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Um estudo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do rozanolixizumabe em participantes adultos do estudo com trombocitopenia imune primária (PTI) persistente ou crônica (myOpportunITy2)

4 de agosto de 2023 atualizado por: UCB Biopharma SRL

Um estudo de fase 3 multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de rozanolixizumabe em participantes adultos do estudo com trombocitopenia imune primária persistente ou crônica (PTI)

O objetivo deste estudo é demonstrar a eficácia clínica do rozanolixizumabe no tratamento de manutenção e avaliar a segurança e a tolerabilidade do rozanolixizumabe em participantes adultos do estudo com trombocitopenia imune primária (PTI).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

30

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Berlin, Alemanha
        • Tp0006 40369
      • Rostock, Alemanha
        • Tp0006 40366
      • Plovdiv, Bulgária
        • Tp0006 40189
      • Sofia, Bulgária
        • Tp0006 40008
      • Bengbu, China
        • Tp0006 20201
      • Changchun, China
        • Tp0006 20189
      • Changsha, China
        • Tp0006 20188
      • Changzhou, China
        • Tp0006 20186
      • Fuzhou, China
        • Tp0006 20179
      • Hangzhou, China
        • Tp0006 20187
      • Jinan, China
        • Tp0006 20177
      • Jinan, China
        • Tp0006 20185
      • Wuxi, China
        • Tp0006 20194
      • Madrid, Espanha
        • Tp0006 40231
      • Madrid, Espanha
        • Tp0006 40268
      • Zaragoza, Espanha
        • Tp0006 40381
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33709
        • Tp0006 50412
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Tp0006 50243
      • Moscow, Federação Russa
        • Tp0006 20052
      • Moscow, Federação Russa
        • Tp0006 20054
      • Saint Petersburg, Federação Russa
        • Tp0006 20053
      • Lille, França
        • Tp0006 40364
      • Slupsk, Polônia
        • Tp0006 40219
      • Warszawa, Polônia
        • Tp0006 40223
      • Leeds, Reino Unido
        • Tp0006 40239
      • Tainan, Taiwan
        • Tp0006 20094
      • Taipei City, Taiwan
        • Tp0006 20095
      • Cherkasy, Ucrânia
        • Tp0006 20061
      • Kyiv, Ucrânia
        • Tp0006 20064

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante do estudo deve ter ≥18 anos de idade no momento da visita de triagem
  • O participante do estudo tem um diagnóstico de trombocitopenia imune primária (PTI) persistente (>3 meses de duração) ou crônica (>12 meses de duração) na visita de triagem
  • O participante do estudo tem intolerância documentada ou resposta insuficiente a dois ou mais tratamentos ITP padrão apropriados antes da triagem
  • Os participantes do estudo devem ter histórico anterior de resposta a uma terapia ITP anterior.
  • Se estiver tomando drogas permitidas, o participante do estudo deve estar em doses estáveis ​​durante períodos de tempo definidos antes da linha de base (dia 1)
  • O participante do estudo tem um histórico documentado de baixa contagem de plaquetas (
  • O participante do estudo tem uma medida de contagem de plaquetas na triagem e na linha de base (dia 1) com uma média de dois 35×10^9/L (usando laboratórios locais)
  • O participante do estudo tem histórico ou histórico de esfregaço de sangue periférico consistente com PTI
  • Os participantes do estudo podem ser homens ou mulheres:

    1. Um participante do sexo masculino deve concordar em usar contracepção durante o Período de Tratamento e por pelo menos 3 meses após a dose final do tratamento do estudo e abster-se de doar esperma durante este período
    2. Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida, conforme confirmado por um teste de gravidez sérico negativo e não planeja engravidar durante a participação no estudo, não está amamentando e pelo menos uma das seguintes condições se aplica:

Não é uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP) OU WOCBP que concorda em seguir a orientação contraceptiva durante o Período de Tratamento e por pelo menos 3 meses após a dose do tratamento do estudo

Critério de exclusão:

