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BAX 855 Suite

30 avril 2021 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Une étude de poursuite de phase 3b sur l'innocuité et l'efficacité du facteur VIII recombinant pégylé (PEG-rFVIII ; BAX 855) dans la prophylaxie des saignements chez des patients atteints d'hémophilie A sévère précédemment traités

Poursuivre l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité du BAX 855 pour la prophylaxie et le traitement des épisodes hémorragiques chez les patients adultes et pédiatriques précédemment traités (PTP) âgés de ≤ 75 ans atteints d'hémophilie A sévère.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
218

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Allemagne, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Allemagne, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • Australie
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australie, 6160
        • Fremantle Hospital
  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgarie, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgarie, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • Corée, République de
      • Busan, Corée, République de, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Corée, République de, 302-799
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Corée, République de, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Corée, République de, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun, Jeollanam-do, Corée, République de, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Espagne, 7010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Espagne, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Espagne, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Fédération Russe
      • Kirov, Fédération Russe, 610000
        • LLC "Alba Dent"
      • Krasnoyarsk, Fédération Russe, 660022
        • Regional Clinical Hospital
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat-Gan, Israël, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japon
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japon, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japon, 807-8556
        • University Of Occupational And Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japon, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japon, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japon, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami City, Tokyo, Japon, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japon, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • L'Autriche
      • Linz, L'Autriche, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin I
  • Lituanie
      • Vilnius, Lituanie, 8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Lituanie, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50400
        • Pusat Darah Negara
      • Pulau Pinang, Malaisie, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaisie, 10990
        • Penang General Hospital
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaisie, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malaisie, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaisie, 68000
        • Hospital Ampang
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Pologne, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Roumanie
      • Bucuresti, Roumanie, 11038
        • Sanador SRL
  • Royaume-Uni
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 7LE
        • The Churchill Hospital
    • Avon
      • Bristol, Avon, Royaume-Uni, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Greater London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Greater London, Royaume-Uni, WC1E 6AG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Royaume-Uni, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Suisse
      • Zuerich, Suisse, 8091
        • Universitaetsspital Zuerich
  • Suède
      • Malmo, Suède, 21428
        • Sjukhusapoteket Malmo
      • Stockholm, Suède, 17164
        • Karolinska
  • Taïwan
      • Taichung, Taïwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taïwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc, Tchéquie, 775 20
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Tchéquie, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Turquie
      • Ankara, Turquie, 063100
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Turquie, 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Istanbul, Turquie, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610-0278
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536-0284
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • North Shore-Long Island Jewish Health System
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599-7016
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Hershey Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203-6863
        • Palmetto Health Richland
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Puget Sound Blood Group

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CRITÈRE D'INTÉGRATION

Participants en transition d'autres études BAX 855 :

Les participants passant d'autres études BAX 855 peuvent recevoir le formulaire de consentement éclairé (ICF) de l'étude de continuation avant la fin de la visite d'étude pour examiner et envisager de participer à cette étude de continuation. Ces participants effectueront toute évaluation de dépistage supplémentaire dans les 2 semaines suivant la visite de fin d'étude de l'étude précédente et retourneront sur le site de l'étude dans les 6 (± 1) semaines suivant la visite de fin d'étude précédente pour confirmer leur éligibilité à cette étude de continuation.

  • Les participants en transition d'autres études BAX 855 qui répondent à TOUS les critères suivants sont éligibles pour cette étude :

    1. Le participant a terminé une étude BAX 855 précédente et est prêt à passer immédiatement à cette étude de continuation.
    2. Le participant est âgé de ≤ 75 ans lors de la sélection de l'étude BAX 855 précédente.
    3. Le participant continue d'avoir un score de performance de Karnofsky (pour les participants âgés de ≥ 16 ans) ou de Lansky (pour les participants âgés de < 16 ans) ≥ 60.
    4. Le participant est négatif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH-); ou VIH+ avec une maladie stable et un nombre de CD4+ ≥ 200 cellules/mm^3, tel que confirmé par le laboratoire central lors du dépistage.
    5. Le participant est négatif pour le virus de l'hépatite C (VHC-) par un test d'anticorps ou de réaction en chaîne par polymérase (PCR) (s'il est positif, le titre d'anticorps sera confirmé par PCR), comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage ; ou VHC+ avec hépatite chronique stable.
    6. Si une femme en âge de procréer, la participante présente un test de grossesse urinaire négatif et accepte d'utiliser des mesures de contrôle des naissances adéquates pendant la durée de l'étude.
    7. Le participant et/ou le représentant légalement autorisé est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.
  • Participants naïfs au BAX 855 :

