Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Rozanolixizumab hos voksne studiedeltakere med vedvarende eller kronisk primær immun trombocytopeni (ITP) (myOpportunITy2)

4. august 2023 oppdatert av: UCB Biopharma SRL

En fase 3 multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Rozanolixizumab hos voksne studiedeltakere med vedvarende eller kronisk primær immun trombocytopeni (ITP)

Hensikten med denne studien er å demonstrere den kliniske effekten av rozanolixizumab i vedlikeholdsbehandling og vurdere sikkerhet og tolerabilitet av rozanolixizumab hos voksne studiedeltakere med primær immun trombocytopeni (ITP).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • Tp0006 40189
      • Sofia, Bulgaria
        • Tp0006 40008
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Tp0006 20052
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Tp0006 20054
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
        • Tp0006 20053
  • Forente stater
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33709
        • Tp0006 50412
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Tp0006 50243
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Tp0006 40364
  • Kina
      • Bengbu, Kina
        • Tp0006 20201
      • Changchun, Kina
        • Tp0006 20189
      • Changsha, Kina
        • Tp0006 20188
      • Changzhou, Kina
        • Tp0006 20186
      • Fuzhou, Kina
        • Tp0006 20179
      • Hangzhou, Kina
        • Tp0006 20187
      • Jinan, Kina
        • Tp0006 20177
      • Jinan, Kina
        • Tp0006 20185
      • Wuxi, Kina
        • Tp0006 20194
  • Polen
      • Slupsk, Polen
        • Tp0006 40219
      • Warszawa, Polen
        • Tp0006 40223
  • Spania
      • Madrid, Spania
        • Tp0006 40231
      • Madrid, Spania
        • Tp0006 40268
      • Zaragoza, Spania
        • Tp0006 40381
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia
        • Tp0006 40239
  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan
        • Tp0006 20094
      • Taipei City, Taiwan
        • Tp0006 20095
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Tp0006 40369
      • Rostock, Tyskland
        • Tp0006 40366
  • Ukraina
      • Cherkasy, Ukraina
        • Tp0006 20061
      • Kyiv, Ukraina
        • Tp0006 20064

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Studiedeltakeren må være ≥18 år på tidspunktet for screeningbesøket
  • Studiedeltakeren har en diagnose med vedvarende (>3 måneders varighet) eller kronisk (>12 måneders varighet) primær immuntrombocytopeni (ITP) ved screeningbesøket
  • Studiedeltakeren har en dokumentert intoleranse eller utilstrekkelig respons på to eller flere hensiktsmessige standardbehandlinger ITP-behandlinger før screening
  • Studiedeltakere må ha tidligere respons på en tidligere ITP-terapi.
  • Hvis du tar tillatte legemidler, må studiedeltakeren ha stabile doser i definerte tidsperioder før baseline (dag 1)
  • Studiedeltakeren har en dokumentert historie med lavt antall blodplater (
  • Studiedeltakeren har en blodplatemåling ved screening og ved baseline (dag 1) med et gjennomsnitt av de to 35×10^9/L (ved bruk av lokale laboratorier)
  • Studiedeltakeren har en nåværende eller historie med et perifert blodutstryk i samsvar med ITP

  • Studiedeltakere kan være menn eller kvinner:

    1. En mannlig deltaker må godta å bruke prevensjon i løpet av behandlingsperioden og i minst 3 måneder etter siste dose av studiebehandlingen og avstå fra å donere sæd i denne perioden
    2. En kvinnelig deltaker er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid som bekreftet av en negativ serumgraviditetstest og ikke planlegger å bli gravid under deltakelsen i studien, ikke ammer, og minst én av følgende forhold gjelder:

Ikke en kvinne i fertil alder (WOCBP) ELLER EN WOCBP som godtar å følge prevensjonsveiledningen under behandlingsperioden og i minst 3 måneder etter dosen av studiebehandlingen