  • O participante tem histórico de tromboembolismo arterial ou venoso (por exemplo, acidente vascular cerebral, ataque isquêmico transitório, infarto do miocárdio, trombose venosa profunda ou embolia pulmonar) nos 6 meses anteriores à randomização ou requer tratamento anticoagulante atual
  • O participante do estudo apresenta sangramento clinicamente significativo que justifica o ajuste imediato das plaquetas (por exemplo, menorragia com queda significativa da hemoglobina)
  • O participante do estudo tem hipersensibilidade conhecida a qualquer componente do medicamento do estudo ou qualquer outro medicamento antirreceptor Fc neonatal (FcRn)
  • O participante do estudo tem evidência de uma causa secundária de trombocitopenia imune (clara associação com outras condições médicas, por exemplo, infecção por H. pylori não tratada, leucemia, linfoma, imunodeficiência variável comum, lúpus eritematoso sistêmico, doença autoimune da tireoide ou induzida por drogas), o participante tem uma citopenia imune múltipla (por exemplo, síndrome de Evan) etc.
  • O participante do estudo tem uma infecção ativa clinicamente relevante (por exemplo, sepse, pneumonia ou abscesso) na opinião do investigador, ou teve uma infecção grave (resultando em hospitalização ou requerendo tratamento antibiótico parenteral) dentro de 6 semanas antes da primeira dose do medicamento (PIM)
  • Participante do estudo com infecção conhecida por tuberculose (TB), com alto risco de adquirir infecção por TB ou infecção latente por tuberculose (LTBI) ou atual/histórico de infecção por micobactérias não tuberculosas (NTMBI)
  • O participante do estudo tem um histórico de transplante de órgão importante ou transplante de células-tronco hematopoiéticas/medula
  • O participante do estudo apresentou sangramento intracraniano nos últimos 6 meses antes da visita de triagem
  • O participante do estudo tem um histórico de distúrbios de coagulopatia além da PTI
  • Participante do estudo com histórico atual ou médico de deficiência de imunoglobulina A (IgA) ou medição de IgA
  • O participante do estudo foi submetido a uma esplenectomia nos 2 anos anteriores à visita inicial