Les participants naïfs au BAX 855 âgés de ≥ 12 ans ne peuvent être recrutés dans cette étude de continuation qu'après la clôture du recrutement dans l'étude pivot de phase 2/3. Les participants naïfs au BAX 855 âgés de < 12 ans ne peuvent être inscrits à cette étude de continuation qu'après la clôture de l'inscription à l'étude pédiatrique des patients précédemment traités (PTP).

- Le recrutement des participants naïfs au BAX 855 ne commencera qu'une fois que le promoteur aura informé les sites d'étude en conséquence.

Les participants naïfs au BAX 855 qui répondent à TOUS les critères suivants sont éligibles pour cette étude :

  1. Le participant a ≤ 75 ans au moment de la sélection.
  2. Le participant est naïf au BAX 855.
  3. Le participant a une hémophilie A sévère (activité de coagulation du FVIII < 1 %), comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage après au moins une période de sevrage de 72 heures.
  4. - Le participant âgé de ≥ 6 ans a documenté un traitement antérieur avec du FVIII dérivé du plasma ou du rFVIII pendant ≥ 150 jours d'exposition (ED).
  5. Le participant âgé de < 6 ans a documenté un traitement antérieur avec des concentrés de FVIII dérivés du plasma ou du rFVIII pour ≥ 50 ED.
  6. Le participant reçoit actuellement une prophylaxie ou un traitement à la demande avec le FVIII.
  7. Le participant a un score de performance de Karnofsky (pour les participants âgés de ≥ 16 ans) ou de Lansky (pour les participants âgés de < 16 ans) ≥ 60.
  8. Le participant est séropositif ; ou VIH+ avec une maladie stable et un nombre de CD4+ ≥ 200 cellules/mm^3, tel que confirmé par le laboratoire central lors du dépistage.
  9. Le participant est VHC - par test d'anticorps ou PCR (si positif, le titre d'anticorps sera confirmé par PCR), tel que confirmé par le laboratoire central lors du dépistage ; ou VHC+ avec hépatite chronique stable.
  10. Si une femme en âge de procréer, la participante présente un test de grossesse urinaire négatif et accepte d'utiliser des mesures de contrôle des naissances adéquates pendant la durée de l'étude.
  11. Le participant et/ou le représentant légalement autorisé est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

CRITÈRES D'EXCLUSION

- Participants en transition d'autres études BAX 855 :

Les participants en transition d'autres études BAX 855 qui répondent à l'UN des critères suivants ne sont pas éligibles pour cette étude :

  1. Le participant avait des anticorps inhibiteurs détectables du facteur VIII (FVIII) (≥ 0,6 unité Bethesda (UB) en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda) comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage.
  2. Le participant a développé des anticorps inhibiteurs du FVIII (≥ 0,6 UB en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda tel que déterminé au laboratoire central dans une précédente étude BAX 855).
  3. Le participant a acquis un défaut hémostatique autre que l'hémophilie A (par exemple, un défaut qualitatif des plaquettes ou la maladie de von Willebrand) dans une précédente étude BAX 855.
  4. Le participant a un dysfonctionnement hépatique chronique sévère (par exemple, ≥ 5 fois la limite supérieure de l'alanine aminotransférase [ALT] normale, comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage).
  5. Le participant a une insuffisance rénale sévère (créatinine sérique> 2,0 mg / dL), comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage.
  6. Le participant a présenté un épisode d'hémorragie gastro-intestinale mettant sa vie en danger dans les 3 mois précédant l'entrée dans l'étude.
  7. Le participant doit utiliser d'autres médicaments pégylés pendant sa participation à l'étude.
  8. Le participant envisage de participer à toute autre étude clinique au cours de l'étude de continuation, à l'exception de toute autre étude BAX 855 parallèle.
  9. Le participant souffre d'une maladie médicale, psychiatrique ou cognitive ou d'une consommation de drogues/d'alcool à des fins récréatives qui, de l'avis de l'investigateur, affecterait la sécurité ou l'observance du participant.

