Kliininen tutkimus VIM:stä VIT:llä lapsilla, joilla on uusiutunut ja tulenkestävä pehmytkudossarkooma.

Sisällyttämiskriteerit:

• 2 vuotta ≤ ikä ≤ 21 vuotta, ei sukupuolirajoituksia.
• Karnofskyn (≥16-vuotias) tai Lanskyn (< 16-vuotias) fyysisen tilan pistemäärä on vähintään 70.
• Odotettu eloonjäämisaika on vähintään 12 viikkoa.
• Sydämen toiminta: a) Sydämen COLOR ultraäänitunnistus LVEF≥ 50 %; b) EKG ei viittaa sydänlihasiskemiaan; c) Ei aiempia rytmihäiriöitä, jotka olisivat vaatineet lääkehoitoa ennen ilmoittautumista.
• Patologiset tulokset potilaille, joilla on pehmytkudossarkooma.
• Rabdomyosarkoomapotilaat rajoittuvat ensimmäisen, toisen ja kolmannen linjan hoitoon, ja potilaat, joilla on muita patologisia alatyyppejä, rajoittuvat etenemiseen, uusiutumiseen tai refraktaarisiin ensimmäisen linjan hoidon jälkeen, ja refraktaarisuus määritellään täydelliseksi tai osittaiseksi vasteeksi viimeisimpään hoitoon.
• Mitattavissa olevat leesiot (RECIST 1.1 -standardien mukaan mitattavissa olevat leesiot eivät ole saaneet sädehoitoa, jäädytystä tai muita paikallisia hoitoja).
• Potilaan tulee toipua täysin aiemman syövänvastaisen kemoterapian akuuteista toksisista vaikutuksista.
• Hyvä veren ja elinten toiminta.
• Tutkimukseen osallistumisen aikana potilaat pystyvät noudattamaan avohoitoa, laboratorioseurantaa ja tarvittavia kliinisiä käyntejä.
• Lapsen tai nuoren koehenkilön vanhempi/huoltaja pystyy ymmärtämään, hyväksymään ja allekirjoittamaan tutkimuksen tietoisen suostumuksen (ICF) ja sovellettavan lapsen suostumuslomakkeen ennen minkään ohjelmaan liittyvien toimenpiteiden aloittamista. Tutkittava pystyy ilmaisemaan suostumuksensa vanhemman/huoltajan suostumuksella (tarvittaessa).

Poissulkemiskriteerit:

• Kerran saanut mitoksantronia tai mitoksantroniliposomeja.
• Potilaat, jotka olivat saaneet aiempaa VIT-kemoterapiaa (irinotekaani + temotsolomidi + vinkristiini).
• Aikaisempi hoito adriamysiinillä tai muilla antrasykliineillä, kun adriamysiinin kumulatiivinen kokonaisannos on > 360 mg/m^2; Tai potilaat, joilla on aiempien antrasykliinien aiheuttama sydänsairaus.
• P450-entsyymin indusoimien kouristuslääkkeiden (esim. fenytoiinin, karbamatsepiinin jne.) saaminen tai lopettaminen 4 viikon tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen ilmoittautumista.
• Aktiivisten sydän- ja verisuonitautien aikaisempi tai samanaikainen kliininen merkitys.
• Vaikeat krooniset ihosairaudet menneisyydessä.
• Aiempi allerginen astma tai vaikea allerginen sairaus.
• Hallitsematon verenpainetauti ja diabetes.
• Sinulla on ollut muita kasvaimia, paitsi parantunut kohdunkaulansyöpä tai ihon tyvisolusyöpä.
• Aktiivinen hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektio.
• HIV- tai kuppatartunnan saaneet potilaat.
• Potilaat, joille on aiemmin tehty elinsiirto.
• Hallitsematon aktiivinen systeeminen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio.
• Suuriannoksisen hormonikäytön vasta-aiheet, kuten hallitsematon hyperglykemia, mahahaavat tai psykiatriset häiriöt.
• Vaikea neurologinen tai psykiatrinen historia, mukaan lukien epilepsia tai autismi.
• Raskaana olevat, imettävät naiset ja hedelmällisessä iässä olevat potilaat, jotka eivät ole halukkaita käyttämään ehkäisyä.
• Muut olosuhteet, joita tutkija pitää sopimattomina osallistua tutkimukseen.