Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Keskivaikean tai vaikean tulenkestävän Crohnin taudin hoito

keskiviikko 3. joulukuuta 2025 päivittänyt: Tr1X, Inc.

Vaihe 1/2a, avoin etiketti, annoksen eskalaatiotutkimus TRX103:n turvallisuuden ja alustavan tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea hoitoon kestävä Crohnin tauti

Tässä tutkimustutkimuksessa testataan TRX103-nimistä tutkimustuotetta mahdollisena hoitona Crohnin taudista (CD) kärsiville henkilöille. Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on oppia kuinka turvallisia ja tehokkaita eri TRX103-annoksia on annettu CD-potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Katso opintosivustomme osoitteessa https://www.cdclinicaltrial.com

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

39

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Arizona
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Rekrytointi
        • University of California, Davis
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Northwestern
        • Ottaa yhteyttä:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa
        • Ottaa yhteyttä:
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Rekrytointi
        • University of Louisville
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Rochester
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University in St. Louis
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Rekrytointi
        • Mount Sinai Health Systems
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
          • Study Coordinator
          • Puhelinnumero: 440-523-8503
          • Sähköposti: dussanl@ccf.org

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Miehet ja naiset ≥ 18 ja ≤ 65-vuotiaat seulonnan aikana
  2. Paino ≥ 40 kg

  3. Aktiivisen suolitulehduksen sairaushistoria ja biologiset todisteet dokumentoituna:

    • Vähintään noin 1 vuosi Crohnin taudin diagnoosista, joka on vahvistettu endoskopialla, ja;
    • Endoskooppinen näyttö CD-diagnoosista vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa ja/tai sen aikana (SES-CD ≥ 6 keskuslukijalla) ja;
    • Erittäin herkkä C-reaktiivinen proteiini (hs-CRP) > 5 mg/L seulonnassa.

  4. Aktiivinen sairaus, joka määritellään keskivaikeaksi tai vaikeaksi aktiiviseksi CD:ksi seulonnassa, jonka määrittelevät kaikki seuraavat:

    • Todisteet limakalvotulehduksesta, joka määritellään SES-CD:ksi ≥ 6 (≥ 4 henkilöillä, joilla on eristetty sykkyräsuolen sairaus) ja;

    • Keskimääräinen päivittäinen erittäin pehmeä tai nestemäinen ulostetiheys (SF) ≥ 4 ja/tai keskimääräinen päivittäinen vatsakipu (AP) pistemäärä ≥ 2 (arvot edustavat CDAI:n vastaavien alapisteiden ja kokonaispisteiden painottamattomia päivittäisiä keskiarvoja

      • 220).

  5. Kortikosteroidihoitoa saavat henkilöt voidaan sisällyttää mukaan, jos he täyttävät seuraavat:

    • prednisoni tai vastaava annos ≤ 20 mg/vrk; tai
    • budesonidi ≤ 9 mg/päivä; tai
    • on ollut vakaalla annoksella vähintään 7 päivää ennen TRX103-annosta.

  6. Pitkälle kehitetylle terapialle vaikeampi sairaus, jonka määrittelevät:

    • Kahden tai useamman edistyneen hyväksytyn hoidon epäonnistuminen. Aikaisemmat hoidot voivat sisältää minkä tahansa yhdistelmän seuraavista:
    • TNF-alfa-estäjät
    • IL-12/23:n estäjät
    • Anti-integriinit
    • JAK-estäjät
    • TAI
    • Vasteen puuttuminen (ensisijainen epäonnistuminen), vasteen täydellinen menetys (toissijainen epäonnistuminen) tai hoito-intoleranssi CD:lle tarkoitetulla annoksella.
  7. Hallitsemattoman bakteeri-, virus- tai sieni-infektion puuttuminen ilmoittautumisen yhteydessä.
  8. Tutkittavien on voitava ymmärtää ja allekirjoittaa tietoinen suostumus ja olla halukkaita ja kyettävä suorittamaan kaikki määritellyt toimenpiteet ja vierailut.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi elinsiirto tai allogeeninen luuytimen, perifeerisen veren tai napanuoraveren kantasolusiirto.
  2. Sai toista tutkittavaa ainetta tai hoitoa 28 päivän sisällä suunnitellusta TRX103-infuusiosta (tai 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi) ja/tai eivät ole toipuneet hoitoon liittyvistä toksisista vaikutuksista.
  3. Sai mitä tahansa hyväksyttyä CD-hoitoa määrätyn huuhtoutumisjakson sisällä (mukaan lukien hyväksyttyjen hoitojen käyttö merkinnöissä) protokollan mukaisesti (katso taulukko 4).
  4. Striktuurit, aktiiviset fistelet (mukaan lukien perianaalinen) tai paise tietokonetomografialla (CT) tai magneettiresonanssienterografialla (MRE) tai endoskopialla 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
  5. Positiivinen serologia HIV:lle.
  6. Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni. Kohde voidaan ottaa mukaan, jos he ovat HBV PCR -negatiivisia.
  7. C-hepatiittivirus (HCV-RNA voidaan havaita mistä tahansa henkilöstä, jolla on anti-HCV-vasta-aineita).
  8. Potilas, jolla on aktiivinen tai krooninen toistuva infektio tai hoitamaton piilevä tuberkuloosi (TB).
  9. Nykyinen diagnoosi haavaisesta paksusuolentulehduksesta (UC), määrittelemättömästä paksusuolentulehduksesta tai vain paksusuolesta eristetty CD (koliitin on liityttävä CD:hen ja sisältää ileaalin paksusuolen mukana tai ilman).