  10. Le participant est un membre de la famille ou un employé de l'investigateur.

    • Participants naïfs au BAX 855 :

Les participants naïfs au BAX 855 qui répondent à N'IMPORTE QUEL des critères suivants ne sont pas éligibles pour cette étude :

  1. Le participant a des anticorps inhibiteurs du FVIII détectables (≥ 0,6 UB en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda) comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage.
  2. Le participant a des antécédents d'anticorps inhibiteurs du FVIII (≥ 0,6 UB en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda ou du test Bethesda) à tout moment avant le dépistage.
  3. Le participant a reçu un diagnostic de défaut hémostatique héréditaire ou acquis autre que l'hémophilie A (par exemple, défaut qualitatif des plaquettes ou maladie de von Willebrand).
  4. Le participant a une hypersensibilité connue aux protéines de souris ou de hamster, au polyéthylène glycol (PEG) ou au Tween 80.
  5. Le participant a un dysfonctionnement hépatique chronique sévère, par exemple, ≥ 5 fois la limite supérieure de l'ALT normale, comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage).
  6. Le participant a une insuffisance rénale sévère (créatinine sérique> 2,0 mg / dL), comme confirmé par le laboratoire central lors du dépistage.
  7. Le participant a présenté un épisode d'hémorragie gastro-intestinale mettant sa vie en danger dans les 3 mois précédant l'entrée dans l'étude.
  8. Le participant a utilisé actuellement ou récemment (< 30 jours) d'autres médicaments pégylés avant la participation à l'étude ou l'utilisation prévue de ces médicaments pendant la participation à l'étude.
  9. Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant un IP autre que le BAX 855 ou un dispositif dans les 30 jours précédant l'inscription ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un produit expérimental (IP) ou un dispositif expérimental au cours de cette étude.
  10. Le participant souffre d'une maladie médicale, psychiatrique ou cognitive ou d'une consommation de drogues/d'alcool à des fins récréatives qui, de l'avis de l'investigateur, affecterait la sécurité ou l'observance du participant.
  11. Le participant est un membre de la famille ou un employé de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Prophylaxie BAX855 fixe
45-80 UI/kg deux fois par semaine à une fois par semaine.
Biologique: BAX855
Facteur antihémophilique (recombinant), pégylé
Autres noms:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • Facteur VIII recombinant pégylé
Expérimental: Prophylaxie par BAX 855 adaptée à la pharmacocinétique (PK)
Régime prophylactique BAX855 adapté à la PK basé sur le profil PK individuel du participant pour maintenir un niveau minimal de facteur VIII (FVIII)
Biologique: BAX855
Facteur antihémophilique (recombinant), pégylé
Autres noms:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • Facteur VIII recombinant pégylé

