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Sécurité et efficacité de la transfusion d'UCB chez les patients atteints de TSA en fonction du degré de compatibilité HLA. (ASD-HLA2019)

17 janvier 2023 mis à jour par: Volchkov Stanislav, State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Protocole d'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de la transfusion de sang de cordon ombilical chez les patients présentant un diagnostic de trouble du spectre autistique en fonction du degré de compatibilité tissulaire du donneur et du receveur

L'autisme fait partie de ces troubles des troubles du spectre autistique (TSA), qui se caractérisent par des anomalies des interactions sociales, des troubles de la communication verbale et non verbale, et des comportements répétitifs et obsessionnels, alors que l'effet thérapeutique des traitements actuels reste limité.

La cause possible du TSA est l'hypoperfusion neurale et la dérégulation immunitaire. Il a été démontré que les cellules mononucléaires du sang de cordon ombilical humain (hUCB-MNC) ont la capacité de moduler la réponse immunitaire et d'améliorer l'angiogenèse, suggérant une stratégie thérapeutique nouvelle et prometteuse. Dans cette étude, l'innocuité et l'efficacité de la perfusion de hUCB-MNC seront évaluées chez des patients autistes en ce qui concerne la compatibilité HLA.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Les Troubles du Spectre Autistique (TSA) sont des troubles neuro-développés hétérogènes. L'autisme est le trouble le plus fréquent des maladies caractérisé par des dysfonctionnements en réponse à l'interaction sociale et à la communication, ainsi que la présence de comportements répétitifs et stéréotypés. Des rapports récents font état d'une forte augmentation du nombre d'enfants autistes. L'étiologie exacte de l'autisme reste incertaine. L'observance, la définition de traitements efficaces pour l'autisme est particulièrement difficile.

Bien que cela ait été compris, il peut s'agir d'un dérèglement immunitaire. Examen des cytokines inflammatoires, dysfonctionnement du système immunitaire et du système immunitaire. Il a été démontré que les cellules mononucléaires du sang de cordon ombilical humain (hUCB-MNC) ont la capacité de moduler la réponse immunitaire et d'améliorer l'angiogenèse, suggérant une stratégie thérapeutique nouvelle et prometteuse. Notre étude suggère que la perfusion de cellules mononucléaires du sang de cordon affectera l'autisme.

Ce protocole a été développé sur la base des résultats du protocole précédemment approuvé du centre NCT03786744 (Transfusion d'échantillons de sang de cordon allogénique chez des patients atteints de troubles du spectre autistique), qui a montré une grande efficacité dans la rééducation des patients. Le présent protocole est destiné à révéler la dépendance de l'effet clinique sur le degré de compatibilité tissulaire des échantillons de sang de cordon ombilical et du receveur.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Anticipé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
150

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.
  • Nom: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
  • Numéro de téléphone: +79608159408
  • E-mail: bioen07@gmail.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Fédération Russe
      • Samara, Fédération Russe, 443095
        • Recrutement
        • Medical Centre Dinasty
        • Contact:
          • Stanislav Volchkov, MD, PhD
          • Numéro de téléphone: +79277811532
          • E-mail: ct@cordbank.ru
        • Contact:
          • Olga Tyumina, MD, PhD
          • Numéro de téléphone: +78469564455
        • Chercheur principal:
          • Olga Tyumina, MD, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 14 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères de sélection des patients (indications pour ce type de traitement) :

  • L'âge du patient de 4 à 14 ans ;
  • Diagnostic : trouble du spectre autistique ;
  • La gravité de la maladie sur l'échelle ATEC d'au moins 16 points ;
  • La présence d'un échantillon allogénique compatible adapté à la perfusion ;
  • Autorisation parentale (tuteurs officiels).

Critères d'exclusion des patients (contre-indications à ce type de traitement) :

