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Étude interventionnelle chez des adultes atteints de purpura thrombocytopénique immunitaire (PTI) recevant du romiplostim

8 septembre 2022 mis à jour par: Amgen

Une étude interventionnelle à un seul bras de phase 2 décrivant les réponses plaquettaires et les taux de rémission du PTI chez des sujets adultes atteints de purpura thrombocytopénique immunologique recevant du romiplostim

Le but de cette étude est de décrire le nombre de mois avec une réponse plaquettaire sur une période de traitement de 12 mois et de décrire les taux de rémission du PTI chez les adultes atteints de PTI recevant du romiplostim.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprend une période de dépistage de 4 semaines, une période de traitement au romiplostim de 12 mois et une période de diminution de la dose de romiplostim.

Pendant la période de traitement de 12 mois, les doses de romiplostim pourraient être augmentées ou diminuées pour maintenir une numération plaquettaire entre ≥ 50 x 10^9/L et ≤ 200 x 10^9/L. Les participants qui réduisent la dose de telle sorte qu'ils n'ont plus besoin de traitement par romiplostim pendant la période de traitement de 12 mois poursuivront toutes les procédures d'étude requises jusqu'à 12 mois et seront surveillés pour la rémission du PTI pendant au moins 6 mois.

À la fin de la période de traitement de 12 mois, les participants recevant uniquement du romiplostim et avec une numération plaquettaire ≥ 50 x 10 ^ 9/L entreront dans la période de diminution progressive, au cours de laquelle la dose de romiplostim sera diminuée de 1 µg/kg toutes les 2 semaines , jusqu'à 19 semaines. Si un participant maintient une numération plaquettaire ≥ 50 x 10 ^ 9/L en l'absence de romiplostim et de tous les médicaments pour le PTI (concomitant ou de secours), le participant sera suivi pendant au moins 6 mois pour confirmer l'incidence de la rémission du PTI. Si la numération plaquettaire d'un participant tombe en dessous de 50 x 10^9/L et que le participant a diminué le traitement au romiplostim, le participant entrera dans la période de stabilisation et recommencera le romiplostim jusqu'à 8 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

75

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Research Site
      • Duisburg, Allemagne, 47166
        • Research Site
      • Düsseldorf, Allemagne, 40479
        • Research Site
      • Köln, Allemagne, 50674
        • Research Site
  • Australie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australie, 4102
        • Research Site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5000
        • Research Site
  • Espagne
    • Andalucía
      • Málaga, Andalucía, Espagne, 29010
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Espagne, 08035
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Espagne, 15006
        • Research Site
    • Madrid
      • Alcorcon, Madrid, Espagne, 28922
        • Research Site
      • Majadahonda, Madrid, Espagne, 28222
        • Research Site
  • France
      • Bondy Cedex, France, 93143
        • Research Site
      • Créteil Cedex, France, 94010
        • Research Site
      • Dijon, France, 21000
        • Research Site
      • Pessac Cedex, France, 33604
        • Research Site
      • Toulouse Cedex 9, France, 31059
        • Research Site
  • Italie
      • Bari, Italie, 70124
        • Research Site
      • Catania, Italie, 95124
        • Research Site
      • Monza (MB), Italie, 20900
        • Research Site
      • Napoli, Italie, 80131
        • Research Site
      • Novara, Italie, 28100
        • Research Site
      • Roma, Italie, 00161
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo FG, Italie, 71013
        • Research Site
      • Vicenza, Italie, 36100
        • Research Site
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Research Site
      • Katowice, Pologne, 40-032
        • Research Site
      • Lublin, Pologne, 20-080
        • Research Site
      • Poznan, Pologne, 61-505
        • Research Site
      • Wroclaw, Pologne, 50-367
        • Research Site
  • Royaume-Uni
      • Coventry, Royaume-Uni, CV2 2DX
        • Research Site
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Research Site
      • London, Royaume-Uni, SW17 0QT
        • Research Site
      • London, Royaume-Uni, E1 2ES
        • Research Site
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Research Site
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 625 00
        • Research Site
      • Ostrava-Poruba, Tchéquie, 708 52
        • Research Site
      • Praha 10, Tchéquie, 100 34
        • Research Site
      • Praha 2, Tchéquie, 128 08
        • Research Site
      • Praha 2, Tchéquie, 128 20
        • Research Site
  • États-Unis
    • California
      • Anaheim, California, États-Unis, 92801
        • Research Site
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Research Site
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, États-Unis, 33435
        • Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Research Site
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, États-Unis, 28602
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29414
        • Research Site
    • Virginia
      • Richlands, Virginia, États-Unis, 24641
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

- Le sujet a reçu un diagnostic de PTI primaire selon les directives de l'American Society of Hematology (ASH) (George et al, 1996) et n'a reçu auparavant que des thérapies de 1ère ligne.

Le traitement de première intention est défini comme les corticostéroïdes, l'immunoglobuline G (IgIV), les anti-D et les alcaloïdes de la pervenche (utilisés uniquement pour le traitement de la thrombocytopénie liée au PTI). Une transfusion de plaquettes à tout moment au cours de la période de six mois depuis le diagnostic initial n'exclurait pas le sujet de la participation à l'étude

  • Diagnostic initial de PTI primaire dans les 6 mois suivant l'inscription
  • Âge ≥ 18 ans au moment du dépistage
  • Une seule numération plaquettaire ≤ 30 x 10⁹/L à tout moment pendant la période de dépistage
  • Le sujet ou le représentant légalement acceptable du sujet a donné son consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • Antécédents connus d'un trouble des cellules souches de la moelle osseuse
  • Résection chirurgicale de la rate
  • - Le sujet a des antécédents de cancer ou de malignité actuelle autre que le carcinome basocellulaire ou le cancer du col de l'utérus in situ avec un traitement actif ou une maladie dans les 5 ans suivant le dépistage
  • Antécédents connus de thrombocytopénie congénitale
  • Antécédents connus d'hépatite B, d'hépatite C ou du virus de l'immunodéficience humaine
  • H. pylori positif par test respiratoire à l'urée ou test d'antigène dans les selles lors du dépistage
  • Antécédents connus de lupus érythémateux disséminé, de syndrome d'Evans ou de neutropénie auto-immune
  • Antécédents connus de syndrome des anticorps antiphospholipides ou anticoagulant lupique positif
  • Antécédents connus de coagulation intravasculaire disséminée, de syndrome hémolytique et urémique ou de purpura thrombocytopénique thrombotique
  • Antécédents de thromboembolie veineuse récurrente ou d'événements thrombotiques ou survenue dans les 5 ans suivant l'inscription.
  • Utilisation antérieure de romiplostim, du facteur de croissance et de développement des mégacaryocytes humains recombinants pégylés (PEG-rHuMGDF), d'eltrombopag, de la thrombopoïétine humaine recombinante (rHuTPO) ou de tout agent producteur de plaquettes
  • Rituximab (pour toute indication) ou mercaptopurine (6-MP) ou utilisation prévue pendant la durée de l'étude proposée
  • Tous les facteurs de croissance hématopoïétiques, y compris l'interleukine-11 (IL-11) (oprelvekin) dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage
  • Agents alkylants utilisés à tout moment avant ou pendant la visite de sélection ou anticipés pendant la durée de l'étude proposée
  • Hypersensibilité connue à tout produit recombinant dérivé d'E. coli (par exemple, Infergen, Neupogen, Somatropin et Actimmune)
  • Actuellement inscrit dans un autre dispositif expérimental ou étude de médicament, ou moins de 30 jours depuis la fin d'un autre dispositif expérimental ou étude(s) de médicament, ou recevant d'autres agents expérimentaux
  • Le sujet aura d'autres procédures expérimentales effectuées pendant son inscription à cette étude clinique
  • Le sujet est enceinte ou allaite, ou prévoit de devenir enceinte dans les 5 semaines suivant la fin du traitement
  • Le sujet féminin en âge de procréer n'est pas disposé à utiliser, en association avec son partenaire, une contraception hautement efficace pendant le traitement et pendant 4 semaines après la fin du traitement
  • Le sujet s'est déjà inscrit à une étude sur le romiplostim
  • Le sujet ne sera pas disponible pour les visites d'étude requises par le protocole, au meilleur de la connaissance du sujet et de l'investigateur
  • Le sujet a tout type de trouble qui, de l'avis de l'investigateur, peut compromettre la capacité du sujet à donner son consentement éclairé écrit et/ou à se conformer à toutes les procédures d'étude requises

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Romiplostim
Les participants ont reçu du romiplostim administré chaque semaine par injection sous-cutanée pendant la période de traitement de 12 mois. La dose initiale était de 1 μg/kg avec des augmentations de dose hebdomadaires poursuivies par paliers de 1 μg/kg/semaine jusqu'à une dose maximale de 10 μg/kg dans le but d'atteindre une numération plaquettaire cible ≥ 50 x 10^9/L.
Biologique: Romiplostim
Le romiplostim sera administré chaque semaine par injection sous-cutanée
Autres noms:
  • Nplaque
  • AMG 531

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de mois avec réponse plaquettaire pendant la période de traitement de 12 mois
Délai: 12 mois
Le critère d'évaluation principal était le nombre de mois pendant lesquels un participant a obtenu une réponse plaquettaire au cours de la période de traitement de 12 mois. Une réponse plaquettaire pour un mois quelconque a été définie comme la médiane des numérations plaquettaires mesurées au cours du mois ≥ 50 x 10^9/L. La numération plaquettaire dans les 4 semaines suivant l'utilisation d'un médicament de secours ou après une splénectomie a été considérée comme une non-réponse. Les mois sans aucune mesure de la numération plaquettaire ont été considérés comme des mois sans réponse plaquettaire.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec rémission du PTI
Délai: Jusqu'à 24 mois
La rémission du PTI a été définie comme le maintien de chaque numération plaquettaire ≥ 50 x 10^9/L pendant au moins 6 mois en l'absence de romiplostim et de tout autre traitement pour traiter le PTI.
Jusqu'à 24 mois
Pourcentage de participants ayant subi une splénectomie pendant la période de traitement de 12 mois
Délai: 12 mois
Si le traitement par romiplostim a été jugé inefficace ou intolérable par l'investigateur, une splénectomie peut avoir été réalisée.
12 mois
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: De la date de la première dose de romiplostim à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois).
Un événement indésirable (EI) est défini comme tout événement médical indésirable chez un participant à un essai clinique. L'événement n'a pas nécessairement de relation causale avec le traitement à l'étude. Un événement indésirable grave est défini comme un événement indésirable qui répond à au moins l'un des critères graves suivants : • fatal • mettant la vie en danger • nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante • entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante • anomalie malformation congénitale • autre risque médical important. Le fait qu'un événement indésirable soit lié au traitement (TRAE) ou non a été déterminé par l'investigateur.
De la date de la première dose de romiplostim à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois).
Nombre de participants ayant développé des anticorps anti-romiplostim
Délai: Au départ et à la fin du traitement (en fonction de la réponse au traitement, cela pourrait se produire entre 12 mois et environ 18 mois)
Le nombre de participants ayant développé une formation d'anticorps (définis comme négatifs au départ et positifs après le départ, transitoires ou persistants) contre le romiplostim, la thrombopoïétine endogène (eTPO) et le peptide mimétique de la thrombopoïétine (TMP, le composant peptidique du romiplostim) a été résumé.
Au départ et à la fin du traitement (en fonction de la réponse au traitement, cela pourrait se produire entre 12 mois et environ 18 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 novembre 2010

Achèvement primaire (Réel)

20 septembre 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

26 décembre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 juin 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 juin 2010

Première publication (Estimation)

14 juin 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 septembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 septembre 2022

Dernière vérification

1 septembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20080435
  • 2010-019987-35 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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