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Efficacité, Sécurité, Tolérabilité et Effets Biomarqueurs du GT-02287 dans la Maladie de Parkinson Précoce

3 décembre 2025 mis à jour par: Gain Therapeutics, Inc.

Une étude randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, de phase 2a visant à évaluer l'efficacité clinique, la sécurité, la tolérance et les effets sur les biomarqueurs de 2 niveaux de dose de GT-02287 chez des participants atteints de la maladie de Parkinson à un stade précoce

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité, la sécurité et l'effet sur les biomarqueurs de 2 niveaux de dose de GT-02287 oral par rapport au placebo après 48 semaines de traitement chez des participants atteints de MP précoce, traités et non traités.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Pas encore de recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 2a d'une durée de 48 semaines, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, testant deux doses de GT-02287 oral chez des personnes atteintes de la maladie de Parkinson (MP) précoce, qu'elles soient traitées ou non.

L'étude comporte trois parties :

  • Période de sélection pouvant durer jusqu'à 45 jours
  • Période de traitement d'environ 341 jours
  • Période de suivi pouvant durer jusqu'à 33 jours Les participants auront 7 visites sur site pour évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérance et les biomarqueurs (semaine 4, semaine 8, semaine 12, semaine 24, semaine 36, semaine 48 et une visite de suivi à la semaine 52). De plus, il y aura 5 visites supplémentaires pour des analyses sanguines en laboratoire (semaines 2, 16, 20, 30 et 42).

Environ 111 participants seront randomisés en trois groupes (dose élevée, dose faible, placebo).

Les participants peuvent être atteints de MP idiopathique ou être hétérozygotes pour une variante pathogène du gène GBA1. Les participants porteurs d'autres variantes génétiques associées à la MP (par exemple, la leucine rich repeat kinase 2 [LRRK2]) ne sont pas éligibles. Tous les participants seront génotypés pour déterminer leur statut génétique associé à la MP avant l'inclusion.

Au début, les participants subissent des tests de sélection et de référence, incluant des évaluations motrices, de la qualité de vie, des mesures de capteurs, et la collecte d'échantillons de fluides et de sang pour les biomarqueurs. Certains tests de référence peuvent être effectués juste avant l'administration du traitement.

L'étude mesurera l'efficacité par divers tests moteurs, de qualité de vie, de progression de la maladie, de symptômes non moteurs et autres de la MP, et cognitifs, ainsi que par des données de capteurs portables.

La sécurité sera évaluée en enregistrant les événements indésirables, les tests de laboratoire, les signes vitaux, le poids corporel, la surveillance cardiaque et des questionnaires.

L'étude analysera également les niveaux de GT-02287 dans le sang et le liquide céphalo-rachidien, ainsi que ses effets sur les biomarqueurs.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
111

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Capable et disposé à fournir un consentement éclairé écrit et disposé à se conformer aux exigences et restrictions de l'étude
  • Disposé à subir un test génétique et une analyse liés à la MP
  • Tout sexe, âgé de ≥30 et ≤85 ans
  • Indice de masse corporelle de ≥18 et ≤40 kg/m² et un poids corporel d'au moins ≥55 kg et <120 kg au moment du dépistage
  • Diagnostic de MP basé sur les critères MDS
  • Dans les 5 ans suivant le diagnostic de MP
  • SAA positif dans le LCR à la ligne de base
  • Hoehn & Yahr 1-2,5 inclus
  • Naïf au traitement pharmacologique pour la MP sans initiation de traitement dopaminergique prévue pendant les 9 premiers mois de l'étude ou sous traitement stable pour la MP depuis ≥3 mois avant le dépistage, y compris ≥4 semaines à la/aux même(s) dose(s) immédiatement avant le dépistage sans changement(s) de dose(s) ou de médicament(s) prévu(s) pendant les 9 premiers mois de l'étude
  • Non enceinte et n'allaitant pas
  • Si le participant est soit en âge de procréer soit produit des spermatozoïdes potentiellement viables, le participant doit accepter d'utiliser 2 formes de contraception (méthode barrière et une deuxième forme hautement efficace de contrôle des naissances/contraception, comme défini dans le protocole) en cas de rapports sexuels potentiellement reproductifs (avec un partenaire qui produit des spermatozoïdes potentiellement viables ou est en âge de procréer, respectivement)
  • Accepter de ne pas participer à une autre étude interventionnelle tout en prenant part à cette étude

Critères d'exclusion :