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des anticorps inhibiteurs du facteur VIII (FVIII)
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Les anticorps inhibiteurs du facteur VIII ont été mesurés par la modification de Nijmegen du test de Bethesda. Les inhibiteurs devaient être confirmés par 2 évaluations séparées sur une période de 2 à 4 semaines à partir du laboratoire central.
De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Taux de saignement annualisé (ABR) - Saignements spontanés
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
L'ABR a été évalué en fonction de chaque épisode hémorragique individuel. Un épisode hémorragique a été défini comme une preuve subjective (douleur compatible avec un saignement articulaire) ou objective d'un saignement pouvant ou non nécessiter un traitement par le FVIII. L'ABR des saignements spontanés a été rapporté séparément pour deux fois par semaine, PK-t R, chacun des régimes de traitement tous les 5 jours et tous les 7 jours au moment du saignement.
De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé total (ABR)
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
L'ABR a été évalué en fonction de chaque épisode hémorragique individuel. Un épisode hémorragique a été défini comme une preuve subjective (douleur compatible avec un saignement articulaire) ou objective d'un saignement pouvant ou non nécessiter un traitement par le FVIII. Les saignements survenant à plusieurs endroits liés à la même blessure (par exemple, un saignement au genou et à la cheville suite à une chute) ont été comptés comme un seul épisode hémorragique. Le taux de saignement total annualisé (épisodes hémorragiques spontanés et traumatiques) a été rapporté.
De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Évaluation globale de l'efficacité hémostatique du BAX 855 pour le traitement des épisodes de saignement intermenstruel
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Le participant ou le soignant a évalué la réponse globale au traitement 24 (+/- 2) heures après le début du traitement à l'aide d'une échelle d'évaluation de l'efficacité en 4 points comme étant excellente : soulagement complet de la douleur et cessation des signes objectifs de saignement après une seule perfusion et aucune perfusion supplémentaire n'est nécessaire pour contrôler les saignements ; Bon : soulagement définitif de la douleur et/ou amélioration des signes de saignement après une seule perfusion et peut nécessiter plus d'une perfusion pour une résolution complète ; Passable : Léger soulagement de la douleur et légère amélioration des signes de saignement après une seule perfusion et nécessitant plus d'une perfusion pour une résolution complète et Aucun : Aucune amélioration ou aggravation de l'état.
De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Perfusions de BAX 855 nécessaires pour traiter les épisodes hémorragiques
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Les perfusions de BAX 855 pour traiter chaque épisode hémorragique ont été déterminées par le participant, le soignant du participant et/ou l'investigateur, et étaient basées sur la réponse du participant au traitement. Un épisode hémorragique a été défini comme une preuve subjective (douleur compatible avec un saignement articulaire) ou objective d'un saignement pouvant ou non nécessiter un traitement par le FVIII.
De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Intervalles de temps totaux entre les épisodes de saignement
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
L'intervalle de temps entre les épisodes hémorragiques a été calculé sur la base de la date et de l'heure rapportées pour chaque épisode hémorragique. Un épisode hémorragique a été défini comme une preuve subjective (douleur compatible avec un saignement articulaire) ou objective d'un saignement pouvant ou non nécessiter un traitement par le FVIII.
De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Dose moyenne de BAX 855 par perfusion prophylactique
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
La dose moyenne de BAX 855 par perfusion prophylactique a été rapportée.
De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Un EI était tout signe défavorable et non intentionnel (p. ex., un résultat de laboratoire anormal), symptôme (p. ex., éruption cutanée, douleur, inconfort, fièvre, étourdissements, etc.), maladie (p. ex., péritonite, bactériémie, etc.) ou résultat d'une décès temporairement associé à l'utilisation d'un produit expérimental (IP), qu'il soit ou non considéré comme ayant un lien de causalité avec l'IP. Un événement indésirable grave (EIG) a été défini comme un événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose, répondait à un ou plusieurs des critères suivants : l'issue était fatale/a entraîné la mort ; mettait sa vie en danger; a nécessité une hospitalisation ou a entraîné la prolongation d'une hospitalisation existante ; a entraîné une invalidité/incapacité persistante ou importante ; était une anomalie congénitale/malformation congénitale ; était un événement médical important.
De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Modification de la température corporelle par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline, fin d'étude (53 mois)