  • L'âge du patient inférieur à 4 ans, après 14 ans ;
  • La présence des maladies suivantes dans l'histoire : insuffisance cardiaque au stade de la décompensation, accident vasculaire cérébral dans l'histoire il y a moins d'un an, anémie et autres maladies du sang ;
  • Décompensation pour les maladies chroniques et endocrinologiques ;
  • Infections virales et bactériennes aiguës pendant la phase clinique aiguë de la maladie ;
  • Infection par le VIH, hépatite B et C ;
  • Cancer, chimiothérapie et antécédents de cancer ;
  • Tuberculose;
  • Forme grave de déficience intellectuelle comme maladie concomitante (le diagnostic peut être ignoré, selon la décision de la commission médicale du Centre) ;
  • syndrome du chromosome X fragile ;
  • Crises d'épilepsie avec ou sans médicament au cours des 6 derniers mois avant l'inclusion dans le protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Groupe 1 Faible compatibilité HLA
Infusion ASD CB-MNC de différents donneurs et traitement standard. Les CBU avec 3 degrés de compatibilité HLA ou moins dans les locus A, B, DRB1 seront utilisés.
Biologique: Infusion ASD CB-MNC Compatibilité HLA de bas niveau.
Perfusion de CB-MNC provenant de différents donneurs. Une dose consiste en 2-15х10^7 cellules par 1 kg de poids du patient pour chaque perfusion. Le protocole comprend 2 perfusions avec un intervalle de 6-x mois. La compatibilité HLA du sang de cordon est de 3 ou moins par les locus A, B, DRB1.
Expérimental: Groupe 2 Compatibilité HLA élevée
Infusion ASD CB-MNC de différents donneurs et traitement standard. Les CBU avec 3 degrés de compatibilité HLA ou plus dans les locus A, B, DRB1 seront utilisés.
Biologique: Compatibilité HLA de haut niveau pour la perfusion ASD CB-MNC.
Perfusion de CB-MNC provenant de différents donneurs. Une dose consiste en 2-15х10^7 cellules par 1 kg de poids du patient pour chaque perfusion. Le protocole comprend 2 perfusions avec un intervalle de 6-x mois. La compatibilité HLA du sang de cordon est de 4 ou plus par les loci A, B, DRB1.
Autre: Contrôle du groupe 3
Les patients avec un traitement standard en tant que groupe témoin.
Autre: Thérapie standard.
La thérapie standard peut inclure des médicaments, une formation spéciale en psychologie, etc.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables non graves et graves.
Délai: ligne de base, changement par rapport à la ligne de base à 12 mois
Évaluation de sécurité. Le taux d'événements indésirables sera évalué chez tous les patients.
ligne de base, changement par rapport à la ligne de base à 12 mois
L'échelle d'évaluation de l'autisme infantile (CARS2).
Délai: ligne de base, changement par rapport à la ligne de base à 6, 12 mois
Évaluation du comportement, des caractéristiques et des capacités par rapport à la croissance développementale attendue. Seront évalués quinze items, dont : le rapport aux personnes ; imitation; réponse émotionnelle; corps; utilisation d'objets ; adaptation au changement; réponse visuelle ; réponse d'écoute; réponse et utilisation du goût-odorat-toucher ; peur et nervosité; communication verbale; la communication non verbale; niveau d'activité; niveau et cohérence de la réponse intellectuelle; impressions générales. Le score total sera évalué. Les scores vont de 15 à 60, 30 étant le taux limite pour un diagnostic d'autisme léger. Les scores 30-37 indiquent un autisme léger à modéré, tandis que les scores entre 38 et 60 sont caractérisés comme un autisme sévère.
ligne de base, changement par rapport à la ligne de base à 6, 12 mois
Liste de contrôle d'évaluation du traitement de l'autisme (ATEC).
Délai: référence, changement par rapport à la référence tous les mois (12 évaluations au total)
Seront évalués : I. Communication vocale/langage (14 éléments) ; II. Sociabilité (20 items) ; III. Conscience sensorielle/cognitive (18 items); et IV. Santé/Physique/Comportement (25 éléments).
référence, changement par rapport à la référence tous les mois (12 évaluations au total)

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de la survie des cellules du donneur dans le corps hôte sans réponses immunitaires
Délai: ligne de base, changement par rapport à la ligne de base à 6 mois
Évaluation de la survie des cellules du donneur dans le corps hôte pour déterminer la sécurité et la durée du composant cellulaire. Pour ce faire, avant la première injection des cellules, un échantillon de sang du patient et un échantillon de sang de cordon du donneur seront prélevés. 6 mois après la première injection des cellules, juste avant la deuxième injection, le sang du patient sera repris pour mener une étude sur le chimérisme. Les données obtenues permettront d'évaluer le degré de survie du matériel donneur. La définition du chimérisme est réalisée par analyse fragmentaire. Pour analyse, des échantillons de sang du biomatériau seront prélevés sur le patient avant l'injection des cellules et 6 mois après l'injection.
ligne de base, changement par rapport à la ligne de base à 6 mois
La corrélation entre la concentration de cellules T-régulatrices (CD4/CD25/FoxP3) dans l'échantillon de sang de cordon ombilical et le degré d'efficacité du traitement
Délai: A 1, à 6 mois (A la première et deuxième perfusion)
Une corrélation entre la concentration des cellules de la série des monocytes-macrophages (CD4/CD25/FoxP3) et le degré de récupération des fonctions neurologiques. Ces informations seront utilisées pour évaluer l'efficacité du traitement. L'évaluation d'un échantillon de sang de cordon sera réalisée sur un cytomètre en flux immédiatement avant l'injection des cellules ou dans les 12 heures qui suivent.
A 1, à 6 mois (A la première et deuxième perfusion)
La corrélation de la concentration de cellules T régulatrices (CD4/CD25/FoxP3) chez le patient en fonction de la gravité de la maladie.
Délai: A 1, à 6 mois (A la première et deuxième perfusion)
Une corrélation entre la concentration de cellules T régulatrices (CD4/CD25/FoxP3) et la sévérité de la maladie. Ces informations seront utilisées pour évaluer l'efficacité du traitement. L'évaluation d'un échantillon de sang de cordon sera réalisée sur un cytomètre en flux immédiatement avant la première injection des cellules, et avant la deuxième injection des cellules.
A 1, à 6 mois (A la première et deuxième perfusion)
La corrélation entre la concentration de cellules CD34+ dans l'échantillon de sang de cordon et le degré d'efficacité du traitement
Délai: A 1, à 6 mois (A la première et deuxième perfusion)
Les cellules CD34+ sont des précurseurs de l'hématopoïèse et de l'endothélium. Des études montrent que les cellules CD34+, lorsqu'elles sont injectées dans une zone de lésion ischémique, exercent des propriétés protectrices sur les cellules affectées, stimulent l'angiogenèse et participent à la réduction des réactions inflammatoires. Dans cette étude, nous prévoyons de trouver une corrélation entre la concentration de l'introduction des cellules CD34+ et l'efficacité du traitement. L'évaluation d'un échantillon de sang de cordon sera réalisée sur un cytomètre en flux immédiatement avant l'injection des cellules ou dans les 12 heures qui suivent.
A 1, à 6 mois (A la première et deuxième perfusion)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
State-Financed Health Facility "Samara Regional Medical Center Dinasty"

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
INBIO, LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
10 août 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
26 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
26 mai 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
17 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
19 septembre 2019

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
23 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
18 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
17 janvier 2023

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ASD-HLA2019

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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