Un estudio multicéntrico sobre el tratamiento del síndrome de superposición MDS/MPN con AZA o Rux combinados con Selinexor

Criterios de inclusión:

1. Cumple con los criterios de diagnóstico de MDS/MPN (edición OMS 2022)
2. Edad ≥ 18 años;
3. Hay indicaciones que requieren tratamiento, como anemia sintomática, disminución de células sanguíneas, esplenomegalia y síntomas constitucionales;
4. Puntuación ECOG 0-2;
5. Sin plan de trasplante de células madre dentro de los 6 meses;
6. Función hepática: dentro de los 21 días anteriores al inicio del tratamiento, bilirrubina total <2 veces el límite superior normal (LSN), alanina aminotransferasa (ALT) <2,5 veces el LSN;
7. Función renal: dentro de los 21 días anteriores al inicio del tratamiento, tasa de aclaramiento de creatinina ≥ 30 ml/min, calculada mediante fórmulas de Cockcroft y Gault;
8. Los pacientes que reciben terapia con eritropoyetina o rituximab deben tener una dosis estable y tener una terapia de transfusión o niveles de hemoglobina estables dentro de las 8 semanas anteriores a ingresar al estudio.
9. Las pacientes femeninas con fertilidad deben aceptar el uso de métodos anticonceptivos duales y tener una prueba de embarazo en suero negativa durante el cribado. Los pacientes varones que tengan relaciones sexuales con mujeres fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos de barrera eficaces.
10. Quienes cumplan con los requisitos del comité de ética y firmen el formulario de consentimiento informado; Dispuesto y capaz de cumplir con la visita clínica y los procedimientos relacionados con la investigación.

Criterios de exclusión:

1. Aquellos que se hayan sometido a una cirugía mayor dentro de las 4 semanas anteriores al inicio del tratamiento,
2. aquellos con disfunción hepática y renal grave;
3. Pacientes que se hayan sometido a una esplenectomía en el pasado;
4. Pacientes con función cardiovascular inestable: isquemia cardíaca sintomática, anomalías de conducción significativas no controladas, insuficiencia cardíaca congestiva (ICC) con clase funcional NYHA ≥ 3 o infarto de miocardio dentro de los 6 meses, angina inestable, arritmia inestable;
5. Las infecciones activas no controladas requieren el uso sistémico de antibióticos, medicamentos antivirales o antifúngicos dentro de la semana anterior a la primera administración; Permitir el uso de antibióticos profilácticos.
6. Infección activa conocida por hepatitis A, B o C; O se sabe que es positivo para ARN del VHC o HBsAg (antígeno de superficie del VHB); Seropositividad conocida al VIH;
7. Pacientes con lesiones u obstrucción gastrointestinal evidentes, o vómitos o diarrea incontrolados.
8. Al inicio del estudio, la neuropatía periférica era ≥ grado 2 (dentro de los 21 días anteriores al primer día del primer ciclo).
9. Historial de ataques epilépticos, trastornos del movimiento o accidentes cerebrovasculares (dentro de 1 año antes del primer día del primer ciclo)
10. Evidencia de LMA (≥ 20% de células primitivas en la médula ósea o sangre periférica) según la definición de la OMS
11. Pacientes con otros tumores malignos activos
12. Mujeres embarazadas y lactantes;
13. Mujeres u hombres con capacidad de fertilidad que no están dispuestos a tomar medidas anticonceptivas eficaces antes de la primera dosis/tratamiento, durante el período de estudio y durante al menos 6 meses después de la última dosis;
14. Pacientes sin capacidad conductual autónoma, como pacientes psiquiátricos; Otras situaciones consideradas no aptas para su inclusión por parte de los investigadores.