Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude d'innocuité et d'efficacité du romiplostim (AMG 531) pour traiter le PTI chez les sujets pédiatriques

18 juillet 2014 mis à jour par: Amgen

Étude de phase 1/2 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour déterminer l'innocuité et l'efficacité du romiplostim (AMG 531) chez des sujets pédiatriques thrombocytopéniques atteints de purpura thrombocytopénique chronique immunitaire (idiopathique)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du romiplostim (AMG 531) dans le traitement de la thrombocytopénie chez les sujets pédiatriques atteints de PTI chronique. Nous évaluerons également l'efficacité du romiplostim (AMG 531) et caractériserons la pharmacocinétique du romiplostim (AMG 531). Il est prévu que le romiplostim (AMG 531), lorsqu'il est administré à une dose et à un calendrier efficaces, sera un traitement bien toléré de la thrombocytopénie chez les sujets pédiatriques atteints de PTI chronique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

22

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Avant toute procédure spécifique à une étude, le consentement éclairé écrit approprié doit être obtenu. En plus du consentement éclairé écrit, l'assentiment de l'enfant des sujets capables de donner son assentiment doit également être obtenu si demandé par l'IRB/IEC.
  • Diagnostic de PTI selon les directives de l'American Society of Hematology (ASH) au moins six mois avant le dépistage
  • Âge ≥ 12 mois et < 18 ans à l'inscription
  • La moyenne de deux numérations plaquettaires prises pendant la période de dépistage doit être ≤ 30 x 10 ^ 9/L sans numération unique > 35 x 10 ^ 9/L
  • Une concentration de créatinine sérique ≤ 1,5 fois la plage normale du laboratoire (pour chaque catégorie d'âge)
  • Fonction hépatique adéquate ; bilirubine sérique ≤ 1,5 fois la plage normale du laboratoire
  • Hémoglobine > 10,0 g/dL

Critère d'exclusion:

  • Antécédents connus d'un trouble des cellules souches de la moelle osseuse (tout résultat anormal de la moelle osseuse autre que ceux typiques de l'ITP doit être approuvé par Amgen avant qu'un sujet puisse être inscrit à l'étude)
  • Antécédents connus d'événement thrombotique ou thromboembolique veineux ou artériel
  • Antécédents connus de thrombocytopénie congénitale
  • Antécédents connus de malignité sauf carcinome basocellulaire
  • Antécédents connus d'hépatite B, d'hépatite C ou de VIH
  • Antécédents connus de lupus érythémateux disséminé, de syndrome d'Evans ou de neutropénie auto-immune
  • Anticoagulant lupique positif connu ou antécédents de syndrome des anticorps antiphospholipides
  • Antécédents connus de coagulation intravasculaire disséminée, de syndrome hémolytique et urémique ou de purpura thrombotique thrombocytopénique
  • Recevant actuellement un traitement pour le PTI, à l'exception des corticostéroïdes
  • IV Ig ou anti-D Ig dans les deux semaines précédant la visite de dépistage
  • Rituximab (pour toute indication) dans les 14 semaines précédant la visite de sélection ou utilisation prévue pendant la durée de l'étude proposée
  • Splénectomie dans les huit semaines suivant la visite de dépistage
  • A reçu des facteurs de croissance hématopoïétiques, y compris IL-11 (oprelvekin) dans les quatre semaines précédant la visite de dépistage
  • A reçu des agents alkylants dans les huit semaines précédant la visite de sélection ou l'utilisation prévue pendant la durée de l'étude proposée
  • Le sujet est actuellement inscrit ou n'a pas encore terminé au moins quatre semaines depuis la fin d'un autre dispositif expérimental ou d'un ou plusieurs essais de médicaments, ou le sujet reçoit un ou des agents expérimentaux
  • Participation passée ou présente à toute étude évaluant le PEG-rHuMGDF, la thrombopoïétine humaine recombinante (rHuTPO), l'AMG 531 ou un produit plaquettaire apparenté
  • Enceinte (c'est-à-dire test de grossesse urinaire positif) ou allaitement
  • Le sujet n'utilise pas les précautions contraceptives adéquates, le cas échéant.
  • Hypersensibilité connue à tout produit dérivé d'E coli recombinant
  • Le sujet a tout type de trouble qui compromet la capacité de se conformer à toutes les procédures d'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: II.
5 sujets thrombocytopéniques (tels que définis par le protocole)
Médicament: Placebo
Dose initiale de 1,0 ug/kg. Des ajustements posologiques sont effectués tout au long de l'étude en fonction des numérations plaquettaires individuelles.
Expérimental: JE.
15 sujets thrombocytopéniques (tels que définis par le protocole)
Médicament: AMG 531
Dose initiale de 1,0 ug/kg. Des ajustements posologiques sont effectués tout au long de l'étude en fonction des numérations plaquettaires individuelles.
Autres noms:
  • romiplostim

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: 12 semaines
Apparition d'un ou plusieurs événements indésirables chez le participant au cours de la période de traitement de 12 semaines
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Semaines avec numération plaquettaire ≥ 50 x 10^9/L
Délai: Période de traitement de 12 semaines
Le nombre de semaines avec une numération plaquettaire ≥ 50 x 10^9/L pendant la période de traitement de 12 semaines.
Période de traitement de 12 semaines
Événements hémorragiques (grade 2 ou supérieur)
Délai: Période de traitement de 12 semaines (semaines 2 à 13)
Nombre total d'événements hémorragiques (grade 2 ou supérieur, c'est-à-dire légers à menaçant le pronostic vital, tel que défini dans le protocole) pour chaque participant au cours des semaines 2 à 13 (visite de fin d'étude pour les non-répondeurs)
Période de traitement de 12 semaines (semaines 2 à 13)
Numération plaquettaire ≥ 50 x 10^9/L pendant deux semaines consécutives
Délai: Période de traitement de 12 semaines
Incidence chez les participants d'atteindre une numération plaquettaire ≥ 50 x 10 ^ 9 / L pendant deux semaines consécutives au cours de la période de traitement de 12 semaines.
Période de traitement de 12 semaines
Augmentation de la numération plaquettaire ≥ 20 x 10^9/L au-dessus de la ligne de base pendant deux semaines consécutives
Délai: Période de traitement de 12 semaines
Incidence chez les participants d'atteindre une augmentation du nombre de plaquettes ≥ 20 x 10 ^ 9 / L au-dessus de la valeur initiale pendant deux semaines consécutives au cours de la période de traitement de 12 semaines.
Période de traitement de 12 semaines
Exigence pour la thérapie de sauvetage (telle que définie par le protocole)
Délai: Période de traitement de 12 semaines
Le participant a eu besoin d'une thérapie de sauvetage (telle que définie par le protocole) pendant la période de traitement de 12 semaines.
Période de traitement de 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juillet 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 août 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 août 2007

Première publication (Estimation)

13 août 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

25 juillet 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juillet 2014

Dernière vérification

1 juillet 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20060195

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Purpura thrombocytopénique idiopathique

Essais cliniques sur Placebo

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Montenegro

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner