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Registre international PPB/DICER1

28 janvier 2025 mis à jour par: Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Registre international des blastomes pleuropulmonaires/DICER1 (pour PPB, DICER1 et conditions associées)

Le blastome pleuro-pulmonaire (PPB) est une tumeur maligne rare du poumon se manifestant dans la petite enfance. Le PPB de type I est une lésion purement kystique, le type II est une tumeur partiellement kystique et partiellement solide, le type III est une tumeur complètement solide. Le traitement des enfants atteints de BPP est à la discrétion de l'établissement traitant. Cette étude s'appuie sur l'étude de 2009 et cherchera également à recruter des personnes atteintes d'affections associées à DICER1, dont certaines peuvent ne présenter qu'une mutation du gène DICER1, ce qui aidera le registre à comprendre comment ces tumeurs et affections se développent, leur évolution clinique et les traitements les plus efficaces.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Description détaillée

Le PPB est un cancer rare du poumon qui se présente dans la petite enfance, le plus souvent de la naissance à l'âge d'environ 72 mois. Le PPB survient dans les poumons ou entre les poumons et la paroi thoracique. Il existe trois formes principales de PPB appelées types I, II et III PPB. Le PPB est lié à une modification/mutation sous-jacente dans un gène appelé DICER1 qui a un impact sur l'expression des gènes et la croissance cellulaire. Les mutations DICER1 peuvent également entraîner le développement d'autres tumeurs chez les enfants et les adultes.

Le registre international PPB/DICER1 offre des informations basées sur les données précédentes des participants au registre, la littérature médicale et les efforts de collaboration avec des groupes internationaux de tumeurs rares.

L'examen rétrospectif et en temps réel de la pathologie centrale est encouragé. Les décisions thérapeutiques restent à la discrétion de l'établissement traitant.

Les enfants atteints de PPB de type I nécessitent une intervention chirurgicale et parfois une chimiothérapie. Les décisions thérapeutiques relèvent de la responsabilité de l'établissement traitant. Des recommandations chirurgicales sont présentées. On ne sait pas si la chimiothérapie adjuvante améliore les taux de guérison des patients atteints de BPP de type I. Les options de chimiothérapie comprennent un régime de 22 semaines : 4 cours de vincristine, d'actinomycine D et de cyclophosphamide (VAC) suivis de 3 cours de vincristine et d'actinomycine D (VA).

Les enfants atteints de PPB de types II et III nécessitent une intervention chirurgicale, une chimiothérapie et parfois une radiothérapie. De nombreux enfants atteints de PPB de type II ou III reçoivent un schéma néo-adjuvant/adjuvant de chimiothérapie multi-agents à un seul bras d'IVADo (ifosfamide, vincristine, actinomycine, doxorubicine) pendant 36 semaines. Une chirurgie de deuxième et éventuellement de troisième regard peut être envisagée pour un contrôle local. Une radiothérapie peut être envisagée.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
3400

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Oui

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

  1. Pour les personnes atteintes de PPB : la PPB affecte principalement les enfants, leur participation est donc requise.
  2. Pour ceux qui ont des conditions associées à DICER1 : Il existe un large éventail de conditions associées à DICER1, qui surviennent à différents âges, du développement de kystes in utero aux kystes pulmonaires et aux maladies thyroïdiennes notées chez les grands-parents.
  3. Les enquêteurs sont conscients que de nombreuses personnes atteintes de PPB, et avec des conditions associées à DICER1, viennent de pays en dehors des États-Unis. Exclure des personnes en dehors des États-Unis, des groupes minoritaires et des groupes non anglophones ne rendrait pas service aux patients éligibles et aux prestataires de soins de santé et limiterait la taille de l'échantillon de cette étude sur le cancer rare.

La description

Critère d'intégration:

  1. PPB connu ou suspecté ou tumeur thoracique associée
  2. Tumeur stromale des cordons sexuels connue ou suspectée, y compris tumeur à cellules de Sertoli-Leydig et gynandroblastome (hommes ou femmes)
  3. Autre affection connue ou suspectée liée au DICER1, y compris le sarcome ovarien, le néphrome kystique, le sarcome rénal, le pinéoblastome, le blastome hypophysaire, l'hamartome chondromesenchymateux nasal, le médulloépithéliome du corps ciliaire et autres
  4. Personnes présentant une variation pathogénique DICER1 connue ou suspectée, qu'elles aient ou non une condition établie associée à DICER1
  5. Consentement éclairé du patient/ou parent/tuteur (également, le cas échéant : consentement et consentement HIPAA)

Critère d'exclusion:

Absence de consentement approprié pour la participation au Registre

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Autre

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
PPB de type I
Le PPB de type I est une manifestation précoce de cette maladie maligne, guérie dans certains cas par la chirurgie. Des recommandations chirurgicales sont présentées. On ne sait pas si la chimiothérapie adjuvante améliore les taux de guérison des personnes atteintes de PPB de type I. Si les médecins traitants choisissent un traitement de chimiothérapie adjuvante, les options de chimiothérapie incluent un régime de 22 semaines : 4 cours de vincristine, actinomycine D et cyclophosphamide (VAC) suivis de 3 cours de vincristine et actinomycine D (VA). Les décisions thérapeutiques relèvent de la responsabilité de l'établissement traitant.
Types II et III PPB
Les PPB de types II et III sont des sarcomes agressifs. La chirurgie et la chimiothérapie sont nécessaires dans tous les cas. Des recommandations chirurgicales sont présentées. De nombreux enfants atteints de PPB de type II ou III reçoivent un schéma néo-adjuvant/adjuvant de chimiothérapie multi-agents à un seul bras d'IVADo (ifosfamide, vincristine, actinomycine, doxorubicine) pendant 36 semaines. Une chirurgie de deuxième et éventuellement de troisième regard peut être envisagée pour un contrôle local. Une radiothérapie peut être envisagée. Les décisions thérapeutiques spécifiques relèvent de la responsabilité de l'établissement traitant.
Type Ir PPB
Le PPB de type Ir (régressé) est une tumeur unique, purement kystique, dépourvue d'un composant cellulaire primitif. Le registre international PPB/DICER1 inscrira et suivra les participants atteints de PPB de type Ir, quel que soit leur âge.
DICER1 Gène ou Cond Assoc avec DICER1
La PPB et les conditions associées trouvées dans les familles de PPB suggèrent une tendance familiale à la formation de tumeurs. Le registre international PPB/DICER1 pour l'étude PPB, DICER1 et conditions associées recrutera et suivra les participants qui présentent des mutations du gène DICER1 ou des conditions associées à PPB ou DICER1.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans événement
Délai: 7 ans
Le critère d'évaluation principal pour l'analyse statistique sera le temps écoulé entre le début du traitement et un événement, défini comme la survenue d'une progression ou d'une récidive de la PPB, la survenue d'un deuxième néoplasme malin ou le décès de toute cause qui est au moins possiblement liée à la maladie ou à la maladie d'origine. traitement.
7 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse globale à la chimiothérapie
Délai: 7 ans
Les chercheurs évalueront la réponse globale à la chimiothérapie chez les participants atteints d'une tumeur mesurable par radiographie après une chirurgie ou une biopsie initiale.
7 ans
La survie globale
Délai: 7 ans
Les enquêteurs évalueront la survie globale et le délai de décès, quelle qu'en soit la cause, parmi les participants.
7 ans
Résultats de la qualité de vie chez les personnes diagnostiquées avec PPB.
Délai: 7 ans
La chimiothérapie et la chirurgie peuvent avoir des effets indésirables sur la qualité de vie. Plusieurs facteurs peuvent avoir un impact sur la qualité de vie des participants. Cette étude permettra aux chercheurs d'évaluer les résultats de qualité de vie chez les participants atteints de tumeurs liées à DICER1 et de comparer les résultats à ceux de cancers infantiles plus courants.
7 ans
Résultats cardiaques chez les personnes diagnostiquées avec PPB.
Délai: 7 ans
La chimiothérapie et la chirurgie peuvent avoir des effets indésirables sur les résultats cardiaques. Cette étude permettra aux chercheurs d'évaluer les résultats cardiaques mesurés par la fraction d'éjection et la fraction de raccourcissement via l'échocardiogramme des participants atteints de tumeurs liées à DICER1, et de comparer les résultats à ceux des cancers infantiles plus courants.
7 ans
Résultats des tests de la fonction pulmonaire chez les personnes diagnostiquées avec PPB
Délai: 7 ans
La chimiothérapie et la chirurgie peuvent avoir des effets indésirables sur les résultats pulmonaires. Cette étude permettra aux chercheurs d'évaluer le résultat pulmonaire des participants tel qu'établi par les tests de la fonction pulmonaire (capacité vitale forcée (CVF), FEV1 (volume expiratoire forcé en 1 seconde)/CVF) avec des tumeurs liées à DICER1, et de comparer les résultats à ceux avec des cancers infantiles plus courants.
7 ans
Incidence des néoplasmes chez les personnes atteintes d'affections liées à DICER1 ou de variantes germinales de DICER1. mutation.
Délai: 7 ans
Ce protocole inclura des personnes présentant des mutations germinales DICER1 et calculera les taux d'incidence de néoplasmes spécifiques dans cette population
7 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
M.D. Anderson Cancer Center
Massachusetts General Hospital
Children's Hospital of Philadelphia
Washington University School of Medicine
Dana-Farber Cancer Institute
Hannover Medical School
Emory University
National Institutes of Health (NIH)
University of California, San Francisco
McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre
Roswell Park Cancer Institute
St. Jude Children's Research Hospital
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
University of Virginia
Kaiser Permanente
King Faisal Specialist Hospital & Research Center
University of Cambridge
Jewish General Hospital
KK Women's and Children's Hospital
Children's Healthcare of Atlanta
Phoenix Children's Hospital
Beijing Children's Hospital
Akron Children's Hospital
Prisma Health-Upstate
Rutgers Cancer Institute of New Jersey
Allina Health System
Huntsman Cancer Institute/ University of Utah
Connecticut Children's Medical Center
Children's Hospital of Los Angeles (CHLA)
Louisiana State University Health Sciences Center Shreveport
Royal Perth Hospital
Starship Children's Hospital of New Zealand
Dayton Children's Hospital
Princess Margaret Hospital for Children
ResourcePath, LLC
Federal Scientific Clinical Centre of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology named after Dmitry Rogache
Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
Driscoll Children's Hospital
UC Davis Children's Hospital
Bronson Methodist Hospital
Kingston Health Sciences Centre (Kingston)
UT Southwestern Medical Center
The Hospital for Sick Children (SickKids)

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Kris Ann P Schultz, MD, Children's Minnesota

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
6 décembre 2016

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
6 décembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
6 décembre 2035

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
11 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 décembre 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
22 décembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
28 janvier 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • FDAAA

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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