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Tratamiento de la enfermedad de Crohn refractaria de moderada a grave

3 de diciembre de 2025 actualizado por: Tr1X, Inc.

Un estudio de fase 1/2a, abierto, de aumento de dosis para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de TRX103 en sujetos con enfermedad de Crohn refractaria al tratamiento de moderada a grave

Este estudio de investigación está probando un producto de investigación llamado TRX103 como un posible tratamiento para personas que padecen la enfermedad de Crohn (EC). El objetivo principal de este estudio es aprender qué tan seguras y efectivas son las diferentes dosis de TRX103 cuando se administran a personas con EC.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Consulte nuestro sitio web de estudio en https://www.cdclinicaltrial.com

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

39

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Tr1X Clinical Trials Tr1X Clinical Trials
  • Número de teléfono: 858-283-7879
  • Correo electrónico: Tr1xClinicalTrials@Tr1x.bio

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Arizona
        • Contacto:
          • Study Coordinator
          • Número de teléfono: 480-301-6373
          • Correo electrónico: Hall.Megan@mayo.edu
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • University of California, Davis
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Northwestern
        • Contacto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa
        • Contacto:
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Reclutamiento
        • University of Louisville
        • Contacto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Rochester
        • Contacto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University in St. Louis
        • Contacto:
          • Study Coordinator
          • Número de teléfono: 314-273-0301
          • Correo electrónico: luluhuang@wustl.edu
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Reclutamiento
        • Mount Sinai Health Systems
        • Contacto:
          • Study Coordinator
          • Número de teléfono: (929) 641-0917
          • Correo electrónico: Phyu.mar@mssm.edu
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
        • Contacto:
          • Study Coordinator
          • Número de teléfono: 440-523-8503
          • Correo electrónico: dussanl@ccf.org

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres y mujeres ≥ 18 y ≤ 65 años de edad al momento del cribado
  2. Peso de ≥ 40 kg

  3. Historial médico y evidencia biológica de inflamación intestinal activa documentada por:

    • Mínimo de aproximadamente 1 año de diagnóstico de enfermedad de Crohn confirmado mediante endoscopia, y;
    • Evidencia endoscópica de diagnóstico de EC al menos 3 meses antes y/o en el momento de la selección (SES-CD ≥ 6 según el lector central), y;
    • Proteína C reactiva de alta sensibilidad (hs-CRP) > 5 mg/L en el cribado.

  4. Enfermedad activa definida como EC activa de moderada a grave en el cribado definida por todo lo siguiente:

    • Evidencia de inflamación de la mucosa, definida como SES-CD ≥ 6 (≥ 4 para sujetos con enfermedad ileal aislada), y;

    • Frecuencia promedio diaria de deposiciones muy blandas o líquidas (FS) ≥ 4 y/o puntuación promedio diaria de dolor abdominal (AP) ≥ 2 (los valores representan los promedios diarios no ponderados de las subpuntuaciones correspondientes del CDAI y las puntuaciones totales

      • 220).

  5. Podrán incluirse sujetos en tratamiento con corticoides si cumplen los siguientes requisitos:

    • prednisona o dosis equivalente ≤ 20 mg/día; o
    • budesonida ≤ 9 mg/día; o
    • ha estado tomando una dosis estable durante al menos 7 días antes de la dosis de TRX103.

  6. Enfermedad refractaria a terapia avanzada definida por:

    • Fracaso de dos o más terapias avanzadas aprobadas. Las terapias previas pueden incluir cualquier combinación de lo siguiente:
    • Inhibidores del TNF-alfa
    • Inhibidores de IL-12/23
    • Antiintegrinas
    • Inhibidores de JAK
    • O
    • Falta de respuesta (fracaso primario), pérdida completa de respuesta (fracaso secundario) o intolerancia al tratamiento a dosis indicada para EC.
  7. Ausencia de infección bacteriana, viral o fúngica no controlada en el momento de la inscripción.
  8. Los sujetos deben poder comprender y firmar el consentimiento informado y estar dispuestos y ser capaces de completar todos los procedimientos y visitas especificados.