  • Autres troubles neurologiques, y compris mais sans s'y limiter : maladie d'Alzheimer, sclérose latérale amyotrophique, démence frontotemporale, paralysie supranucléaire progressive, syndrome corticobasal, maladie de Huntington, atrophie multisystématisée, démence à corps de Lewy, parkinsonisme secondaire (par ex. induit par des médicaments), sclérose en plaques ou épilepsie
  • Variant pathogène LRRK2 associé à la MP ou autres mutations génétiques associées à la MP autres que GBA1
  • Fluctuations motrices sévères et/ou dyskinésies invalidantes basées sur l'évaluation clinique de l'investigateur
  • Stimulation cérébrale profonde
  • Hallucinations, idées délirantes ou autres symptômes psychotiques nécessitant un traitement antipsychotique. Utilisation d'antagonistes de la dopamine (antipsychotiques) ou de médicaments anticholinergiques
  • Démence par diagnostic clinique et/ou score MoCA de ≤20 et/ou antécédents de troubles du comportement
  • Hypersensibilité au GT 02287 ou à l'un de ses excipients
  • Médicaments concomitants incluant les médicaments métabolisés principalement par le CYP3A4 qui ont une fenêtre thérapeutique étroite, substrats de la BCRP qui ont une fenêtre thérapeutique étroite, inhibiteurs puissants ou modérés ou inducteurs puissants du CYP3A4 qui pourraient affecter le métabolisme et les taux plasmatiques du GT 02287, y compris les compléments à base de plantes et certains aliments.
  • Maladies concomitantes incluant, mais sans s'y limiter : affections cardiovasculaires, diabète, maladie auto-immune, cancer, maladie infectieuse active, troubles et symptômes psychotiques, symptômes dépressifs, abus de drogues et/ou d'alcool comme défini dans le protocole
  • Anomalies cliniquement significatives dans les tests de laboratoire
  • Contre-indications à la ponction lombaire (PL) incluant un traitement actuel par anticoagulants ou toute autre contre-indication pouvant empêcher la réalisation sécuritaire de la PL
  • Don de sang >500 mL dans les 3 mois
  • Malabsorption ou trouble pertinent pouvant affecter l'absorption du GT-02287
  • Participation à toute étude clinique interventionnelle dans les 3 mois ou 5 demi-vies, selon la période la plus longue, avant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Comparateur actif: Faible dose de GT-02287
GT-02287 400 ou 600 mg/jour
Médicament: Faible Dose GT-02287
Sachets contenant 400 mg/jour ou 600 mg/jour d'ingrédient actif (GT-02287), selon le poids corporel du participant. Chaque dose quotidienne sera préparée sous forme de suspension orale en mélangeant le contenu d'un sachet avec le véhicule (fourni dans un flacon en verre ambré) et le volume requis d'eau du robinet.
Autres noms:
  • GT-02287 400 ou 600 mg/jour
Comparateur actif: Haute dose de GT-02287
GT-02287 800 ou 1000 mg/jour
Médicament: Dose élevée GT-02287
Sachets contenant 800 mg/jour ou 1000 mg/jour de principe actif (GT-02287), selon le poids corporel du participant.
Chaque dose quotidienne sera préparée sous forme de suspension buvable en mélangeant le contenu d'1 sachet avec le véhicule (fourni dans un flacon en verre ambré) et le volume requis d'eau du robinet.
Autres noms:
  • GT-02287 800 ou 1000 mg/jour
Comparateur placebo: Placebo
Aluminométasilicate de magnésium (MAS)
Médicament: Placebo
Sachets contenant 420 à 1200 mg de MAS, indiscernables des sachets actifs. Chaque dose quotidienne sera préparée sous forme de suspension buvable en mélangeant le contenu d’un sachet avec le véhicule (fourni dans un flacon en verre ambré) et le volume requis d’eau du robinet.
Autres noms:
  • Métasilicate d'aluminium et de magnésium (MAS)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 48 de la somme des scores de la partie II et de la partie III de l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) [Efficacité]
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 48 de la somme des scores de la partie II et de la partie III de l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) évaluée dans l'état pratiquement défini OFF. La MDS-UPDRS est une échelle multimodale évaluant les déficiences et les incapacités, composée de quatre parties. La partie II évalue les expériences motrices de la vie quotidienne (plage de 0 à 52). Elle contient 13 questions qui doivent être évaluées par le patient et/ou l'aidant. La partie III évalue les signes moteurs de la MP et est évaluée par l'investigateur (plage de 0 à 132). La partie III contient 33 scores basés sur 18 items. Pour chaque question, un score numérique est attribué entre 0 et 4, où 0 = Normal, 1 = Léger, 2 = Modéré, 3 = Moyen, 4 = Sévère. Un score plus élevé indique des symptômes plus sévères de la MP.
De la ligne de base à la semaine 48

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables émergents du traitement [Sécurité et tolérance]
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Incidence, nature, lien avec le produit à l'étude (IP) et gravité des événements indésirables (EI) ; Incidence des résultats cliniquement significatifs pour les évaluations de laboratoire clinique, les examens physiques et neurologiques, le poids corporel, les mesures des signes vitaux, les électrocardiogrammes (ECG) à 12 dérivations, l'échelle Columbia d'évaluation de la sévérité du risque suicidaire (C-SSRS)
De la ligne de base à la semaine 48
Variation par rapport à la valeur initiale à la Semaine 48 du score MDS-UPDRS Partie II [Effet sur la fonction motrice]
Délai: De la valeur initiale à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 48 dans le score MDS-UPDRS Partie II. L'échelle MDS-UPDRS est une échelle multimodale évaluant les déficiences et incapacités, composée de quatre parties. La Partie II évalue les expériences motrices de la vie quotidienne (Échelle 0-52). Elle contient 13 questions qui doivent être évaluées par le patient et/ou l'aidant. Un score plus élevé indique des symptômes plus graves de la maladie de Parkinson.
De la valeur initiale à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale à la semaine 48 du score MDS-UPDRS Partie III [Effet sur la fonction motrice]
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 48 du score MDS-UPDRS Partie III évalué en état OFF pratiquement défini. L'échelle MDS-UPDRS est une échelle multimodale évaluant les déficiences et incapacités, composée de quatre parties. La partie III évalue les signes moteurs de la maladie de Parkinson et est cotée par l'investigateur (Plage 0-132). La partie III contient 33 scores basés sur 18 items. Pour chaque question, un score numérique est attribué entre 0 et 4, où 0 = Normal, 1 = Léger, 2 = Modéré, 3 = Moyen, 4 = Sévère. Un score plus élevé indique des symptômes plus sévères de la maladie de Parkinson.
De la ligne de base à la semaine 48
Changement entre la valeur initiale et la semaine 48 dans le test Timed Up and Go (TUG) [Effet sur la fonction motrice]
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale à la semaine 48 dans le test Timed Up and Go (TUG) réalisé en état OFF pratiquement défini. Le TUG est un test clinique pour évaluer la mobilité fonctionnelle et l'équilibre, où une personne chronomètre le temps nécessaire pour se lever d'une chaise, marcher 3 mètres, faire un demi-tour de 180 degrés, revenir et se rasseoir. Un temps inférieur à 14 ou 15 secondes indique une bonne mobilité, tandis que des temps plus longs suggèrent un risque accru de chute, une mauvaise performance physique et potentiellement des problèmes neurologiques.
De la ligne de base à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale à la semaine 48 du score du Questionnaire sur la maladie de Parkinson 39 (PDQ-39) [Effet sur la qualité de vie]
Délai: De la valeur initiale à la semaine 48
Évolution du score du questionnaire sur la maladie de Parkinson PDQ-39 entre le début de l'étude et la semaine 48. Le PDQ-39 est un questionnaire d'auto-évaluation de 39 items qui évalue la qualité de vie liée à la santé spécifique à la maladie de Parkinson au cours du dernier mois. Le questionnaire mesure 39 items, évaluant 8 domaines de santé : mobilité (10 items), activités de la vie quotidienne (6 items), bien-être émotionnel (6 items), stigmatisation (4 items), soutien social (3 items), cognitions (4 items), communication (3 items) et inconfort corporel (3 items). Chaque item est noté sur l'échelle suivante : 0 = jamais, 1 = occasionnellement, 2 = parfois, 3 = souvent et 4 = toujours. Les items de chaque sous-échelle et de l'échelle totale peuvent être résumés en un indice et transformés linéairement en une échelle de 0 (santé parfaite selon la mesure) à 100 (santé la plus mauvaise selon la mesure).
De la valeur initiale à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale à la semaine 48 sur l'échelle de Schwab et England des activités de la vie quotidienne (SEADL) [Effet sur les activités de la vie quotidienne]
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Changement par rapport au niveau de base à la semaine 48 sur l'échelle Schwab et England des activités de la vie quotidienne (SEADL). L'échelle SEADL évalue les capacités des personnes à mobilité réduite dans une gamme d'activités de la vie quotidienne. L'échelle utilise un score en pourcentage pour évaluer les capacités d'une personne, où 100 % indique une indépendance totale (capable d'effectuer toutes les tâches sans lenteur, difficulté ou altération) et 0 % indique une dépendance totale (alité et presque complètement comateux).
De la ligne de base à la semaine 48
Évolution entre la valeur de base et la semaine 48 sur l'échelle d'impression globale du patient - Sévérité (PGI-S)
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale à la semaine 48 sur l'échelle d'impression globale du patient - Sévérité (PGI-S). La PGI-S est une échelle simple, directe et facile à utiliser pour évaluer la réponse d'une condition à une thérapie. C'est une échelle de transition permettant au participant d'évaluer son état actuel par rapport à ce qu'il était avant le début du traitement, sur une échelle de 1 « Beaucoup mieux » à 7 « Beaucoup pire », les scores inférieurs indiquant une amélioration plus importante.
De la ligne de base à la semaine 48
Variation de la valeur de base à la semaine 48 sur l'échelle d'impression clinique globale - Sévérité (CGI-S)
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Évolution entre le niveau de base et la semaine 48 sur l'échelle d'impression clinique globale - Sévérité (CGI-S). L'échelle CGI-C est une mesure évaluée par le clinicien de la sévérité d'un symptôme ou d'une affection, utilisant un seul item sur une échelle à 6 points. L'échelle CGI-S va de 1 (« Aucune ») à 6 (« Très sévère »), les scores les plus bas indiquant une sévérité moindre.
De la ligne de base à la semaine 48