  10. Potilaat, joilla on seuraavat tunnetut Crohnin taudin komplikaatiot

    • aktiivinen divertikuliitti,
    • aktiiviset fistelit tai paiseet,
    • paise (vatsan tai perianaalinen),
    • läpäisemättömät fibroottiset ahtaumat,
    • oireenmukaiset suolen ahtaumat,
    • fulminantti paksusuolitulehdus,
    • myrkyllinen megacolon,
    • avanne- tai ileoanaalipussi,
    • joilla on diagnosoitu lyhyt suoli tai lyhyen suolen oireyhtymä,
    • tai mikä tahansa muu ilmentymä, joka saattaa vaatia leikkausta tutkimukseen osallistumisen aikana.
  11. Potilaalle, jolle on tehty kirurginen suolen resektio viimeisen 3 kuukauden aikana ennen seulontaa, tai hänellä on ollut > 2 suolen resektiota.
  12. Koehenkilöt, jotka ovat raskaana, imettävät tai haluavat tulla raskaaksi 12 kuukauden tutkimusjakson aikana. (Koehenkilöiden, miesten ja naisten, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää).

  13. Seulontalaboratorio ja muut analyysit osoittavat minkä tahansa seuraavista epänormaaleista tuloksista:

    • Seerumin aspartaattitransaminaasi tai alaniinitransaminaasi > 3,0 × normaalin yläraja;
    • Valkosolujen kokonaismäärä < 2 000/μl;
    • Arvioitu glomerulusten suodatusnopeus yksinkertaistetulla 4-muuttujalla munuaissairauden ruokavalion muokkauksella (MDRD) < 40 ml/min/1,73 m2;
    • Hemoglobiini < 8 g/dl;
    • Bilirubiini ≥ 2 x ULN;
    • Verihiutalemäärä < 100 000/μL;
    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä < 1 200/μL;
    • Absoluuttinen lymfosyyttien määrä < 750/μl.
  14. Kaikki henkilöt, joilla on ollut merkittävä munuaisten, maksan, keuhkojen tai sydämen toimintahäiriö tai jotka ovat saaneet hoitoa sydämen toimintahäiriön tukemiseksi.

  15. Mikä tahansa vakava sairaus, hallitsematon väliaikainen sairaus, psykiatrinen sairaus, aktiivinen tai hallitsematon infektio tai muu sairaus tai historia, mukaan lukien laboratoriotulokset, jotka tutkijan näkemyksen mukaan:

    • asettaa koehenkilön lisääntyneeseen riskiin tutkimukseen osallistumisen aikana ja/tai;
    • häiritsee tutkittavan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus ja osallistuminen tutkimukseen ja/tai;
    • häiritsee tulosten tulkintaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Annostaso 1
Biologinen: TRX103
TRX103 on tutkimustuote, joka voi hoitaa ja tarjota pitkäaikaista helpotusta Crohnin taudista kärsiville henkilöille.
Kokeellinen: Kohortti 2
Annostaso 2
Biologinen: TRX103
TRX103 on tutkimustuote, joka voi hoitaa ja tarjota pitkäaikaista helpotusta Crohnin taudista kärsiville henkilöille.
Kokeellinen: Kohortti 3
Annostaso 3
Biologinen: TRX103
TRX103 on tutkimustuote, joka voi hoitaa ja tarjota pitkäaikaista helpotusta Crohnin taudista kärsiville henkilöille.
Kokeellinen: Kohortti 2A
Annostaso 2 ja ilmastointi
Biologinen: TRX103
TRX103 on tutkimustuote, joka voi hoitaa ja tarjota pitkäaikaista helpotusta Crohnin taudista kärsiville henkilöille.
Lääke: Syklofosfamidi
Pieniannoksinen syklofosfamidihoito.
Kokeellinen: Kohortti 3A
Annostaso 3 ja ilmastointi
Biologinen: TRX103
TRX103 on tutkimustuote, joka voi hoitaa ja tarjota pitkäaikaista helpotusta Crohnin taudista kärsiville henkilöille.
Lääke: Syklofosfamidi
Pieniannoksinen syklofosfamidihoito.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida TRX103-infuusion turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea hoitoon reagoimaton Crohnin tauti.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen TRX103-infuusion jälkeen.

Mitattaessa:

  • Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja hoidon aiheuttamien vakavien haittatapahtumien (TESAE) ilmaantuvuus ja vakavuus, mukaan lukien CD-sairaat (rei'itykset, paiseet).
  • Infektioiden ilmaantuvuus, joko bakteeri-, sieni- tai virusperäinen.
  • TRX103:n turvallisuus määritetään negatiivisella replikaatiokykyisellä lentiviruksella (RCL) noin 3 kuukauden, 6 kuukauden ja 12 kuukauden iässä.
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen TRX103-infuusion jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CD-tilan parantaminen.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 TRX103-infuusion jälkeen.
  • Kliininen remissio, joka määritellään CD-aktiivisuusindeksiksi (CDAI) ≤ 150 viikolla 12.
  • Kliininen vaste, joka määritellään ≥ 100 pisteen alenemiseksi CDAI-pisteissä lähtötasosta viikolla 12.
  • Niiden potilaiden osuus, jotka lopettavat kortikosteroidien käytön ja saavuttavat kliinisen remission kaikkina myöhempinä aikoina, potilailla, jotka käyttivät kortikosteroideja lähtötilanteessa.
Lähtötilanteesta viikkoon 12 TRX103-infuusion jälkeen.
Ulosteen kalprotektiinin vähentäminen.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 12 TRX103-infuusion jälkeen.
  • Muutos lähtötilanteesta ulosteen kalprotektiinissa kullakin aikapisteellä.
  • Niiden potilaiden osuus, joiden ulosteen kalprotektiini oli < 250 μg/mg viikolla 12 tai 50 % pienempi lähtötasosta.
Lähtötilanteesta viikkoon 12 TRX103-infuusion jälkeen.
Erittäin herkän C-reaktiivisen proteiinin (hs-CRP) vähentäminen.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen TRX103-infuusion jälkeen.
Muuta lähtötasosta hs-CRP:ssä jokaisessa aikapisteessä.
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen TRX103-infuusion jälkeen.
Potilaiden raportoimien tulosten (PRO) parantaminen.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen TRX103-infuusion jälkeen.

Terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQOL) kyselylomakkeiden tulosten muutos lähtötasosta:

  • Tulehduksellinen suolistosairauskysely (IBDQ)
  • EuroQol Group - 5 Dimension - 5 Level (EQ-5D-5L) Kyselylomake
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen TRX103-infuusion jälkeen.
TRX103:n farmakokinetiikka (PK).
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen TRX103-infuusion jälkeen.
TRX103:n kinetiikka infuusion jälkeen.
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen TRX103-infuusion jälkeen.
Tulehduksen ja limakalvovaurion taso
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen TRX103-infuusion jälkeen.
Muutos lähtötasosta histopatologisissa pisteissä globaalin histologisen sairauden aktiivisuuspisteen (GHAS) ja Robartsin histopatologisen indeksin (RHI) mukaan.
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen TRX103-infuusion jälkeen.
Crohnin taudin yksinkertaisen endoskooppisen pistemäärän parantuminen (SES-CD-pistemäärä).
Aikaikkuna: Alkutasosta 12 viikkoa TRX103-infuusion jälkeen.

Endoskooppinen remissio määritellään seuraavasti:

- Osallistujilla, joilla on ileokoliininen tai eristetty ileaalinen CD: SES-CD ≤ 4 pistettä eikä mitään osapistettä > 1 piste missään yksittäisessä muuttujassa, arvioituna keskusarvioijalla viikolla 12.

TAI

- Osallistujilla, joilla on eristetty ileaalinen sairaus: SES-CD 0 - 2 pistettä, arvioituna keskusarvioijalla viikolla 12.

Endoskooppinen vaste, määritelty: SES-CD:n lasku ≥ 50 % lähtötasosta viikolla 12.
Alkutasosta 12 viikkoa TRX103-infuusion jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tr1X, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 5. toukokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. tammikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 25. marraskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. joulukuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 6. joulukuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TRX103-02
  • RESTORE Study (Muu tunniste: Tr1X, Inc.)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa