Essai de médicament de phase I pour le S/E du marimastat dans les malformations invalidantes lorsqu'il n'y a pas d'autres options.

Critère d'intégration:

• Patient présentant une malformation vasculaire entraînant un risque d'un ou plusieurs des éléments suivants sur la base d'une évaluation unanime des médecins désignés de l'équipe multidisciplinaire des anomalies vasculaires.

  • atteinte des voies respiratoires/respiratoire/visuelle/auditive/neurologique ;
  • insuffisance cardiaque à haut débit ;
  • hémorragie menaçant le pronostic vital ou invalidante (cutanée/GI/intracrânienne/parenchymateuse/cavitaire) ;
  • distorsion/destruction/érosion du squelette ;
  • distorsion ou destruction des tissus mous potentiellement mortelle ou invalidante
• Le patient doit être considéré comme ayant échoué, être incapable de bénéficier de manière significative ou être à risque pour les autres thérapies disponibles, y compris les chirurgies, l'embolisation et la sclérothérapie sur la base d'une évaluation unanime des médecins désignés de l'équipe multidisciplinaire des anomalies vasculaires.
• Le patient doit être ressenti comme ayant une ou plusieurs caractéristiques physiques, d'imagerie, photographiques, physiologiques ou autres caractéristiques mesurables qui peuvent être mesurées régulièrement pour une évaluation préliminaire de l'efficacité. La ou les caractéristiques doivent être approuvées par les médecins désignés de l'équipe multidisciplinaire des anomalies vasculaires).
• Consentement éclairé du patient signé.

Critère d'exclusion:

• Grossesse
• Enfant allaité patient.
• Patiente en âge de procréer qui refuse de recevoir des conseils en matière de contraception et d'utiliser une méthode contraceptive fiable.
• Patient inscrit à tout autre essai clinique impliquant un agent expérimental (sauf approbation par les médecins désignés de l'équipe multidisciplinaire)
• Parent ou tuteur ou enfant qui refuse de donner son consentement ou son assentiment.