Criterios de exclusión:

  1. Trasplante previo de órganos, o trasplante alogénico de médula ósea, sangre periférica o células madre de sangre de cordón umbilical.
  2. Recibió otro agente o terapia en investigación dentro de los 28 días posteriores a la infusión planificada de TRX103 (o 5 vidas medias, lo que sea más largo) y/o no se recuperó de las toxicidades relacionadas con el tratamiento.
  3. Recibió cualquier tratamiento aprobado para la EC dentro del período de lavado designado (incluido el uso no autorizado de terapias aprobadas) según el protocolo (consulte la Tabla 4).
  4. Estenosis, fístulas activas (incluidas las perianales) o abscesos mediante tomografía computarizada (TC) o enterografía por resonancia magnética (ERM) o endoscopia dentro de los 6 meses posteriores a la selección.
  5. Serología positiva para VIH.
  6. Antígeno de superficie de hepatitis B positivo. Los sujetos pueden incluirse si son negativos en la PCR del VHB.
  7. Virus de la hepatitis C (ARN del VHC detectable en cualquier sujeto con anticuerpos anti-VHC).
  8. Sujeto con infecciones recurrentes activas o crónicas o Tuberculosis (TB) latente no tratada.
  9. Diagnóstico actual de colitis ulcerosa (CU), colitis indeterminada o EC aislada únicamente del colon (la colitis debe estar relacionada con la EC e incluir la ileal con o sin afectación del colon).

  10. Sujetos con las siguientes complicaciones conocidas de la enfermedad de Crohn

    • diverticulitis activa,
    • fístulas activas o abscesos,
    • absceso (abdominal o perianal),
    • estenosis fibróticas intransitables,
    • estenosis intestinales sintomáticas,
    • colitis fulminante,
    • megacolon tóxico,
    • ostomía o bolsa ileoanal,
    • diagnosticado con intestino corto o síndrome del intestino corto,
    • o cualquier otra manifestación que pueda requerir cirugía mientras esté inscrito en el estudio.
  11. Sujeto con resección intestinal quirúrgica en los últimos 3 meses antes de la selección, o antecedentes de> 2 resecciones intestinales.
  12. Sujetos que estén embarazadas, amamantando o que pretendan quedar embarazadas durante el período de estudio de 12 meses. (Los sujetos, hombres y mujeres, deben aceptar utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz).

  13. Los análisis de laboratorio y otros análisis muestran cualquiera de los siguientes resultados anormales:

    • Aspartato transaminasa sérica o alanina transaminasa > 3,0 × límite superior de lo normal;
    • Recuento total de glóbulos blancos < 2000/μl;
    • Tasa de filtración glomerular estimada mediante fórmula simplificada de modificación de la dieta en enfermedades renales (MDRD) de 4 variables < 40 ml/min/1,73 m2;
    • Hemoglobina < 8 g/dL;
    • Bilirrubina ≥ 2 x LSN;
    • Recuento de plaquetas < 100 000/μL;
    • Recuento absoluto de neutrófilos < 1200/μl;
    • Recuento absoluto de linfocitos < 750/μL.
  14. Cualquier sujeto con antecedentes de disfunción renal, hepática, pulmonar o cardíaca significativa, o en tratamiento para apoyar la disfunción cardíaca.

  15. Cualquier enfermedad grave, enfermedad intercurrente no controlada, enfermedad psiquiátrica, infección activa o no controlada u otra condición o historial médico, incluidos los resultados de laboratorio, que, en opinión del Investigador:

    • coloca al sujeto en mayor riesgo durante la participación en el estudio, y/o;
    • interfiere con la capacidad del sujeto para dar su consentimiento informado y su participación en el estudio, y/o;
    • interfiere con la interpretación de los resultados.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
Nivel de dosis 1
Biológico: TRX103
TRX103 es un producto de investigación que puede tratar y brindar alivio a largo plazo a personas que padecen la enfermedad de Crohn.
Experimental: Cohorte 2
Nivel de dosis 2
Biológico: TRX103
TRX103 es un producto de investigación que puede tratar y brindar alivio a largo plazo a personas que padecen la enfermedad de Crohn.
Experimental: Cohorte 3
Nivel de dosis 3
Biológico: TRX103
TRX103 es un producto de investigación que puede tratar y brindar alivio a largo plazo a personas que padecen la enfermedad de Crohn.
Experimental: Cohorte 2A
Nivel de dosis 2 con acondicionamiento
Biológico: TRX103
TRX103 es un producto de investigación que puede tratar y brindar alivio a largo plazo a personas que padecen la enfermedad de Crohn.
Droga: Ciclofosfamida
Acondicionamiento con ciclofosfamida en dosis bajas.
Experimental: Cohorte 3A
Nivel de dosis 3 con acondicionamiento
Biológico: TRX103
TRX103 es un producto de investigación que puede tratar y brindar alivio a largo plazo a personas que padecen la enfermedad de Crohn.
Droga: Ciclofosfamida
Acondicionamiento con ciclofosfamida en dosis bajas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de la infusión de TRX103 en sujetos con enfermedad de Crohn refractaria al tratamiento de moderada a grave.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de TRX103.

Medido por:

  • Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE), incluidos los brotes de EC (perforaciones, abscesos).
  • Incidencia de infecciones, ya sean bacterianas, fúngicas o virales.
  • La seguridad de TRX103 está determinada por un lentivirus competente en replicación (RCL) negativo aproximadamente a los 3, 6 y 12 meses.
Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de TRX103.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejora del estado de CD.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 después de la infusión de TRX103.
  • Remisión clínica, definida como índice de actividad de CD (CDAI) ≤ 150 en la semana 12.
  • Respuesta clínica, definida como una reducción ≥ 100 puntos en la puntuación CDAI desde el inicio en la semana 12.
  • Proporción de sujetos que interrumpen el uso de corticosteroides y logran la remisión clínica en todos los momentos posteriores, en sujetos que toman corticosteroides al inicio.
Desde el inicio hasta la semana 12 después de la infusión de TRX103.
Reducción de la calprotectina fecal.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 después de la infusión de TRX103.
  • Cambio desde el valor inicial en la calprotectina fecal en cada momento.
  • Proporción de sujetos con calprotectina fecal <250 μg/mg en la semana 12 o una disminución del 50 % desde el inicio.
Desde el inicio hasta la semana 12 después de la infusión de TRX103.
Reducción de la proteína C reactiva altamente sensible (hs-CRP).
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de TRX103.
Cambio desde el valor inicial en hs-CRP en cada momento.
Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de TRX103.
Mejora en los resultados informados por los pacientes (PRO).
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de TRX103.

Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones de los cuestionarios de calidad de vida relacionada con la salud (CVRS):

  • Cuestionario de enfermedad inflamatoria intestinal (IBDQ)
  • Grupo EuroQol - Cuestionario de 5 dimensiones - 5 niveles (EQ-5D-5L)
Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de TRX103.
Farmacocinética (PK) de TRX103.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de TRX103.
Cinética de TRX103 después de la infusión.
Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de TRX103.
Nivel de inflamación y daño de las mucosas.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de TRX103.
Cambio desde el inicio en las puntuaciones histopatológicas según la puntuación de actividad de la enfermedad histológica global (GHAS) y el índice de histopatología de Robarts (RHI).
Desde el inicio hasta 12 meses después de la infusión de TRX103.
Mejora en la Puntuación Endoscópica Simple para la Enfermedad de Crohn (Puntuación SES-CD).
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12 después de la infusión de TRX103.

Remisión endoscópica definida como:

- Participantes con EC ileocolónica o ileal aislada: SES-CD ≤ 4 puntos y ningún subpuntuación > 1 punto en ninguna variable individual, según puntuación del revisor central en la Semana 12.

O

- Participantes con enfermedad ileal aislada: SES-CD de 0 a 2 puntos, según puntuación del revisor central en la Semana 12.

Respuesta endoscópica, definida como: Disminución del SES-CD ≥ 50% desde el inicio en la Semana 12.
Desde el inicio hasta la semana 12 después de la infusión de TRX103.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tr1X, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de mayo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

30 de enero de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

30 de enero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de noviembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de diciembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

6 de diciembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TRX103-02
  • RESTORE Study (Otro identificador: Tr1X, Inc.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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