Une modification de la température corporelle avant et après la perfusion à la fin de l'étude a été signalée. Dans le tableau ci-dessous, FDR fait référence à un régime à dose fixe, PK-tR fait référence à un régime adapté à la PK au moment de l'échantillonnage.
Baseline, fin d'étude (53 mois)
Changement de la fréquence du pouls par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline, fin d'étude (53 mois)
Une modification du pouls avant et après la perfusion à la fin de l'étude a été signalée. Dans le tableau ci-dessous, FDR fait référence à un régime à dose fixe, PK-tR fait référence à un régime adapté à la PK au moment de l'échantillonnage.
Baseline, fin d'étude (53 mois)
Changement du taux respiratoire par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline, fin d'étude (53 mois)
Une modification de la fréquence respiratoire avant et après la perfusion à la fin de l'étude a été signalée. Dans le tableau ci-dessous, FDR fait référence à un régime à dose fixe, PK-tR fait référence à un régime adapté à la PK au moment de l'échantillonnage.
Baseline, fin d'étude (53 mois)
Changement par rapport à la ligne de base de la tension artérielle
Délai: Baseline, fin d'étude (53 mois)
Des modifications de la pression artérielle systolique et diastolique avant et après la perfusion à la fin de l'étude ont été signalées. Dans le tableau ci-dessous, FDR fait référence à un régime à dose fixe, PK-tR fait référence à un régime adapté à la PK au moment de l'échantillonnage, SBP fait référence à la pression artérielle systolique, DBP fait référence à la pression artérielle diastolique.
Baseline, fin d'étude (53 mois)
Nombre de participants avec des changements dans les évaluations des laboratoires de chimie clinique.
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Le nombre de participants avec des changements cliniquement significatifs de "normal" "anormal cliniquement significatif (CS)" et "anormal non cliniquement significatif (NCS anormal)" au départ à "normal" "anormal cliniquement significatif (CS) et anormal cliniquement significatif (NCS) )" à l'achèvement ont été signalés. Dans le tableau ci-dessous, FDR fait référence à un schéma posologique fixe au moment de l'échantillonnage, AlA fait référence à l'alanine aminotransférase, AP fait référence à la phosphatase alcaline, AsA fait référence à l'aspartate aminotransférase.
De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Nombre de participants avec des changements dans les évaluations des laboratoires d'hématologie
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Le nombre de participants avec des changements cliniquement significatifs de "normal" "anormal cliniquement significatif (CS)" et "anormal non cliniquement significatif (NCS anormal)" au départ à "normal" "anormal cliniquement significatif (CS) et anormal cliniquement significatif (NCS) )" à l'achèvement ont été signalés. Dans le tableau ci-dessous, FDR fait référence à un régime à dose fixe, PK-tR fait référence à un régime adapté à la PK au moment de l'échantillonnage, Leu fait référence aux leucocytes, MCV fait référence au volume corpusculaire moyen, Lym/Leu fait référence aux lymphocytes/leucocytes.
De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Nombre de participants avec des changements dans les évaluations du panel lipidique
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Le nombre de participants avec des changements cliniquement significatifs de "normal" "anormal cliniquement significatif (CS)" et "anormal non cliniquement significatif (NCS anormal)" au départ à "normal" "anormal cliniquement significatif (CS) et anormal cliniquement significatif (NCS) )" à l'achèvement ont été signalés.. Dans le tableau ci-dessous, HDL fait référence aux lipoprotéines de haute densité, LDL fait référence aux lipoprotéines de basse densité, VLDL fait référence aux lipoprotéines de très basse densité.
De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Nombre de participants avec des anticorps de liaison
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Les anticorps de liaison (IgG et IgM) dirigés contre le FVIII, le polyéthylèneglycol (PEG) et le FVIII pégylé (PEG-FVIII) ont été analysés à l'aide d'un dosage immuno-enzymatique (ELISA).
De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Nombre de participants avec des anticorps anti-ovaire de hamster chinois (CHO)
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Le test de liaison des anticorps anti-protéine CHO a été effectué sur du plasma anti-coagulé au citrate en utilisant un ELISA utilisant des anticorps IgG antihumains polyclonaux.
De base jusqu'à la fin de l'étude (53 mois)
Changement par rapport à la ligne de base dans la gravité du saignement
Délai: Baseline, fin d'étude (53 mois)
