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Une étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du rozanolixizumab chez les participants adultes à l'étude atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire persistante ou chronique (ITP) (myOpportunITy2)

4 août 2023 mis à jour par: UCB Biopharma SRL

Une étude multicentrique de phase 3, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du rozanolixizumab chez les participants adultes à l'étude atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire persistante ou chronique (PTI)

Le but de cette étude est de démontrer l'efficacité clinique du rozanolixizumab dans le traitement d'entretien et d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du rozanolixizumab chez les participants adultes à l'étude atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Tp0006 40369
      • Rostock, Allemagne
        • Tp0006 40366
  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie
        • Tp0006 40189
      • Sofia, Bulgarie
        • Tp0006 40008
  • Chine
      • Bengbu, Chine
        • Tp0006 20201
      • Changchun, Chine
        • Tp0006 20189
      • Changsha, Chine
        • Tp0006 20188
      • Changzhou, Chine
        • Tp0006 20186
      • Fuzhou, Chine
        • Tp0006 20179
      • Hangzhou, Chine
        • Tp0006 20187
      • Jinan, Chine
        • Tp0006 20177
      • Jinan, Chine
        • Tp0006 20185
      • Wuxi, Chine
        • Tp0006 20194
  • Espagne
      • Madrid, Espagne
        • Tp0006 40231
      • Madrid, Espagne
        • Tp0006 40268
      • Zaragoza, Espagne
        • Tp0006 40381
  • France
      • Lille, France
        • Tp0006 40364
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
        • Tp0006 20052
      • Moscow, Fédération Russe
        • Tp0006 20054
      • Saint Petersburg, Fédération Russe
        • Tp0006 20053
  • Pologne
      • Slupsk, Pologne
        • Tp0006 40219
      • Warszawa, Pologne
        • Tp0006 40223
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Tp0006 40239
  • Taïwan
      • Tainan, Taïwan
        • Tp0006 20094
      • Taipei City, Taïwan
        • Tp0006 20095
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine
        • Tp0006 20061
      • Kyiv, Ukraine
        • Tp0006 20064
  • États-Unis
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33709
        • Tp0006 50412
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Tp0006 50243

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant à l'étude doit avoir ≥ 18 ans au moment de la visite de sélection
  • Le participant à l'étude a reçu un diagnostic de thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) persistante (> 3 mois) ou chronique (> 12 mois) lors de la visite de dépistage
  • Le participant à l'étude a une intolérance documentée ou une réponse insuffisante à au moins deux traitements ITP standard de soins appropriés avant le dépistage
  • Les participants à l'étude doivent avoir des antécédents de réponse à un traitement ITP antérieur.
  • S'il prend des médicaments autorisés, le participant à l'étude doit recevoir des doses stables pendant des périodes définies avant la ligne de base (jour 1)
  • Le participant à l'étude a des antécédents documentés de faible nombre de plaquettes (
  • Le participant à l'étude a une mesure de la numération plaquettaire au dépistage et au départ (jour 1) avec une moyenne des deux 35 × 10 ^ 9 / L (en utilisant des laboratoires locaux)
  • Le participant à l'étude a un courant ou des antécédents d'un frottis sanguin périphérique compatible avec ITP

  • Les participants à l'étude peuvent être des hommes ou des femmes :

    1. Un participant de sexe masculin doit accepter d'utiliser une contraception pendant la période de traitement et pendant au moins 3 mois après la dernière dose du traitement à l'étude et s'abstenir de donner du sperme pendant cette période
    2. Une participante est éligible pour participer si elle n'est pas enceinte comme confirmé par un test de grossesse sérique négatif et ne prévoit pas de tomber enceinte pendant la participation à l'étude, n'allaite pas, et au moins une des conditions suivantes s'applique :

Pas une femme en âge de procréer (WOCBP) OU une WOCBP qui accepte de suivre les conseils contraceptifs pendant la période de traitement et pendant au moins 3 mois après la dose du traitement à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Le participant a des antécédents de thromboembolie artérielle ou veineuse (p. ex., accident vasculaire cérébral, accident ischémique transitoire, infarctus du myocarde, thrombose veineuse profonde ou embolie pulmonaire) dans les 6 mois précédant la randomisation ou nécessite un traitement anticoagulant en cours
  • Le participant à l'étude a des saignements cliniquement significatifs qui justifient un ajustement plaquettaire immédiat (par exemple, une ménorragie avec une baisse significative de l'hémoglobine)
  • Le participant à l'étude a une hypersensibilité connue à l'un des composants du médicament à l'étude ou à tout autre médicament anti-récepteur Fc néonatal (FcRn)
  • Le participant à l'étude présente des preuves d'une cause secondaire de thrombocytopénie immunitaire (association claire avec d'autres conditions médicales, par exemple, une infection à H. pylori non traitée, une leucémie, un lymphome, une immunodéficience variable commune, un lupus érythémateux disséminé, une maladie thyroïdienne auto-immune ou induite par un médicament), le participant a une cytopénie immunitaire multiple (par exemple, le syndrome d'Evan) etc.
  • Le participant à l'étude a une infection active cliniquement pertinente (par exemple, une septicémie, une pneumonie ou un abcès) de l'avis de l'investigateur, ou a eu une infection grave (entraînant une hospitalisation ou nécessitant un traitement antibiotique parentéral) dans les 6 semaines précédant la première dose d'investigation médicament (IMP)
  • Participant à l'étude avec une infection tuberculeuse (TB) connue, à haut risque de contracter une infection tuberculeuse, ou une infection tuberculeuse latente (LTBI), ou une infection mycobactérienne non tuberculeuse actuelle/antécédents (NTMBI)
  • Le participant à l'étude a des antécédents de greffe d'organe majeur ou de greffe de cellules souches hématopoïétiques/de moelle
  • Le participant à l'étude a subi une hémorragie intracrânienne au cours des 6 derniers mois précédant la visite de dépistage
  • Le participant à l'étude a des antécédents de troubles de la coagulopathie autres que le PTI
  • Participant à l'étude ayant des antécédents médicaux ou actuels de déficit en immunoglobuline A (IgA), ou une mesure d'IgA
  • Le participant à l'étude a subi une splénectomie au cours des 2 années précédant la visite de référence

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Rozanolixizumab
Les participants à l'étude randomisés dans ce bras recevront des doses unitaires fixes de rozanolixizumab pour tous les niveaux de poids corporel à des moments prédéfinis pendant la période de traitement. Les doses seront ajustées en fonction des valeurs de la numération plaquettaire ou des besoins médicaux.
Médicament: Rozanolixizumab
Les participants à l'étude reçoivent du rozanolixizumab par perfusion sous-cutanée à des moments prédéfinis.
Autres noms:
  • UCB7665
Comparateur placebo: Placebo
Les participants à l'étude randomisés dans ce bras reçoivent un placebo à des moments prédéfinis pendant la période de traitement.
Autre: Placebo
Les participants à l'étude reçoivent un placebo par perfusion sous-cutanée à des moments prédéfinis.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant une réponse plaquettaire durable et cliniquement significative ≥ 50 × 10 ^ 9 / L, pendant au moins 8 semaines sur 12 au cours des 12 dernières semaines
Délai: Au cours des 12 dernières semaines (semaine 13 à semaine 25)
Le pourcentage de participants ayant une réponse plaquettaire durable et cliniquement significative ≥ 50 × 10 ^ 9 / L, pendant au moins 8 semaines sur 12 au cours des 12 dernières semaines a été signalé.
Au cours des 12 dernières semaines (semaine 13 à semaine 25)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre cumulé de semaines avec une réponse plaquettaire cliniquement significative ≥ 50 × 10 ^ 9 / L au cours de la période de traitement de 24 semaines
Délai: Semaine 1 jusqu'à la semaine 25
Le nombre total de semaines avec une numération plaquettaire ≥ 50 × 10 ^ 9 / L au cours de la période de traitement de 24 semaines de l'étude (semaine 1 à semaine 25) a été rapporté.
Semaine 1 jusqu'à la semaine 25
Délai jusqu'à la première réponse plaquettaire cliniquement significative (CMPR) ≥50×10^9/L : délai entre le début du traitement et l'obtention de la première réponse ≥50×10^9/L
Délai: Délai entre le début du traitement et l'obtention de la première réponse ≥50×10^9/L (jusqu'à la semaine 25)
Le délai entre le début du traitement et l'obtention de la première réponse plaquettaire cliniquement significative ≥ 50 × 10 ^ 9 / L a été défini comme la date de la première réponse cliniquement significative - date du premier traitement + 1. La médiane a été calculée sur la base de l'estimation de Kaplan-Meier.
Délai entre le début du traitement et l'obtention de la première réponse ≥50×10^9/L (jusqu'à la semaine 25)
Pourcentage de participants ayant une réponse plaquettaire cliniquement significative ≥ 50 × 10 ^ 9 / L au jour 8
Délai: De la ligne de base au jour 8
Une réponse plaquettaire cliniquement significative a été définie comme une numération plaquettaire ≥50×10^9/L.
De la ligne de base au jour 8
Changement du score des symptômes du questionnaire d'évaluation du patient de thrombocytopénie immunitaire primaire (ITP-PAQ) entre le départ et la semaine 25
Délai: De la ligne de base pendant la période de traitement (jusqu'à la semaine 25)
L'ITP-PAQ version 1 est un questionnaire de qualité de vie liée à la santé de 44 éléments spécifiques à la maladie développé pour être utilisé chez les adultes atteints de PTI chronique. Il comprend 10 échelles, quatre des échelles mesurent la santé physique : Symptômes (6 éléments), Dérangement (3 éléments), Fatigue (4 éléments) et Activité (2 éléments). Deux des échelles mesurent la santé émotionnelle : la peur (5 items) et la santé psychologique (5 items). Les quatre autres échelles mesurent d'autres aspects de la qualité de vie (QOL) : QOL au travail (4 items), QOL sociale (4 items), QOL reproductive des femmes (6 items) et QOL globale (5 items). Chaque item est noté sur une échelle de type Likert contenant de 4 à 7 réponses. Tous les scores des éléments sont transformés en un continuum de 0 à 100 et sont pondérés de manière égale pour dériver les scores d'échelle individuels et le score total (0-100) est calculé selon la formule : Somme des scores des éléments dans l'échelle/plage de somme brute*100. Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
De la ligne de base pendant la période de traitement (jusqu'à la semaine 25)
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: De la ligne de base à la fin de la période de suivi de la sécurité (jusqu'à la semaine 31)
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical indésirable chez un patient ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'un médicament expérimental (IMP), qu'il soit ou non considéré comme lié à l'IMP. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), un symptôme ou une maladie (nouvelle ou exacerbée) temporairement associé à l'utilisation de l'IMP. Les EIAT sont définis comme des EI commençant après le moment de la première administration d'IMP jusqu'à 8 semaines (56 jours) après la dernière dose.
De la ligne de base à la fin de la période de suivi de la sécurité (jusqu'à la semaine 31)
Pourcentage de participants présentant des EIAT entraînant le retrait du médicament expérimental (c'est-à-dire l'arrêt de l'étude)
Délai: De la ligne de base à la fin de la période de suivi de la sécurité (jusqu'à la semaine 31)
Un EI est tout événement médical indésirable chez un patient ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation de l'IMP, qu'il soit ou non considéré comme lié à l'IMP. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), un symptôme ou une maladie (nouvelle ou exacerbée) temporairement associé à l'utilisation de l'IMP. Les EIAT sont définis comme des EI commençant après le moment de la première administration d'IMP jusqu'à 8 semaines (56 jours) après la dernière dose.
De la ligne de base à la fin de la période de suivi de la sécurité (jusqu'à la semaine 31)
Pourcentage de participants avec une réponse définie comme une numération plaquettaire ≥30*10^9/L et au moins le doublement de la ligne de base, au moins 2 occasions distinctes lors de deux visites nominales adjacentes à au moins 7 jours d'intervalle et l'absence de saignement
Délai: De la ligne de base pendant la période de traitement (jusqu'à la semaine 25)
La réponse a été définie comme une numération plaquettaire ≥ 30*10^9/L et au moins le doublement de la valeur initiale, au moins 2 occasions distinctes lors de deux visites nominales adjacentes à au moins 7 jours d'intervalle et l'absence de saignement.
De la ligne de base pendant la période de traitement (jusqu'à la semaine 25)
Temps de la première thérapie de sauvetage
Délai: De la ligne de base au premier traitement de secours (jusqu'à la semaine 25)
Le délai avant le premier traitement de secours a été défini comme la date de la première utilisation du traitement de secours - date du premier traitement + 1. La médiane a été calculée sur la base de l'estimation de Kaplan-Meier.
De la ligne de base au premier traitement de secours (jusqu'à la semaine 25)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

UCB Biopharma SRL

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 juin 2020

Achèvement primaire (Réel)

25 avril 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

5 mai 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 janvier 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 janvier 2020

Première publication (Réel)

13 janvier 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TP0006
  • 2019-003451-11 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données de cet essai peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe, ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai. Les enquêteurs peuvent demander l'accès à des données individuelles anonymisées sur les patients et à des documents d'essai expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe. Ce plan peut changer si le risque de ré-identification des participants à l'essai est jugé trop élevé une fois l'essai terminé ; dans ce cas et pour protéger les participants, les données individuelles au niveau des patients ne seraient pas disponibles.

Délai de partage IPD

Les données de cette étude peuvent être demandées par des chercheurs qualifiés six mois après l'approbation du produit aux États-Unis et/ou en Europe ou l'arrêt du développement mondial, et 18 mois après la fin de l'essai.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès à des IPD anonymisés et à des documents d'étude expurgés qui peuvent inclure : des ensembles de données brutes, des ensembles de données prêts pour l'analyse, un protocole d'étude, un formulaire de rapport de cas vierge, un formulaire de rapport de cas annoté, un plan d'analyse statistique, des spécifications d'ensemble de données et un rapport d'étude clinique. Avant l'utilisation des données, les propositions doivent être approuvées par un comité d'examen indépendant sur www.Vivli.org et un accord de partage de données signé devra être signé. Tous les documents sont disponibles en anglais uniquement, pendant une durée prédéfinie, généralement 12 mois, sur un portail protégé par mot de passe.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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