Suun arseeni (ATO) matalariskisissä myelodysplastisissa oireyhtymissä (MDS)

Sisällön kriteerit:

Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tutkimukseen:

1. Myelodysplastinen oireyhtymä WHO:n (World Health Organization) 2022 luokituksen mukaan
2. Ikä ≥ 18 vuotta

3. Potilas, jolla on matalariskinen myelodysplastinen oireyhtymä tarkistetun kansainvälisen ennustepisteytysjärjestelmän (IPSS-R) luokituksen mukaan (erittäin pieni, matala, keskitaso):

   • ei-sideroblastit, jotka eivät saaneet vastetta tai jotka myöhemmin uusiutuvat erytropoieesia stimuloivien aineiden (ESA) jälkeen (epoetiini alfa 60000UI tai vastaava vähintään 12 viikon ajan) ilman taudin etenemistä tai jotka eivät ole kelvollisia ESA:han (määritetty erytropoietiini (EPO) > 500UI/ L)
   • sideroblasti, joka ei saavuttanut vastetta tai joka sen jälkeen uusiutuu ESA:n jälkeen (Epoetin alfa 60000UI:lla tai vastaavalla vähintään 12 viikon ajan) tai ESA ei kelpaa (määritetty EPO >500UI/L) ja joka ei saavuttanut vastetta tai joka sen jälkeen uusiutuu Luspaterceptin jälkeen
   • del (5q), jotka eivät saaneet vastetta tai jotka sen jälkeen uusiutuvat ESA:n jälkeen (Epoetin alfa 60000 IU tai vastaava vähintään 12 viikon ajan) ja jotka eivät saaneet vastetta tai jotka sen jälkeen uusiutuvat lenalidomidin jälkeen
4. verensiirtoriippuvuus (vähintään 3 punasolua (RBC) 16 viikon aikana ja vähintään 2 verensiirtojaksoa tänä aikana)
5. Potilas ei kelpaa toiseen kliiniseen tutkimukseen
6. Riittävä munuaisten toiminta määritellään kreatiniinitasolla, joka on alle 1,5 kertaa normaalin yläraja ja kreatiniinipuhdistuma ≥ 40 ml/min (MDRD (Modification of Diet in Renal Disease) -kaavan mukaan)
7. Riittävä maksan toiminta, jonka määrittelevät kokonaisbilirubiini ja transaminaasit, jotka ovat alle 1,5 kertaa normaalin ylärajaa
8. Potilas ei kestä verihiutaleiden siirtoja
9. Kirjallinen suostumus
10. Potilaan tulee ymmärtää ja vapaaehtoisesti allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake
11. Potilaan on kyettävä noudattamaan tutkimuksessa esitettyä käyntiaikataulua ja noudattamaan protokollan vaatimuksia
12. Suorituskykytila ​​0-2 seulontahetkellä

13. FCBP (nainen, joka on hedelmällisessä iässä) tässä tutkimuksessa määriteltiin seksuaalisesti kypsäksi naiseksi, jolle: (1) ei ollut tehty kohdun tai kahdenvälisen munanpoiston leikkausta; tai (2) ei ole ollut luonnollisesti postmenopausaalisessa (syöpähoidon jälkeinen amenorrea ei sulkenut pois hedelmällisyyttä) vähintään 24 peräkkäiseen kuukauteen (eli hänellä on ollut kuukautiset milloin tahansa edellisen 24 peräkkäisen kuukauden aikana).

    Tutkimukseen osallistuvan FCBP:n tulee:

    • Sinulla on ollut 2 negatiivista raskaustestiä, jotka tutkija on vahvistanut ennen IP:n aloittamista (ellei seulontaraskaustestiä ole tehty 72 tunnin sisällä syklin 1 päivästä 1). Hänen on täytynyt suostua jatkuvaan kuukausittaiseen raskaustestiin tutkimuksen aikana ja hoidon päätyttyä.

    • Jos olet seksuaalisesti aktiivinen, suostui käyttäneensä erittäin tehokasta ehkäisyä** ja on pystynyt noudattamaan sitä ilman keskeytyksiä, 5 viikkoa ennen hoidon aloittamista, hoidon aikana (mukaan lukien annosten keskeytykset) ja 24 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen.

      • Erittäin tehokas ehkäisy määriteltiin tässä pöytäkirjassa seuraavasti (tiedot ilmestyivät myös Ilmoitettuun suostumuslomakkeeseen): Hormonaalinen ehkäisy (esim. ehkäisypillerit, injektio, implantti, depotlaastari, emätinrengas), kohdunsisäinen laite, munanjohdinsidonta (sitoutuminen putket) tai kumppani, jolle on tehty vasektomia.
14. Miesten on: oltava suostuneet käyttämään kondomia, joka määritellään miehen lateksikondomiksi tai ei-lateksikondomiksi, jota EI ole valmistettu luonnollisesta (eläin)kalvosta (esim. polyuretaanista), ollessaan seksuaalisessa kontaktissa raskaana olevan naisen tai FCBP:n kanssa tutkimukseen osallistumisen aikana , annosten keskeytysten aikana ja vähintään 24 viikon ajan hoidon lopettamisen jälkeen, vaikka hänelle olisi tehty onnistunut vasektomia.

Poissulkemiskriteerit:

Potilaita, jotka täyttävät yhden seuraavista kriteereistä, ei voida ottaa mukaan tutkimukseen:

1. Vaikea infektio tai mikä tahansa hallitsematon vakava tila
2. Hallitsematon verenpainetauti
3. Merkittävä sydänsairaus – NYHA (New York Heart Association) luokka III tai IV tai olet saanut sydäninfarktin viimeisen 6 kuukauden aikana
4. QTcF (Friderician korjattu QT-aika) > 460 ms
5. Tutkimusaineiden käyttö 30 päivän sisällä tai mikä tahansa syövän vastainen hoito (mukaan lukien IMiD (immunomodulatoriset hoidot)) 2 viikon sisällä ennen tutkimukseen osallistumista, lukuun ottamatta hydroksiureaa. Potilaan on täytynyt toipua vähintään asteen 1 kaikista akuuteista toksisista vaikutuksista aiemmasta hoidosta. Potilaat ovat kuitenkin saattaneet saada lenalidomidia, hypometyloivaa ainetta tai anti-lymfosyyttistä seerumia (ALS) (mutta ei 4 viikkoa ennen tutkimukseen tuloa ja ALS:n osalta 16 viikon sisällä ennen tutkimukseen osallistumista).
6. EPO:n käyttö 4 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa
7. Aktiivinen syöpä tai syöpä tutkimukseen tuloa edeltävänä vuonna, muu kuin tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan tai rintasyöpä in situ
8. Potilas, joka on jo ilmoittautunut toiseen tutkimuslääkkeen terapeuttiseen tutkimukseen
9. Tunnettu ihmisen immuunikatovirusinfektio tai aktiivinen hepatiitti B tai C
10. Naiset, jotka ovat tai voivat tulla raskaaksi tai jotka tällä hetkellä imettävät
11. Mikä tahansa lääketieteellinen tai psykiatrinen vasta-aihe, joka estäisi potilasta ymmärtämästä ja allekirjoittamasta tietoisen suostumuslomakkeen
12. Potilas, jolle voidaan tehdä allogeeninen kantasolusiirto
13. Ei kuulu sairausvakuutusjärjestelmään