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Rozanolixizumabe
Os participantes do estudo randomizados para este braço receberão doses unitárias fixas de rozanolixizumabe em todos os níveis de peso corporal em pontos de tempo pré-especificados durante o período de tratamento. As doses serão ajustadas com base nos valores de contagem de plaquetas ou necessidades médicas.
Os participantes do estudo recebem rozanolixizumabe por infusão subcutânea em pontos de tempo pré-especificados.
Outros nomes:
  • UCB7665
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes do estudo randomizados para este braço recebem placebo em pontos de tempo pré-especificados durante o período de tratamento.
Os participantes do estudo recebem placebo por infusão subcutânea em pontos de tempo pré-especificados.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com resposta plaquetária clinicamente significativa durável de ≥50×10^9/L, por pelo menos 8 das 12 semanas durante as últimas 12 semanas
Prazo: Durante as últimas 12 semanas (Semana 13 a Semana 25)
Foi relatada a porcentagem de participantes com resposta plaquetária clinicamente significativa durável de ≥50×10^9/L, por pelo menos 8 de 12 semanas durante as últimas 12 semanas.
Durante as últimas 12 semanas (Semana 13 a Semana 25)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número cumulativo de semanas com resposta plaquetária clinicamente significativa de ≥50×10^9/L durante o período de tratamento de 24 semanas
Prazo: Semana 1 até a semana 25
O número total de semanas com contagens de plaquetas ≥50×10^9/L durante o Período de Tratamento de 24 semanas do estudo (Semana 1 a Semana 25) foi relatado.
Semana 1 até a semana 25
Tempo até a primeira resposta plaquetária clinicamente significativa (CMPR) de ≥50×10^9/L: Tempo desde o início do tratamento até a obtenção da primeira resposta de ≥50×10^9/L
Prazo: Tempo desde o início do tratamento até a obtenção da primeira resposta de ≥50×10^9/L (até a Semana 25)
O tempo desde o início do tratamento até a obtenção da primeira resposta plaquetária clinicamente significativa de ≥50×10^9/L foi definido como a data da primeira resposta clinicamente significativa - data do primeiro tratamento + 1. A mediana foi calculada com base na estimativa de Kaplan-Meier.
Tempo desde o início do tratamento até a obtenção da primeira resposta de ≥50×10^9/L (até a Semana 25)
Porcentagem de participantes com resposta plaquetária clinicamente significativa de ≥50×10^9/L no dia 8
Prazo: Linha de base até o dia 8
Resposta plaquetária clinicamente significativa foi definida como contagem de plaquetas ≥50×10^9/L.
Linha de base até o dia 8
Alteração desde a linha de base até a semana 25 no Questionário de Avaliação de Pacientes com Trombocitopenia Imune Primária (ITP-PAQ) Pontuação de sintomas
Prazo: Da linha de base durante o período de tratamento (até a semana 25)
O ITP-PAQ Versão 1 é um questionário de qualidade de vida relacionada à saúde de 44 itens, específico para doenças, desenvolvido para uso em adultos com PTI crônica. Inclui 10 escalas, quatro das escalas medem a saúde física: sintomas (6 itens), incômodo (3 itens), fadiga (4 itens) e atividade (2 itens). Duas das escalas medem a saúde emocional: Medo (5 itens) e Saúde Psicológica (5 itens). As quatro escalas restantes medem outros aspectos da qualidade de vida (QV): QV no trabalho (4 itens), QV social (4 itens), QV reprodutiva feminina (6 itens) e QV geral (5 itens). Cada item é avaliado em uma escala do tipo Likert contendo de 4 a 7 respostas. Todas as pontuações dos itens são transformadas em um continuum de 0 a 100 e são ponderadas igualmente para derivar as pontuações da escala individual e a pontuação total (0-100) é calculada de acordo com a fórmula: Soma das pontuações dos itens dentro da escala/intervalo de soma bruta*100. Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
Da linha de base durante o período de tratamento (até a semana 25)
Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a linha de base até o final do período de acompanhamento de segurança (até a semana 31)
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ou participante de estudo clínico, temporariamente associado ao uso de medicamento experimental (PIM), considerado ou não relacionado ao ME. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporariamente associada ao uso de IMP. Os TEAEs são definidos como EAs começando após o momento da primeira administração de IMP até e incluindo 8 semanas (56 dias) após a dose final.
Desde a linha de base até o final do período de acompanhamento de segurança (até a semana 31)
Porcentagem de participantes com TEAEs levando à retirada do medicamento experimental (ou seja, descontinuação do estudo)
Prazo: Desde a linha de base até o final do período de acompanhamento de segurança (até a semana 31)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ou participante de estudo clínico, temporariamente associada ao uso de IMP, considerada ou não relacionada ao IMP. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporariamente associada ao uso de IMP. Os TEAEs são definidos como EAs começando após o momento da primeira administração de IMP até e incluindo 8 semanas (56 dias) após a dose final.
Desde a linha de base até o final do período de acompanhamento de segurança (até a semana 31)
Porcentagem de participantes com resposta definida como contagem de plaquetas ≥30*10^9/L e pelo menos duplicação da linha de base, pelo menos 2 ocasiões separadas em duas visitas nominais adjacentes com pelo menos 7 dias de intervalo e ausência de sangramento
Prazo: Da linha de base durante o período de tratamento (até a semana 25)
A resposta foi definida como contagem de plaquetas ≥30*10^9/L e pelo menos o dobro da linha de base, pelo menos 2 ocasiões separadas em duas visitas nominais adjacentes com pelo menos 7 dias de intervalo e ausência de sangramento.
Da linha de base durante o período de tratamento (até a semana 25)
Hora da primeira terapia de resgate
Prazo: Da linha de base à primeira terapia de resgate (até a semana 25)
O tempo até a primeira terapia de resgate foi definido como a data do uso da primeira terapia de resgate - data do primeiro tratamento + 1. A mediana foi calculada com base na estimativa de Kaplan-Meier.
Da linha de base à primeira terapia de resgate (até a semana 25)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de junho de 2020

Conclusão Primária (Real)

25 de abril de 2022

Conclusão do estudo (Real)

5 de maio de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de janeiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de janeiro de 2020

Primeira postagem (Real)

13 de janeiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos Estados Unidos e/ou Europa, ou o desenvolvimento global é interrompido e 18 meses após a conclusão do estudo. Os investigadores podem solicitar acesso a dados anônimos individuais de pacientes e documentos de ensaios editados, que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha. Este plano pode mudar se o risco de reidentificar os participantes do estudo for considerado muito alto após a conclusão do estudo; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou o desenvolvimento global ser interrompido e 18 meses após a conclusão do teste.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anônimo e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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