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 48 dans le score de la partie I de la MDS-UPDRS [Effet sur les symptômes non moteurs de la MP]
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 48 dans le score MDS-UPDRS Partie I. L'échelle MDS-UPDRS est une échelle multimodale composée de quatre parties. La Partie I évalue les expériences non motrices de la vie quotidienne et comporte 2 composantes (Échelle 0-52). La Partie IA contient 6 questions et est évaluée par l'examinateur (Échelle 0-24). La Partie IB contient 7 questions sur les expériences non motrices de la vie quotidienne à remplir par le participant (Échelle 0-28). Pour chaque question, un score numérique est attribué entre 0 et 4, où 0 = Normal, 1 = Léger, 2 = Modéré, 3 = Moyen, 4 = Sévère. Un score plus élevé indique des symptômes plus sévères de la maladie de Parkinson.
De la ligne de base à la semaine 48
Évolution du score cognitif de base à la semaine 48 (CSS) [Effet sur les symptômes non moteurs de la maladie de Parkinson]
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Évolution par rapport à la valeur de base à la semaine 48 du Score Sommaire Cognitif (CSS). Le CSS est un score composite qui combine les résultats de plusieurs tests neuropsychologiques détaillés en une seule mesure plus sensible des capacités cognitives. Il compare le score aux normes pour identifier les déficits dans des domaines cognitifs comme la vitesse de traitement, la mémoire de travail et la mémoire verbale, et suit les changements cognitifs au fil du temps. Les scores CSS peuvent varier de 0 à 100. Un score plus bas indique une altération cognitive plus significative.
De la ligne de base à la semaine 48
Variation par rapport au score de base à la semaine 48 dans le score total du test Purdue Pegboard (PPT)
Délai: Du point de départ à la semaine 48
Changement par rapport au niveau de base à la semaine 48 du score total du test Purdue Pegboard (PPT) réalisé dans l'état OFF pratiquement défini. Le PPT est un test standardisé pour évaluer les habiletés motrices fines et globales ainsi que la coordination, couramment utilisé pour évaluer les capacités manuelles. Il mesure la capacité à bouger les bras, les mains et les doigts rapidement et avec précision en plaçant des chevilles dans une planche, à la fois avec chaque main individuellement, avec les deux mains simultanément, et dans une tâche d'assemblage. Le temps et le nombre de chevilles insérées sont enregistrés. Un temps plus rapide indique une meilleure fonction, c'est-à-dire qu'un score plus élevé (plus de chevilles) signifie une meilleure performance.
Du point de départ à la semaine 48
Variation par rapport à la valeur initiale à la semaine 48 sur l'échelle de dépression gériatrique en 15 items (GDS-15)
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Changement par rapport à la valeur de base à la semaine 48 selon l'échelle de dépression gériatrique en 15 items (GDS-15). L'échelle de dépression gériatrique en 15 items (GDS-15) est un outil de dépistage de la dépression conçu pour être utilisé chez les personnes âgées. Le GDS-15 utilise un format oui-non. Les scores vont de 0 à 15 ; plus le score est élevé, plus l'individu est susceptible de souffrir de dépression.
De la ligne de base à la semaine 48
Variation par rapport à la valeur de base à la semaine 48 du score de l'échelle des troubles non moteurs de la Movement Disorder Society (MDS-NMS)
Délai: De la ligne de base à la semaine 48

Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'à la semaine 48 dans le score de l'échelle Movement Disorder Society-Non-motor Scale (MDS-NMS). La MDS-NMS est une échelle de 52 items administrée par un évaluateur pour évaluer un large éventail de symptômes non moteurs dans la maladie de Parkinson.

Elle mesure à la fois la fréquence (0/jamais à 4/ >51% du temps) et la sévérité (0/absent à 4/détresse ou perturbation majeure) de 13 domaines (dépression, anxiété, apathie, psychose, troubles du contrôle des impulsions/troubles apparentés, cognition, hypotension orthostatique, urinaire, sexuel, gastro-intestinal, sommeil/éveil, douleur et autres). Chaque question est notée en multipliant la fréquence par la sévérité. Les scores de toutes les questions pour chaque domaine sont additionnés, et les scores de chaque domaine sont additionnés pour fournir le Score Total (plage = 0-832), un score plus élevé indiquant une charge plus importante de symptômes non moteurs. Plus le score total est élevé, plus l'état de la maladie est avancé (c'est-à-dire, pire).
De la ligne de base à la semaine 48
Changement par rapport à la ligne de base à la semaine 48 dans le stade de la maladie neuronale à synucléine (NSD)
Délai: Du début de l’étude à la semaine 48
Évolution de la valeur de référence à la semaine 48 du stade de la maladie à synucléine neuronale (NSD). Le NSD41 est un cadre de recherche qui classifie les stades de maladies comme la MP en combinant des biomarqueurs et l'altération fonctionnelle. Il utilise un système à 7 stades, commençant par le Stade 0 pour une variante génétique et progressant à travers les stades en fonction de la présence de protéine α-synucléine anormale, d'une dysfonction dopaminergique et de la sévérité croissante de l'altération fonctionnelle dans les stades ultérieurs. Des stades plus élevés indiquent une altération fonctionnelle plus sévère.
Du début de l’étude à la semaine 48
Nombre de participants nécessitant une augmentation ou une initiation d'un traitement dopaminergique
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Nombre de participants nécessitant une augmentation ou une initiation d'un traitement dopaminergique à la Semaine 48.
De la ligne de base à la semaine 48
Évolution entre la valeur initiale et la semaine 48 au test d'identification des odeurs de l'Université de Pennsylvanie (UPSIT) [Olfaction]
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Variation par rapport à la valeur de base à la semaine 48 de l'olfaction mesurée avec le test d'identification des odeurs de l'Université de Pennsylvanie (UPSIT) L'UPSIT est considéré comme un outil fiable et précis pour diagnostiquer la perte d'odorat et dépister des pathologies comme la MP. Le test est un test « grattez et sentez » autoadministré de 40 items pour mesurer quantitativement la fonction olfactive. Le test consiste à gratter une bande pour libérer une odeur et à sélectionner la bonne identification parmi des options à choix multiples. L'UPSIT a un score minimum de 0 et un score maximum de 40, les scores plus bas indiquant un degré d'altération plus important.
De la ligne de base à la semaine 48
Niveaux plasmatiques moyens résiduels du GT-02287
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Concentration moyenne de GT-02287 24 heures après la dose, immédiatement avant la dose suivante
De la ligne de base à la semaine 48
Concentrations plasmatiques maximales moyennes de GT-02287
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Concentration moyenne de GT-02287 autour de la Cmax/temps jusqu'à la concentration maximale (Tmax)
De la ligne de base à la semaine 48
Niveaux moyens de GT-02287 dans le LCR à la semaine 48
Délai: Semaine 48
Concentration de GT-02287 dans le LCR à la semaine 48 après la dose (environ 4 heures après la dose)
Semaine 48
Changements dans les biomarqueurs mécanistiques et de maladie
Délai: De la valeur initiale à la semaine 48
Variation des biomarqueurs dans les biofluides (LCR, sang, plasma) de la ligne de base à la semaine 48
De la valeur initiale à la semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Gain Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Jonas Hannestad, CMO, Gain Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
30 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
30 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
30 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
24 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 décembre 2025

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
12 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
12 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 décembre 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • GANX-001-V103

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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