Monikeskustutkimus MDS/MPN-päällekkäisyysoireyhtymän hoidosta AZA:n tai Ruxin ja Selinexorin kanssa

Sisällön kriteerit:

1. Täyttää MDS/MPN:n diagnostiset kriteerit (WHO 2022 -versio)
2. Ikä ≥ 18 vuotta vanha;
3. On olemassa viitteitä, jotka vaativat hoitoa, kuten oireenmukainen anemia, verisolujen väheneminen, splenomegalia ja perustuslailliset oireet;
4. ECOG-pisteet 0-2;
5. Ei kantasolusiirtosuunnitelmaa 6 kuukauden sisällä;
6. Maksan toiminta: 21 päivän sisällä ennen hoidon aloittamista kokonaisbilirubiini < 2 kertaa normaalin yläraja (ULN), alaniiniaminotransferaasi (ALT) < 2,5 kertaa ULN;
7. Munuaisten toiminta: 21 päivän sisällä ennen hoidon aloittamista kreatiniinin puhdistuma ≥ 30 ml/min, laskettuna Cockcroftin ja Gaultin kaavoilla;
8. Erytropoietiinihoitoa tai rituksimabia saavilla potilailla on oltava vakaa annos, ja heillä on oltava vakaa verensiirtohoito tai hemoglobiiniarvot 8 viikon kuluessa ennen tutkimukseen osallistumista.
9. Hedelmällisyyttä sairastavien naispotilaiden tulee suostua kaksoisehkäisymenetelmien käyttöön ja heillä on negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnan aikana. Miespotilaiden, jotka ovat sukupuoliyhteydessä hedelmällisyyden omaavien naisten kanssa, on käytettävä tehokkaita esteehkäisymenetelmiä.
10. Ne, jotka täyttävät eettisen toimikunnan vaatimukset ja allekirjoittavat tietoisen suostumuslomakkeen; Haluaa ja pystyä noudattamaan kliinisiä vierailuja ja tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Ne, joille on tehty suuri leikkaus 4 viikon sisällä ennen hoidon aloittamista,
2. henkilöt, joilla on vaikea maksan ja munuaisten toimintahäiriö;
3. Potilaat, joille on aiemmin tehty pernan poisto;
4. Potilaat, joiden sydän- ja verisuonitoiminta on epävakaa: oireinen sydämen iskemia, hallitsemattomat merkittävät johtumishäiriöt, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (CHF), jonka toimintaluokka on NYHA ≥ 3, tai sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä, epästabiili angina pectoris, epästabiili rytmihäiriöt;
5. Hallitsemattomat aktiiviset infektiot edellyttävät antibioottien, viruslääkkeiden tai sienilääkkeiden systeemistä käyttöä viikon sisällä ennen ensimmäistä antoa; Salli profylaktisten antibioottien käyttö.
6. Tunnettu aktiivinen hepatiitti A, B tai C -infektio; Tai tiedetään olevan positiivinen HCV RNA:lle tai HBsAg:lle (HBV pinta-antigeeni); Tunnettu HIV-seropositiivisuus;
7. Potilaat, joilla on selviä maha-suolikanavan vaurioita tai tukkeumia tai hallitsematon oksentelu tai ripuli.
8. Perifeerinen neuropatia oli lähtötilanteessa ≥ asteen 2 (21 päivän sisällä ennen ensimmäisen syklin ensimmäistä päivää).
9. Aiemmin epileptisiä kohtauksia, liikehäiriöitä tai aivoverenkiertohäiriöitä (1 vuoden sisällä ennen ensimmäisen syklin ensimmäistä päivää)
10. Todisteet AML:stä (≥ 20 % primitiivisistä soluista luuytimessä tai perifeerisessä veressä) WHO:n määritelmän mukaan
11. Potilaat, joilla on muita aktiivisia pahanlaatuisia kasvaimia
12. raskaana olevat ja imettävät naiset;
13. Hedelmällisyyskykyiset naiset tai miehet, jotka eivät ole halukkaita käyttämään tehokkaita ehkäisymenetelmiä ennen ensimmäistä annosta/hoitoa, tutkimusjakson aikana ja vähintään 6 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen;
14. Potilaat, joilla ei ole itsenäistä käyttäytymiskykyä, kuten psykiatriset potilaat; Muut tilanteet, joita tutkijat eivät pitäneet sisällyttäviksi.