Le questionnaire sur les symptômes de l'hémophilie (hémo-SYM) comporte deux sous-échelles : douleur et saignement. Il a été utilisé pour évaluer la gravité des saignements chez les participants âgés de plus de 18 ans : gravité des saignements spontanés dans mes articulations (sans rapport avec une blessure ou une activité), saignements spontanés dans mes muscles (sans rapport avec une blessure ou une activité), saignements prolongés après une blessure malgré le traitement, douleur intense due à un événement hémorragique, douleurs articulaires dues à un saignement actif et à un saignement pendant la routine d'hygiène personnelle, sang dans mes urines, saignements de nez et un score de 0 = Absent, 1 = très léger, 2 = léger, 3=modéré, 4=sévère et 5=très sévère. Le score a été déterminé comme (score moyen/5)*100 où le score moyen est la moyenne des résultats disponibles dans la sous-échelle particulière. Des scores plus élevés sur le Haemo-SYM indiquent des symptômes plus graves. Par conséquent, des scores de changement négatifs indiquent que les symptômes se sont améliorés. Ici, « n » fait référence au nombre de participants évaluables pour ce paramètre.
Baseline, fin d'étude (53 mois)
Changement de la gravité de la douleur par rapport à la ligne de base
Délai: Baseline, fin d'étude (53 mois)
Le questionnaire sur les symptômes de l'hémophilie (hémo-SYM) comporte deux sous-échelles : douleur et saignement. Il a été utilisé pour évaluer la sévérité de la douleur chez les participants >= 18 ans comme : douleur due au gonflement de mes articulations, monter les escaliers, au réveil le matin, arthrite active ; douleur constante, dans mes muscles, qui nécessite des médicaments ; sensibilité commune aux conditions météorologiques; réduction de l'amplitude des mouvements articulaires, déformation articulaire, troubles du sommeil en raison de douleurs ou de saignements, sang dans mes urines, saignements de nez et attribué un score de 0=absent, 1=très léger, 2=léger, 3=modéré, 4=sévère et 5=très sévère. Le score a été déterminé comme (score moyen/5)*100 où le score moyen est la moyenne des résultats disponibles dans la sous-échelle particulière. Des scores plus élevés sur le Haemo-SYM indiquent des symptômes plus graves. Par conséquent, des scores de changement négatifs indiquent que les symptômes se sont améliorés. Ici, « n » fait référence au nombre de participants évaluables pour ce paramètre.
Baseline, fin d'étude (53 mois)
Changement par rapport au départ dans les résultats rapportés par les patients : qualité de vie liée à la santé (HRQoL) : formulaire court-36 (SF-36)
Délai: Baseline, fin d'étude (53 mois)
La QVLS chez les participants âgés de >=14 ans a été mesurée à l'aide du questionnaire SF-36. Le questionnaire a été divisé en 8 domaines et noté comme suit : fonctionnement physique (1=oui, beaucoup limité à 3=non, pas limité du tout), rôle physique (1=tout le temps à 5=aucun du temps) , douleurs corporelles (1=très sévère à 6=aucune), état de santé général (1=mauvais à 5=excellent), vitalité (1=jamais à 5=tout le temps), fonctionnement social (1=tous le temps : à 5=jamais), le rôle émotionnel (1=tout le temps à 5=jamais) et la santé mentale (1=tout le temps à 5=jamais). Le score pour chaque domaine doit ensuite être transformé en une plage de 0 à 100 comme [(score brut réel - score brut le plus bas possible)/plage de score brut possible]*100. Des scores de changement positifs indiquent une amélioration de la QVLS. dans le tableau ci-dessous, « FDR » indique un régime à dose fixe, « PK-tr » indique un régime pharmacocinétiquement adapté et « n » fait référence au nombre de participants évaluables pour ce critère d'évaluation.
Baseline, fin d'étude (53 mois)
Changement par rapport au départ dans les résultats rapportés par les patients : Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) : Questionnaire sur la qualité de vie pédiatrique (PedsQL)
Délai: Baseline, fin d'étude (53 mois)
La QVLS chez les participants âgés de moins de 14 ans a été mesurée à l'aide du PedsQL. Il capture des données pour les domaines suivants : fonctionnement physique, fonctionnement émotionnel, fonctionnement social, fonctionnement scolaire, fonctionnement psychosocial, santé physique et un score total. Chaque question du PedsQL a été notée comme Jamais : 100, presque jamais : 75, parfois : 50, souvent : 25, presque toujours : 0. La moyenne des scores des questions individuelles a été calculée. Des scores plus faibles sur le PedsQL indiquant une QVLS plus mauvaise. Ici, FDR fait référence à un régime à dose fixe, PK-t R fait référence à un régime adapté à la PK. Ici, « n » fait référence au nombre de participants évaluables pour ce paramètre. Ici, « n » fait référence au nombre de participants évaluables pour ce paramètre.
Baseline, fin d'étude (53 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Baxalta now part of Shire

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
15 octobre 2013

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
2 mars 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
2 mars 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
16 septembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 septembre 2013

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
18 septembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
24 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
30 avril 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 avril 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 261302
  • 2013-002236-24 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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