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har en historie med arteriell eller venøs tromboembolisme (f.eks. slag, forbigående iskemisk angrep, hjerteinfarkt, dyp venetrombose eller lungeemboli) innen 6 måneder før randomisering eller krever nåværende antikoagulantbehandling
  • Studiedeltakeren har klinisk signifikant blødning som garanterer umiddelbar justering av blodplater (f.eks. menoragi med betydelig hemoglobinfall)
  • Studiedeltakeren har en kjent overfølsomhet overfor noen komponenter i studiemedisinen eller andre anti-neonatale Fc-reseptor (FcRn) medisiner
  • Studiedeltakeren har bevis på en sekundær årsak til immun trombocytopeni (klar assosiasjon med andre medisinske tilstander, f.eks. ubehandlet H. pylori-infeksjon, leukemi, lymfom, vanlig variabel immunsvikt, systemisk lupus erythematosus, autoimmun skjoldbruskkjertelsykdom eller er medikamentindusert), deltakeren har en multippel immuncytopeni (f.eks. Evans syndrom) etc.
  • Studiedeltakeren har en klinisk relevant aktiv infeksjon (f.eks. sepsis, lungebetennelse eller abscess) etter utforskerens oppfatning, eller hadde en alvorlig infeksjon (som resulterte i sykehusinnleggelse eller krevde parenteral antibiotikabehandling) innen 6 uker før den første dosen av undersøkelsen. legemiddel (IMP)
  • Studiedeltaker med kjent tuberkulose (TB)-infeksjon, med høy risiko for å pådra seg TB-infeksjon, eller latent tuberkuloseinfeksjon (LTBI), eller nåværende/historie med ikke-tuberkuløs mykobakteriell infeksjon (NTMBI)
  • Studiedeltakeren har en historie med en større organtransplantasjon eller hematopoetisk stamcelle/margtransplantasjon
  • Studiedeltakeren har opplevd intrakraniell blødning de siste 6 månedene før screeningbesøket
  • Studiedeltakeren har en historie med andre koagulopatiforstyrrelser enn ITP
  • Studiedeltaker med nåværende eller medisinsk historie med immunglobulin A (IgA) mangel, eller en måling av IgA
  • Studiedeltakeren har gjennomgått en splenektomi de 2 årene før baseline-besøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rozanolixizumab
Studiedeltakere som er randomisert til denne armen vil motta faste enhetsdoser av rozanolixizumab på tvers av kroppsvektnivåer på forhåndsspesifiserte tidspunkter i løpet av behandlingsperioden. Doser vil bli justert basert på antall blodplater eller medisinske behov.
Legemiddel: Rozanolixizumab
Studiedeltakere får rozanolixizumab ved subkutan infusjon på forhåndsspesifiserte tidspunkter.
Andre navn:
  • UCB7665
Placebo komparator: Placebo
Studiedeltakere randomisert til denne armen får placebo på forhåndsspesifiserte tidspunkter i løpet av behandlingsperioden.
Annen: Placebo
Studiedeltakere får placebo ved subkutan infusjon på forhåndsspesifiserte tidspunkter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med varig klinisk meningsfull blodplaterespons på ≥50×10^9/L, i minst 8 av 12 uker i løpet av de siste 12 ukene
Tidsramme: I løpet av de siste 12 ukene (uke 13 til uke 25)
Prosentandel av deltakere med varig klinisk meningsfull blodplaterespons på ≥50×10^9/L, i minst 8 av 12 uker i løpet av de siste 12 ukene, ble rapportert.
I løpet av de siste 12 ukene (uke 13 til uke 25)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kumulativt antall uker med klinisk meningsfull blodplaterespons på ≥50×10^9/L i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden
Tidsramme: Uke 1 til og med uke 25
Totalt antall uker med blodplatetall ≥50×10^9/L i løpet av studiens 24 ukers behandlingsperiode (uke 1 til uke 25) ble rapportert.
Uke 1 til og med uke 25
Tid til første klinisk meningsfull blodplaterespons (CMPR) på ≥50×10^9/L: Tid fra start av behandling til oppnåelse av første respons på ≥50×10^9/L
Tidsramme: Tid fra behandlingsstart til oppnåelse av første respons på ≥50×10^9/L (opp til uke 25)
Tid fra behandlingsstart til oppnåelse av første klinisk meningsfull blodplaterespons på ≥50×10^9/L ble definert som dato for første klinisk meningsfull respons - dato for første behandling + 1. Median ble beregnet basert på Kaplan-Meier-estimat.
Tid fra behandlingsstart til oppnåelse av første respons på ≥50×10^9/L (opp til uke 25)
Prosentandel av deltakere med klinisk meningsfull blodplaterespons på ≥50×10^9/L innen dag 8
Tidsramme: Grunnlinje til dag 8
Klinisk meningsfull blodplaterespons ble definert som blodplatetall på ≥50×10^9/L.
Grunnlinje til dag 8
Endring fra baseline til uke 25 i primær immun trombocytopeni pasientvurderingsspørreskjema (ITP-PAQ) Symptomerscore
Tidsramme: Fra baseline under behandlingsperioden (opp til uke 25)
ITP-PAQ versjon 1 er et 44-elements sykdomsspesifikt spørreskjema for helserelatert livskvalitet utviklet for bruk hos voksne med kronisk ITP. Den inkluderer 10 skalaer, fire av skalaene måler fysisk helse: Symptomer (6 elementer), plage (3 elementer), Fatigue (4 elementer) og Aktivitet (2 elementer). To av skalaene måler emosjonell helse: Frykt (5 elementer) og Psykologisk (5 elementer) Helse. De resterende fire skalaene måler andre aspekter av livskvalitet (QOL): Arbeid QOL (4 elementer), Sosial QOL (4 elementer), kvinners reproduktive QOL (6 elementer) og Generell QOL (5 elementer). Hvert element er vurdert på en Likert-skala som inneholder 4 til 7 svar. Alle elementskårer transformeres til et kontinuum på 0 til 100 og vektes likt for å utlede individuelle skalapoeng, og den totale poengsummen (0-100) beregnes i henhold til formelen: Summen av elementskårene innenfor skala/råsum-området*100. Høyere skår indikerer bedre helsetilstand.
Fra baseline under behandlingsperioden (opp til uke 25)
Prosentandel av deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra baseline til slutten av sikkerhetsoppfølgingsperioden (opptil uke 31)
En uønsket hendelse (AE) er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en pasient eller deltaker i klinisk studie, som er midlertidig assosiert med bruken av undersøkelsesmedisin (IMP), enten det anses som relatert til IMP eller ikke. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er tidsmessig forbundet med bruk av IMP. TEAE er definert som bivirkninger som starter etter tidspunktet for første IMP-administrasjon opp til og med 8 uker (56 dager) etter den siste dosen.
Fra baseline til slutten av sikkerhetsoppfølgingsperioden (opptil uke 31)
Prosentandel av deltakere med TEAE som fører til tilbaketrekking av undersøkelsesmedisin (dvs. seponering av studien)
Tidsramme: Fra baseline til slutten av sikkerhetsoppfølgingsperioden (opptil uke 31)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient eller deltaker i klinisk studie, som er midlertidig assosiert med bruken av IMP, uansett om den anses relatert til IMP eller ikke. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er tidsmessig forbundet med bruk av IMP. TEAE er definert som bivirkninger som starter etter tidspunktet for første IMP-administrasjon opp til og med 8 uker (56 dager) etter den siste dosen.
Fra baseline til slutten av sikkerhetsoppfølgingsperioden (opptil uke 31)
Prosentandel av deltakere med respons definert som blodplatetall ≥30*10^9/L og minst dobling av baseline, minst 2 separate anledninger ved to tilstøtende nominelle besøk med minst 7 dagers mellomrom, og fravær av blødning
Tidsramme: Fra baseline under behandlingsperioden (opp til uke 25)
Respons ble definert som blodplateantall ≥30*10^9/L og minst dobling av baseline, minst 2 separate anledninger ved to tilstøtende nominelle besøk med minst 7 dagers mellomrom, og fravær av blødning.
Fra baseline under behandlingsperioden (opp til uke 25)
Tid til første redningsterapi
Tidsramme: Fra baseline til første redningsterapi (opptil uke 25)
Tid til første redningsterapi ble definert som dato for første bruk av redningsterapi - dato for første behandling + 1. Median ble beregnet basert på Kaplan-Meier-estimatet.
Fra baseline til første redningsterapi (opptil uke 25)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. juni 2020

Primær fullføring (Faktiske)

25. april 2022

Studiet fullført (Faktiske)

5. mai 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

13. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TP0006
  • 2019-003451-11 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av utprøvingen. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne studien kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær immun trombocytopeni

Kliniske studier på Rozanolixizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Panama

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere