidsram: Upp till 48 timmar efter dosering
Upp till 48 timmar efter dosering
Video handöppningstid
Tidsram: Ändra från baslinjen upp till 120 dagar
För att utvärdera effekten av ATX-01 på myotoni hos deltagare med DM1
Ändra från baslinjen upp till 120 dagar
Förändring från baslinjen i ankeldorsalflexionsstyrka genom kvantitativ myometri
Tidsram: Ändra från baslinjen upp till 120 dagar
För att utvärdera effekterna av ATX-01 hos deltagare med DM1 på ankel dorsalflexionsstyrka
Ändra från baslinjen upp till 120 dagar
Ändring från baslinjen i Inverkan på Activities of Daily Living-resultaten i frågeformuläret
Tidsram: Ändra från baslinjen upp till 120 dagar
Frågeformuläret Impact on Activities of Daily Living är ett patientrapporterat resultat med 7 punkter utformat för att utvärdera effekten av ATX-01 på aktiviteter i det dagliga livet hos deltagare med DM1.
Ändra från baslinjen upp till 120 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ARTHEx Biotech S.L.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 maj 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2024

Första postat (Faktisk)

8 mars 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CT-ATX-01-DM1-1.1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myotonisk dystrofi 1

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera