Étude sur l'AMG531 (Romiplostim) chez des patients atteints d'anémie aplasique

Critère d'intégration:

1. Consentement éclairé signé volontaire pour participer à l'étude ;
2. Un diagnostic d'AA confirmé par des examens sanguins et de la moelle osseuse, etc. ;
3. Considéré comme nécessitant un nouveau traitement par ATG et CsA à condition que les NSAA soient dépendants de la transfusion de plaquettes ou d'érythrocytes.
4. Un score d'état de performance (EP) de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 à 1 lors du dépistage

Critère d'exclusion:

1. Précédemment traité avec ATG, CsA ou Alemtuzumab ;
2. Diagnostiqué comme ayant une AA congénitale (anémie de Fanconi, dyskératose congénitale, etc.) ;
3. Diagnostiqué comme ayant une LAM ou une leucémie myélomonocytaire chronique ;
4. Thrombocytopénie concomitante d'autres étiologies (par exemple, SMD, PTI, cirrhose) ;
5. Infection active concomitante ne répondant pas de manière adéquate au traitement approprié ;
6. Maladie(s) cliniquement significative(s) simultanée(s) qui sont considérées par l'investigateur comme étant susceptibles d'affecter la conduite et les évaluations de l'étude.
7. Avoir des tumeurs malignes actives ou avoir des antécédents de traitement de tumeurs malignes dans les 5 ans précédant le consentement éclairé.
8. HPN simultanée
9. Avoir une réticuline de moelle osseuse de grade 2 ou supérieur basée sur la pathologie de la moelle osseuse (2e édition) ;
10. Antécédents d'aberrations chromosomiques découvertes dans les cellules de la moelle osseuse.
11. Avoir des cellules blastiques > 2 % dans la moelle osseuse ;
12. Positif pour les anticorps anti-virus de l'immunodéficience humaine (VIH);
13. Recevoir un traitement prophylactique ou thérapeutique pour l'hépatite de type B
14. Positif pour les anticorps du virus de l'hépatite C (VHC) et infection par le VHC en cours de confirmation
15. Transplantation de cellules souches hématopoïétiques planifiée au cours de l'étude ;

16. Traitement systémique avec l'un des médicaments suivants pour le traitement de l'AA dans les 4 semaines précédant le jour 1, à l'exclusion toutefois de leur utilisation comme prémédication :

    • Stéroides anabolisants
    • corticostéroïdes ;
17. Femmes enceintes ou allaitantes, ou femmes désireuses de devenir enceintes ;
18. Autres conditions inadaptées à la participation à l'étude de l'avis de l'investigateur.