Ensayo farmacológico de fase I para S/E de Marimastat en malformaciones discapacitantes cuando no hay otras opciones.

Criterios de inclusión:

• Paciente con malformación vascular que causa riesgo de uno o más de los siguientes según la evaluación unánime de los médicos designados en el equipo multidisciplinario de anomalías vasculares.

  • compromiso de las vías respiratorias/respiratorio/visual/auditivo/neurológico;
  • insuficiencia cardiaca de alto gasto;
  • hemorragia potencialmente mortal o incapacitante (cutánea/GI/intracraneal/parenquimatosa/cavitaria);
  • distorsión/destrucción/erosión esquelética;
  • distorsión o destrucción de los tejidos blandos potencialmente mortal o incapacitante
• Se debe sentir que el paciente ha fallado, no puede beneficiarse significativamente o corre el riesgo de recibir otras terapias disponibles, incluidas cirugías, embolización y escleroterapia, según la evaluación unánime de los médicos designados en el equipo multidisciplinario de anomalías vasculares.
• Se debe sentir que el paciente tiene una o más características físicas, de imagen, fotográficas, fisiológicas u otras características medibles que se pueden medir de forma regular para la evaluación preliminar de la eficacia. Las características deben ser acordadas por los médicos designados en el equipo multidisciplinario de anomalías vasculares).
• Firma del consentimiento informado del paciente.

Criterio de exclusión:

• El embarazo
• Niño lactante paciente.
• Paciente mujer en edad fértil que no desea recibir consejería anticonceptiva y usar un método anticonceptivo confiable.
• Paciente inscrito en cualquier otro ensayo clínico que involucre un agente en investigación (a menos que sea aprobado por los médicos designados en el equipo multidisciplinario)
• El padre o tutor o el niño no están dispuestos a dar su consentimiento o asentimiento.